Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Trametinib relapszusban vagy refrakter juvenilis myelomonocytás leukémiában szenvedő betegek kezelésében

2026. május 23. frissítette: National Cancer Institute (NCI)

A MEK-inhibitor trametinib (NSC# 763093) 2. fázisú vizsgálata relapszusban vagy refrakter juvenilis myelomonocytás leukémiában szenvedő gyermekeknél

Ez a II. fázisú vizsgálat azt vizsgálja, hogy a trametinib milyen jól fejti ki hatását a kiújult (kiújult) vagy a kezelésre nem reagáló (refrakter) juvenilis myelomonocytás leukémiában szenvedő betegek kezelésében. A trametinib megállíthatja a tumorsejtek növekedését azáltal, hogy blokkolja a sejtnövekedéshez szükséges egyes enzimeket.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

ELSŐDLEGES FELADAT:

I. A trametinibre adott objektív válaszarány meghatározása visszatérő vagy refrakter juvenilis myelomonocytás leukémiában (JMML) szenvedő gyermekeknél.

MÁSODLAGOS CÉLKITŰZÉSEK:

I. Az egyetlen hatóanyagú trametinib toxicitásának további meghatározása és leírása visszatérő vagy refrakter JMML-ben szenvedő gyermekeknél.

II. A trametinib farmakokinetikájának további jellemzése visszatérő vagy refrakter JMML-ben szenvedő gyermekeknél.

III. A mutáns allélterhelés prospektív értékelése a betegség aktivitásának markereként JMML-ben.

IV. A teljes válaszok arányának mérése visszatérő vagy refrakter JMML-ben szenvedő gyermekeknél.

V. A válasz időtartamának mérése a válaszadók körében.

FELTÁRÁSI CÉL:

I. A JMML diagnosztikai kritériumok megoszlásának leírása visszatérő vagy refrakter JMML-ben szenvedő gyermekeknél.

VÁZLAT:

A betegek trametinibet kapnak orálisan (PO) naponta egyszer (QD) minden ciklus 1-28. napján. A kezelés 28 naponként megismétlődik legfeljebb 12 cikluson keresztül, a betegség progressziója vagy elfogadhatatlan toxicitás hiányában. A betegeket a kiinduláskor számítógépes tomográfián (CT) vagy mágneses rezonancia képalkotáson (MRI) vetik alá, és csontvelő-aspiráción vagy biopszián eshetnek át a kiinduláskor, az 1. és 2. ciklus 28. napján, az összes ezt követő páratlan számú ciklusban, valamint a kezelés végén.

A vizsgálati kezelés befejezése után a betegeket évente legfeljebb 5 évig nyomon követik.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

10

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Egyesült Államok, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Loma Linda, California, Egyesült Államok, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Egyesült Államok, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Egyesült Államok, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Peoria, Illinois, Egyesült Államok, 61637
        • OSF Children's Hospital of Illinois
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Egyesült Államok, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Egyesült Államok, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Egyesült Államok, 45404
        • Dayton Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Egyesült Államok, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, Egyesült Államok, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 hónap (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A betegeknek >= 1 hónaposnak és < 22 évesnek kell lenniük a vizsgálatba való belépés időpontjában

  • A betegeknél az eredeti diagnóziskor a juvenilis myelomonocytás leukémia (JMML) szövettani igazolása volt, és jelenleg kiújult vagy refrakter betegségük van; a diagnózis a következő kritériumok alapján történik

    • JMML 1. kategória (az alábbiak mindegyike): a diagnosztikai kritériumoknak tartalmazniuk kell az 1. kategória összes jellemzőjét és VAGY (i) a 2. kategória egyik jellemzőjét VAGY (ii) a 3. kategória két jellemzőjét a diagnózis felállításához

      • Splenomegalia
      • > 1000 (1 x 10^9/ul) keringő monocita
      • < 20% blastok a csontvelőben vagy a perifériás vérben
      • A t(9;22) vagy a BCR/ABL fúziós gén hiánya

    • JMML 2. kategória (a következők közül legalább egy, ha legalább két 3. kategóriás kritérium nem teljesül):

      • Szomatikus mutáció a RAS-ban vagy a PTPN11-ben
      • Az NF1 vagy NF1 génmutáció klinikai diagnózisa
      • Homozigóta mutáció a CBL-ben
      • Monoszómia 7

    • JMML 3. kategória (az alábbiak közül legalább kettő, ha nem teljesül a 2. kategória kritériuma):

      • Keringő mieloid prekurzorok
      • Fehérvérsejtszám, > 10 000 (10 x 10^9/uL)
      • Megnövekedett hemoglobin F az életkorhoz képest
      • Klonális citogenetikai rendellenesség
      • GM-CSF túlérzékenység
  • A refrakter vagy relapszusos JMML-ben szenvedő betegeknek legalább egy intenzív frontvonali terápiás ciklusban vagy legalább 2 dezoxiribonukleinsav (DNS) demetiláló ágens ciklusban kell részesülniük a betegség tartós fennállása mellett, amelyet klinikai tünetek vagy klonális rendellenesség jelenléte határoz meg; a frontline terápia az intravénás kemoterápia egy ciklusa, amely a következő szerek bármelyikét tartalmazza: fludarabin, citarabin vagy bármely antraciklin, de kifejezetten kizárja az orális 6-merkaptopurint; a frontline terápia az őssejt-transzplantáció részeként minden kondicionáló kezelést is magában foglal; Azok a betegek, akik 20%-nál több blaszttal bármely ponton átalakulnak AML-be, nem vehetnek részt ebben a vizsgálatban
  • A betegek Lansky vagy Karnofsky teljesítménystátusz pontszáma >= 50, ami megfelel az Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0, 1 vagy 2 kategóriájának; használja a Karnofsky-t a 16 év feletti betegeknél és a Lansky-t a 16 évnél idősebb betegeknél; a bénulás miatt járni nem tudó, de tolószékben ülő betegeket járóbetegnek kell tekinteni a teljesítménypontszám értékelése céljából.

  • A betegeknek teljesen fel kell gyógyulniuk minden korábbi kemoterápia, immunterápia vagy sugárterápia akut toxikus hatásaiból a vizsgálatba való felvétel előtt.

    • Mieloszupresszív kemoterápia: a betegeknek teljesen fel kell gyógyulniuk a kemoterápia, az immunterápia vagy a sugárterápia összes akut toxikus hatásából a vizsgálatba való felvétel előtt; legalább 14 napnak el kell telnie a citotoxikus terápia befejezése óta, a hidroxi-karbamid kivételével

      • Megjegyzés: a hidroxi-karbamiddal végzett citoredukció elindítható és a protokoll terápia megkezdése előtt 24 óráig folytatható
    • Hematopoietikus növekedési faktorok: legalább 14 nappal a hosszú hatású növekedési faktor (pl. pegfilgrasztim) utolsó adagja után, vagy 7 nappal rövid hatású növekedési faktor esetén; azoknál a szereknél, amelyeknél ismert nemkívánatos események fordulnak elő a beadást követő 7 napon túl, ezt az időszakot meg kell hosszabbítani azon az időn túl, amely alatt a nemkívánatos események ismerten előfordulnak.
    • Biológiai (daganatellenes szer): legalább 7 napnak el kell telnie a biológiai szerrel végzett terápia befejezése óta; azoknál a szereknél, amelyeknél ismert nemkívánatos események fordultak elő a beadást követő 7 napon túl, ezt a felvétel előtti időszakot meg kell hosszabbítani azon időn túl, amely alatt nemkívánatos események előfordulása ismert

    • Monoklonális antitestek:

      • Legalább 30 nappal bármely típusú immunterápia befejezése után, pl. daganat elleni vakcinák
      • Legalább 3 felezési időnek el kell telnie a korábbi monoklonális antitestet tartalmazó kezelés óta

    • Sugárterápia:

      • >= 2 hétnek kell eltelnie a helyi palliatív külső sugárterápia (XRT) óta (kis port)
      • >= 6 hónapnak kell eltelnie, ha korábban craniospinalis XRT-t kapott, ha a medence >= 50%-át besugározták, vagy ha traumás agysérülést (TBI) szenvedtek
      • >= 4 hétnek kell eltelnie, ha egyéb jelentős csontvelő-besugárzást végeztek
    • Őssejt-transzplantáció vagy mentés TBI nélkül: nincs bizonyíték aktív graft versus host betegségre, és több mint 3 hónapnak kell eltelnie a transzplantáció óta; >= 4 hétnek kell eltelnie minden donor limfocita infúzió óta
  • Nem lehet tudni, hogy a betegek nem reagálnak vörösvérsejt- vagy vérlemezke-transzfúzióra

  • Kreatinin-clearance vagy radioizotóp glomeruláris filtrációs ráta (GFR) >= 70 ml/perc/1,73 m^2 (a beiratkozást megelőző 7 napon belül) vagy egy szérum kreatinin az életkor/nem alapján az alábbiak szerint (a beiratkozást megelőző 7 napon belül):

    • Életkor: Maximális szérum kreatinin (mg/dl)

      • 1 hónaptól < 6 hónapig: 0,4 (férfi) 0,4 (nő)
      • 6 hónapostól < 1 évig: 0,5 (férfi) 0,5 (nő)
      • 1-től < 2 éves korig: 0,6 (férfi) 0,6 (nő)
      • 2 és 6 év alatt: 0,8 (férfi) 0,8 (nő)
      • 6 és < 10 év között: 1 (férfi) 1 (nő)
      • 10 és 13 év alatti: 1,2 (férfi) 1,2 (nő)
      • 13 és 16 év alatti: 1,5 (férfi) 1,4 (nő)
      • >= 16 év: 1,7 (férfi) 1,4 (nő)
  • Összes bilirubin = < 1,5-szerese a normál normál felső határának (ULN) az életkor szerint (a felvételt megelőző 7 napon belül)
  • Szérum glutamát piruvát transzamináz (SGPT) (alanin aminotranszferáz [ALT]) =< 3 x ULN (=< 135 U/L) (a beiratkozást megelőző 7 napon belül) (ebben a vizsgálatban az SGPT ULN értéke 45 U /L)
  • Szérum albumin >= 2 g/dl (a beiratkozást megelőző 7 napon belül)
  • Több mint 27%-os rövidülési frakció echokardiogrammal VAGY 50%-nál nagyobb ejekciós frakció többkapu-felvétellel (MUGA)
  • Korrigált QT (Bazett képletével [QTcB]) < 450 msec
  • A betegeknek képesnek kell lenniük a tabletták vagy folyadékok lenyelésére; nasogastricus vagy gastrostomás (G) szonda használata is megengedett

Kizárási kritériumok:

  • Terhes vagy szoptató betegek nem vehetnek részt ebben a vizsgálatban, mivel még nem áll rendelkezésre információ az emberi magzati vagy teratogén toxicitásról; posztmenarchális lányoknál negatív terhességi tesztet kell végezni; a reproduktív potenciállal rendelkező betegek csak akkor vehetnek részt a részvételben, ha beleegyeztek, hogy hatékony fogamzásgátló módszert alkalmaznak a vizsgálati terápia időtartama alatt; a fogamzóképes korú nőket fel kell hívni arra, hogy a trametinib utolsó adagját követően 4 hónapig hatékony fogamzásgátlást alkalmazzanak; A trametinib potenciálisan az anyatejbe is kiválasztódhat, ezért a szoptató nők kizárva; a nőbetegek nem szoptathatnak a trametinib-kezelés alatt és az utolsó adag bevételét követő 4 hónapig; A férfi betegeknek óvszert kell használniuk a közösülés során, és vállalniuk kell, hogy nem vállalnak gyermeket a kezelés alatt és a trametinib-kezelés abbahagyását követő 4 hónapig, hogy elkerüljék a trametinib magzat szükségtelen expozícióját.

  • Egyidejű gyógyszerek

    • Kortikoszteroidok: nem vehetők igénybe azok a kortikoszteroidokat igénylő betegek, akik a felvételt megelőző 7 napig nem kaptak stabil vagy csökkenő dózisú kortikoszteroidot; ha a korábbi kezeléssel összefüggő immunrendszeri nemkívánatos események módosítására alkalmazzák, >= 14 napnak kell eltelnie az utolsó kortikoszteroid adag óta

      • Megjegyzés: a transzfúzióval összefüggő reakciók megelőzésére előgyógyszerként alkalmazott hidrokortizon nem tekinthető egyidejű kortikoszteroidnak
    • Vizsgálati gyógyszerek: azok a betegek, akik jelenleg más vizsgálati gyógyszert kapnak, nem jogosultak
    • Rákellenes szerek: olyan betegek, akik jelenleg más rákellenes szereket kapnak, nem jogosultak (kivéve a hidroxi-karbamidot kapó betegeket, amely a protokollterápia megkezdése előtt 24 óráig folytatható)
    • Anti-graft versus host betegség (GVHD) vagy a transzplantáció utáni szervkilökődés megelőzésére szolgáló szerek: azok a betegek, akik ciklosporint, takrolimuszt vagy más, a csontvelő-átültetést követő graft versus-host betegség megelőzésére vagy a transzplantáció utáni szervkilökődés megelőzésére szolgáló szert kapnak jogosult erre a tárgyalásra
    • Szívgyógyszerek: bármely, a bal kamra szisztolés diszfunkciójának kezelésére szolgáló gyógyszer
  • A kontrollálatlan fertőzésben szenvedő betegek nem jogosultak
  • Nem jogosultak azokra a betegekre, akik a vizsgáló véleménye szerint nem tudnak megfelelni a vizsgálat biztonsági ellenőrzési követelményeinek.
  • Azok a betegek, akiknek a kórelőzményében hepatikus sinusoid obstruktív szindróma (véna-elzáródásos betegség) szerepelt az elmúlt 3 hónapban, nem jogosultak
  • Azok a betegek, akiknek a kórtörténetében retina véna elzáródás (RVO) vagy centrális szerosus retinopátia (CSR) szerepel, vagy jelenleg fennáll a bizonyítéka/kockázata, nem jogosultak erre.
  • Olyan betegek, akiknek a kórelőzményében RVO vagy CSR szerepel, vagy RVO-ra vagy CSR-re hajlamosító tényezők (pl. kontrollálatlan glaukóma vagy okuláris hipertónia)
  • A kontrollálatlan szisztémás betegség(ek)ben, például magas vérnyomásban vagy diabetes mellitusban szenvedő betegek nem jogosultak; a vérnyomásnak =< a 95. percentilisnek kell lennie az életkor, a magasság és a nem szerint
  • Azok a betegek, akiknek a kórtörténetében a MEK-inhibitorhoz, a trametinibhez hasonló kémiai vagy biológiai összetételű vegyületeknek tulajdonítható allergiás reakció szerepel, nem jogosultak
  • A Noonan-szindrómával diagnosztizált betegek nem jogosultak erre; Megjegyzés: a Casitas B-vonalú limfóma (CBL) szindrómában, más néven Noonan-szerű szindrómában szenvedő betegek jelentkezhetnek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kezelés (trametinib)
A betegek minden ciklus 1-28. napján trametinib PO QD-t kapnak. A kezelés 28 naponként megismétlődik legfeljebb 12 cikluson keresztül, a betegség progressziója vagy elfogadhatatlan toxicitás hiányában. A betegek csontvelő-aspiráción vagy biopszián esnek át a kiinduláskor, az 1. és 2. ciklus 28. napján, az összes ezt követő páratlan számú ciklusban és a kezelés végén.
Drog: Trametinib
Adott PO
Más nevek:
  • GSK1120212
  • JTP-74057
  • MEK-inhibitor GSK1120212
  • GSK 1120212
  • GSK-1120212
  • GSK 212
  • GSK-212
  • GSK212
  • JTP 74057
  • JTP74057
Eljárás: Csontvelő aspiráció és biopszia
Végezzen csontvelő-aspirációt vagy biopsziát

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Objektív válasz
Időkeret: 12 ciklus (1 ciklus = 28 nap)
A válaszarányt az értékelhető betegek százalékos arányaként számítják ki, akik reagálnak, és a konfidenciaintervallumokat a kétlépcsős tervezés figyelembevételével állítják össze. A válaszadó az a beteg, aki a legjobb PR- vagy CR-választ éri el a vizsgálat során, mielőtt általános PD-választ kapna; az összes többi nem válaszolónak minősül. A válasz definíciói egy publikáción (PMID: 25552679) alapulnak, melynek címe: „Criteria for evaluating response and output in juvenilis myelomonocytic leukaemiában szenvedő gyermekek klinikai vizsgálataiban”. A klinikai és molekuláris változók kombinációja alapján a betegek teljes remissziót, részleges remissziót, stabil betegséget vagy progresszív betegséget tapasztaltak kategóriába sorolhatók.
12 ciklus (1 ciklus = 28 nap)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Teljes válasz
Időkeret: 12 ciklus (1 ciklus = 28 nap)
A teljes válaszarányt az értékelhető betegek százalékos arányaként számítják ki, akiknél összességében a legjobb, teljes válaszreakciót adták, és a konfidenciaintervallumokat a kétlépcsős tervezés figyelembevételével állítják össze.
12 ciklus (1 ciklus = 28 nap)
Nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: 12. ciklusig (1 ciklus = 28 nap)
A Nemzeti Rákkutató Intézet nemkívánatos eseményekre vonatkozó közös terminológiai kritériumai 5.0 verziója fogja értékelni. Jelenti azoknak a betegeknek a százalékos arányát az egyes betegségrétegeken belül, akik 3. fokozatú vagy magasabb fokú toxicitást tapasztaltak, a lehetséges, valószínű vagy határozott toxicitás hozzárendelésével a protokollterápia alatt vagy a terápia utolsó adagját követő 30 napon belül.
12. ciklusig (1 ciklus = 28 nap)
A trametinib farmakokinetikai (PK) paraméterei
Időkeret: 12. ciklusig (1 ciklus = 28 nap)
A trametinib farmakokinetikai paramétereinek leíró elemzését elvégzik a szisztémás expozíció, a gyógyszer clearance, a trametinib koncentrációk és egyéb farmakokinetikai paraméterek meghatározása érdekében. A PK paramétereket egyszerű összefoglaló statisztikákkal összegzik, beleértve az átlagokat, a mediánokat, a tartományokat és a szórásokat (ha a számok és az eloszlás lehetővé teszik).
12. ciklusig (1 ciklus = 28 nap)
Trametinib koncentrációk
Időkeret: 12. ciklusig (1 ciklus = 28 nap)
A mérés tömegspektrometriával történik. Leíró jellegű elemzésre kerül. Az értékeket átlagokkal és szórással összegzik.
12. ciklusig (1 ciklus = 28 nap)
Mutáns allél teher
Időkeret: 12. ciklusig (1 ciklus = 28 nap)
Következő generációs szekvenálás segítségével mérik. A mutáns allélterhelés százalékos változását leíró jelleggel elemezzük. Az értékeket átlagokkal és szórással összegzik.
12. ciklusig (1 ciklus = 28 nap)
A válasz időtartama
Időkeret: Akár 5 év
A válasz időtartama (1.2.5. cél) a PR vagy CR első előfordulásától a PD első előfordulásáig, a halálozásig vagy a vizsgálat befejezéséig eltelt idő. Azokat a betegeket, akik előrehaladtak, úgy kell tekinteni, hogy volt eseményük, azokat a betegeket, akik a progresszió előtt meghaltak, versengő eseménynek tekintik, és azokat a betegeket, akik a progresszió előtt abbahagyják a vizsgálatot, az utolsó érintkezés időpontjában cenzúrázzák. Az elemzés Gray módszerével történik.
Akár 5 év

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Mutáns allél terhelés
Időkeret: 12. ciklusig (1 ciklus = 28 nap)
A mérés tömegspektrometriával történik. Leíró jellegű elemzésre kerül. Az értékeket átlagokkal, szórással és 95%-os konfidencia intervallumokkal összegzik.
12. ciklusig (1 ciklus = 28 nap)
Trametinib koncentrációk
Időkeret: 12. ciklusig (1 ciklus = 28 nap)
A mérés tömegspektrometriával történik. Leíró jellegű elemzésre kerül. Az értékeket átlagokkal, szórással és 95%-os konfidencia intervallumokkal összegzik.
12. ciklusig (1 ciklus = 28 nap)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

National Cancer Institute (NCI)

Együttműködők

Children's Oncology Group

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Elliot Stieglitz, Children's Oncology Group

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. szeptember 9.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. március 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. október 3.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. június 16.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. június 16.

Első közzététel (Tényleges)

2017. június 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. május 27.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. május 23.

Utolsó ellenőrzés

2026. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • NCI-2017-00921 (Registry Identifier: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
  • ADVL1521 (Egyéb azonosító: CTEP)
  • U54CA196519 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Fiatalkori myelomonocytás leukémia

Klinikai vizsgálatok a Trametinib

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Ecuador

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel