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Trametinib dans le traitement des patients atteints de leucémie myélomonocytaire juvénile récidivante ou réfractaire

23 mai 2026 mis à jour par: National Cancer Institute (NCI)

Une étude de phase 2 sur l'inhibiteur de MEK trametinib (NSC # 763093) chez des enfants atteints de leucémie myélomonocytaire juvénile récidivante ou réfractaire

Cet essai de phase II étudie l'efficacité du trametinib dans le traitement des patients atteints de leucémie myélomonocytaire juvénile qui a récidivé (rechute) ou qui ne répond pas au traitement (réfractaire). Le trametinib peut arrêter la croissance des cellules tumorales en bloquant certaines des enzymes nécessaires à la croissance cellulaire.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

OBJECTIF PRINCIPAL:

I. Déterminer le taux de réponse objective au trametinib chez les enfants atteints de leucémie myélomonocytaire juvénile récurrente ou réfractaire (JMML).

OBJECTIFS SECONDAIRES :

I. Définir et décrire plus en détail les toxicités de l'agent unique trametinib chez les enfants atteints de LMMJ récurrente ou réfractaire.

II. Pour mieux caractériser la pharmacocinétique du trametinib chez les enfants atteints de LMMJ récurrente ou réfractaire.

III. Évaluer de manière prospective la charge des allèles mutants en tant que marqueur de l'activité de la maladie dans la JMML.

IV. Mesurer le taux de réponses complètes chez les enfants atteints de JMML récurrent ou réfractaire.

V. Pour mesurer la durée de réponse parmi les répondeurs.

OBJECTIF EXPLORATOIRE :

I. Décrire la distribution des critères diagnostiques de la JMML chez les enfants atteints de JMML récurrente ou réfractaire.

CONTOUR:

Les patients reçoivent le trametinib par voie orale (PO) une fois par jour (QD) les jours 1 à 28 de chaque cycle. Le traitement se répète tous les 28 jours jusqu'à 12 cycles en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable. Les patients subissent une tomodensitométrie (TDM) ou une imagerie par résonance magnétique (IRM) au départ et peuvent subir une ponction ou une biopsie de la moelle osseuse au départ, au jour 28 des cycles 1 et 2, à tous les cycles impairs ultérieurs et à la fin du traitement.

Après la fin du traitement à l'étude, les patients sont suivis annuellement pendant 5 ans maximum.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

10

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, États-Unis, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Loma Linda, California, États-Unis, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Oakland, California, États-Unis, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • San Francisco, California, États-Unis, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, États-Unis, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, États-Unis, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, États-Unis, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Peoria, Illinois, États-Unis, 61637
        • OSF Children's Hospital of Illinois
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, États-Unis, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New Hyde Park, New York, États-Unis, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, États-Unis, 45404
        • Dayton Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, États-Unis, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 mois à 21 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Les patients doivent avoir >= 1 mois et < 22 ans au moment de l'entrée dans l'étude

  • Les patients doivent avoir eu une vérification histologique de la leucémie myélomonocytaire juvénile (JMML) lors du diagnostic initial et avoir actuellement une maladie récidivante ou réfractaire ; le diagnostic est posé sur la base des critères suivants

    • JMML catégorie 1 (tous les éléments suivants) : les critères de diagnostic doivent inclure toutes les caractéristiques de la catégorie 1 et SOIT (i) l'une des caractéristiques de la catégorie 2 OU (ii) deux caractéristiques de la catégorie 3 pour établir le diagnostic

      • Splénomégalie
      • > 1000 (1 x 10^9/uL) monocytes circulants
      • < 20 % de blastes dans la moelle osseuse ou le sang périphérique
      • Absence du gène de fusion t(9;22) ou BCR/ABL

    • JMML catégorie 2 (au moins un des critères suivants si au moins deux critères de catégorie 3 ne sont pas présents) :

      • Mutation somatique dans RAS ou PTPN11
      • Diagnostic clinique de NF1 ou mutation du gène NF1
      • Mutation homozygote dans CBL
      • Monosomie 7

    • JMML catégorie 3 (au moins deux des éléments suivants si aucun critère de catégorie 2 n'est rempli) :

      • Précurseurs myéloïdes circulants
      • Numération des globules blancs, > 10 000 (10 x 10^9/ uL)
      • Augmentation de l'hémoglobine F pour l'âge
      • Anomalie cytogénétique clonale
      • Hypersensibilité au GM-CSF
  • Les patients atteints de JMML réfractaire ou en rechute doivent avoir eu au moins un cycle de traitement intensif de première intention ou au moins 2 cycles d'un agent déméthylant de l'acide désoxyribonucléique (ADN) avec persistance de la maladie, définie par des symptômes cliniques ou la présence d'une anomalie clonale ; le traitement de première ligne est défini comme un cycle de chimiothérapie intraveineuse qui comprend l'un des agents suivants : fludarabine, cytarabine ou toute anthracycline, mais exclut spécifiquement la 6-mercaptopurine orale ; la thérapie de première ligne comprendra également tout régime de conditionnement dans le cadre d'une greffe de cellules souches ; les patients qui se transforment en LAM à tout moment avec plus de 20 % de blastes ne sont pas éligibles pour cet essai
  • Les patients doivent avoir un score d'état de performance Lansky ou Karnofsky >= 50, correspondant aux catégories 0, 1 ou 2 de l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ; utiliser Karnofsky pour les patients > 16 ans et Lansky pour les patients =< 16 ans ; les patients incapables de marcher en raison d'une paralysie, mais qui sont debout dans un fauteuil roulant, seront considérés comme ambulatoires aux fins de l'évaluation du score de performance

  • Les patients doivent avoir complètement récupéré des effets toxiques aigus de toute chimiothérapie, immunothérapie ou radiothérapie antérieure avant l'inscription à l'étude

    • Chimiothérapie myélosuppressive : les patients doivent avoir complètement récupéré de tous les effets toxiques aigus de la chimiothérapie, de l'immunothérapie ou de la radiothérapie avant l'inscription à l'étude ; au moins 14 jours doivent s'être écoulés depuis la fin du traitement cytotoxique, à l'exception de l'hydroxyurée

      • Remarque : la cytoréduction avec l'hydroxyurée peut être initiée et poursuivie jusqu'à 24 heures avant le début du protocole de traitement
    • Facteurs de croissance hématopoïétiques : au moins 14 jours après la dernière dose d'un facteur de croissance à action prolongée (par exemple, le pegfilgrastim) ou 7 jours pour un facteur de croissance à action brève ; pour les agents qui ont des effets indésirables connus survenus au-delà de 7 jours après l'administration, cette période doit être prolongée au-delà de la période pendant laquelle des effets indésirables sont connus pour se produire
    • Biologique (agent antinéoplasique) : au moins 7 jours doivent s'être écoulés depuis la fin du traitement avec un agent biologique ; pour les agents qui ont des événements indésirables connus survenus au-delà de 7 jours après l'administration, cette période avant l'inscription doit être prolongée au-delà de la période pendant laquelle des événements indésirables sont connus pour se produire

    • Des anticorps monoclonaux:

      • Au moins 30 jours après la fin de tout type d'immunothérapie, par ex. vaccins contre les tumeurs
      • Au moins 3 demi-vies doivent s'être écoulées depuis un traitement antérieur comprenant un anticorps monoclonal

    • Radiothérapie:

      • >= 2 semaines doivent s'être écoulées depuis la radiothérapie externe palliative locale (XRT) (petit port)
      • >= 6 mois doivent s'être écoulés si une XRT craniospinale antérieure a été reçue, si >= 50 % du bassin a été irradié ou si une lésion cérébrale traumatique (TBI) a été reçue
      • >= 4 semaines doivent s'être écoulées si une autre irradiation substantielle de la moelle osseuse a été administrée
    • Greffe de cellules souches ou sauvetage sans TBI : aucune preuve de maladie active du greffon contre (vs) l'hôte et >= 3 mois doivent s'être écoulés depuis la greffe ; >= 4 semaines doivent s'être écoulées depuis toute perfusion de lymphocytes du donneur
  • Les patients ne doivent pas être connus pour être réfractaires aux transfusions de globules rouges ou de plaquettes

  • Clairance de la créatinine ou débit de filtration glomérulaire radio-isotopique (DFG) >= 70 mL/min/1,73 m ^ 2 (dans les 7 jours avant l'inscription) ou une créatinine sérique basée sur l'âge / le sexe comme suit (dans les 7 jours avant l'inscription):

    • Âge : Créatinine sérique maximale (mg/dL)

      • 1 mois à < 6 mois : 0,4 (homme) 0,4 (femme)
      • 6 mois à < 1 an : 0,5 (homme) 0,5 (femme)
      • 1 à < 2 ans : 0,6 (homme) 0,6 (femme)
      • 2 à < 6 ans : 0,8 (homme) 0,8 (femme)
      • 6 à < 10 ans : 1 (homme) 1 (femme)
      • 10 à < 13 ans : 1,2 (homme) 1,2 (femme)
      • 13 à < 16 ans : 1,5 (homme) 1,4 (femme)
      • >= 16 ans : 1,7 (homme) 1,4 (femme)
  • Bilirubine totale = < 1,5 x limite supérieure de la normale (LSN) pour l'âge (dans les 7 jours précédant l'inscription)
  • Glutamate pyruvate transaminase sérique (SGPT) (alanine aminotransférase [ALT]) = < 3 x LSN (= < 135 U/L) (dans les 7 jours précédant l'inscription) (aux fins de cette étude, la LSN pour la SGPT est de 45 U /L)
  • Albumine sérique> = 2 g / dL (dans les 7 jours précédant l'inscription)
  • Fraction de raccourcissement de >= 27 % par échocardiogramme OU fraction d'éjection de >= 50 % par acquisition multi-fenêtres (MUGA)
  • Intervalle QT corrigé (par la formule de Bazett [QTcB]) < 450 ms
  • Les patients doivent être capables d'avaler des comprimés ou du liquide ; l'utilisation d'une sonde nasogastrique ou de gastrostomie (G) est également autorisée

Critère d'exclusion:

  • Les patientes enceintes ou qui allaitent ne sont pas éligibles pour cette étude car il n'y a pas encore d'informations disponibles concernant les toxicités fœtales humaines ou tératogènes ; des tests de grossesse négatifs doivent être obtenus chez les filles post-ménarchiques ; les patients en âge de procréer ne peuvent pas participer à moins qu'ils n'aient accepté d'utiliser une méthode contraceptive efficace pendant la durée du traitement à l'étude ; il doit être conseillé aux femmes en âge de procréer d'utiliser une contraception efficace pendant 4 mois après la dernière dose de trametinib ; le trametinib peut également potentiellement être sécrété dans le lait et, par conséquent, les femmes qui allaitent sont exclues ; les patientes ne doivent pas allaiter pendant le traitement par trametinib et pendant les 4 mois suivant la dernière dose ; les patients de sexe masculin doivent utiliser un préservatif pendant les rapports sexuels et accepter de ne pas concevoir d'enfant pendant le traitement et pendant les 4 mois suivant l'arrêt du trametinib afin d'éviter une exposition inutile du trametinib au fœtus

  • Médicaments concomitants

    • Corticostéroïdes : les patients nécessitant des corticostéroïdes qui n'ont pas reçu une dose stable ou décroissante de corticostéroïdes pendant les 7 jours précédant l'inscription ne sont pas éligibles ; si utilisé pour modifier les effets indésirables immunitaires liés à un traitement antérieur, >= 14 jours doivent s'être écoulés depuis la dernière dose de corticostéroïde

      • Remarque : l'hydrocortisone utilisée comme prémédication pour prévenir les réactions liées à la transfusion n'est pas considérée comme un corticostéroïde concomitant
    • Médicaments expérimentaux : les patients qui reçoivent actuellement un autre médicament expérimental ne sont pas éligibles
    • Agents anticancéreux : les patients qui reçoivent actuellement d'autres agents anticancéreux ne sont pas éligibles (à l'exception des patients recevant de l'hydroxyurée, qui peut être poursuivie jusqu'à 24 heures avant le début du protocole thérapeutique)
    • Anti-réaction du greffon contre l'hôte (GVHD) ou agents pour prévenir le rejet d'organe post-transplantation : les patients qui reçoivent de la cyclosporine, du tacrolimus ou d'autres agents pour prévenir la réaction du greffon contre l'hôte après une greffe de moelle osseuse ou le rejet d'organe après la greffe ne sont pas éligible pour cet essai
    • Médicaments cardiaques : tout médicament pour le traitement de la dysfonction systolique ventriculaire gauche
  • Les patients qui ont une infection non contrôlée ne sont pas éligibles
  • Les patients qui, de l'avis de l'investigateur, pourraient ne pas être en mesure de se conformer aux exigences de surveillance de l'innocuité de l'étude ne sont pas éligibles
  • Les patients ayant des antécédents de syndrome obstructif des sinus hépatiques (maladie veino-occlusive) au cours des 3 mois précédents ne sont pas éligibles
  • Les patients ayant des antécédents ou des preuves/risques actuels d'occlusion veineuse rétinienne (RVO) ou de rétinopathie séreuse centrale (CSR) ne sont pas éligibles
  • Patients ayant des antécédents d'OVR ou de CSR, ou des facteurs prédisposant à l'OVR ou à la CSR (par exemple, glaucome non contrôlé ou hypertension oculaire
  • Les patients atteints de maladies systémiques non contrôlées telles que l'hypertension ou le diabète sucré ne sont pas éligibles ; la pression artérielle doit être =< le 95e centile pour l'âge, la taille et le sexe
  • Les patients ayant des antécédents de réaction allergique attribuée à des composés de composition chimique ou biologique similaire à l'inhibiteur de MEK, le trametinib, ne sont pas éligibles
  • Les patients avec un diagnostic clinique de syndrome de Noonan ne sont pas éligibles ; Remarque : les patients atteints du syndrome de lymphome de la lignée B de Casitas (CBL), également connu sous le nom de syndrome de type Noonan, sont éligibles pour s'inscrire

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Traitement (tramétinib)
Les patients reçoivent trametinib PO QD les jours 1 à 28 de chaque cycle. Le traitement se répète tous les 28 jours jusqu'à 12 cycles en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable. Les patients subissent une ponction ou une biopsie de la moelle osseuse au départ, au jour 28 des cycles 1 et 2, à tous les cycles impairs ultérieurs et à la fin du traitement.
Médicament: Tramétinib
Bon de commande donné
Autres noms:
  • GSK1120212
  • JTP-74057
  • Inhibiteur MEK GSK1120212
  • GSK-1120212
  • GSK212
  • GSK-212
  • JTP 74057
  • JTP74057
Procédure: Aspiration et biopsie de moelle osseuse
Subir une aspiration ou une biopsie de la moelle osseuse

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réponse objective
Délai: 12 cycles (1 cycle = 28 jours)
Les taux de réponse seront calculés en pourcentage de patients évaluables qui répondent, et des intervalles de confiance seront construits en tenant compte de la conception en deux étapes. Un répondeur est défini comme un patient qui obtient une meilleure réponse de PR ou de CR lors de l'étude avant d'avoir une réponse globale de PD ; tous les autres seront considérés comme des non-répondants. Les définitions de la réponse sont basées sur une publication (PMID : 25552679) intitulée « Critères d'évaluation de la réponse et des résultats dans les essais cliniques pour les enfants atteints de leucémie myélomonocytaire juvénile ». Les patients peuvent être classés comme ayant connu une rémission complète, une rémission partielle, une maladie stable ou une maladie évolutive sur la base d'une combinaison de variables cliniques et moléculaires.
12 cycles (1 cycle = 28 jours)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réponse complète
Délai: 12 cycles (1 cycle = 28 jours)
Les taux de réponse complète seront calculés en pourcentage de patients évaluables qui ont eu une meilleure réponse globale de réponse complète, et des intervalles de confiance seront construits en tenant compte de la conception en deux étapes.
12 cycles (1 cycle = 28 jours)
Incidence des événements indésirables
Délai: Jusqu'au cycle 12 (1 cycle = 28 jours)
Sera évalué selon les critères de terminologie communs du National Cancer Institute pour les événements indésirables version 5.0. Indiquera le pourcentage de patients au sein de chaque strate de maladie qui ont présenté une toxicité de grade 3 ou plus avec attribution de possible, probable ou certaine pendant le traitement protocolaire ou dans les 30 jours suivant la dernière dose de traitement.
Jusqu'au cycle 12 (1 cycle = 28 jours)
Paramètres pharmacocinétiques (PK) du trametinib
Délai: Jusqu'au cycle 12 (1 cycle = 28 jours)
Une analyse descriptive des paramètres pharmacocinétiques du trametinib sera effectuée pour définir l'exposition systémique, la clairance du médicament, les concentrations de trametinib et d'autres paramètres pharmacocinétiques. Les paramètres PK seront résumés avec des statistiques récapitulatives simples, y compris les moyennes, les médianes, les plages et les écarts types (si les nombres et la distribution le permettent).
Jusqu'au cycle 12 (1 cycle = 28 jours)
Concentrations de tramétinib
Délai: Jusqu'au cycle 12 (1 cycle = 28 jours)
Sera mesuré par spectrométrie de masse. Sera analysé de manière descriptive. Les valeurs seront résumées avec les moyennes et les écarts types.
Jusqu'au cycle 12 (1 cycle = 28 jours)
Fardeau des allèles mutants
Délai: Jusqu'au cycle 12 (1 cycle = 28 jours)
Sera mesuré par séquençage de nouvelle génération. Le pourcentage de changement dans la charge d'allèles mutants sera analysé de manière descriptive. Les valeurs seront résumées avec les moyennes et les écarts types.
Jusqu'au cycle 12 (1 cycle = 28 jours)
Durée de la réponse
Délai: Jusqu'à 5 ans
La durée de la réponse (objectif 1.2.5) sera définie comme le temps écoulé entre la première apparition de PR ou de CR jusqu'à la première apparition de PD, de décès ou de fin d'étude. Les patients qui progressent seront considérés comme ayant eu un événement, les patients qui décèdent avant de progresser seront considérés comme ayant un événement concurrent, et les patients qui quittent l'étude avant de progresser seront censurés au moment du dernier contact. L'analyse sera effectuée en utilisant la méthode de Gray.
Jusqu'à 5 ans

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Charge d'allèle mutant
Délai: Jusqu'au cycle 12 (1 cycle = 28 jours)
Sera mesuré par spectrométrie de masse. Seront analysés de manière descriptive. Les valeurs seront résumées avec des moyennes, des écarts-types et des intervalles de confiance à 95 %.
Jusqu'au cycle 12 (1 cycle = 28 jours)
Concentrations de trametinib
Délai: Jusqu'au cycle 12 (1 cycle = 28 jours)
Sera mesuré par spectrométrie de masse. Seront analysés de manière descriptive. Les valeurs seront résumées avec des moyennes, des écarts-types et des intervalles de confiance à 95 %.
Jusqu'au cycle 12 (1 cycle = 28 jours)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

National Cancer Institute (NCI)

Collaborateurs

Children's Oncology Group

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Elliot Stieglitz, Children's Oncology Group

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

9 septembre 2018

Achèvement primaire (Réel)

31 mars 2023

Achèvement de l'étude (Estimé)

3 octobre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 juin 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 juin 2017

Première publication (Réel)

19 juin 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

27 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 mai 2026

Dernière vérification

1 janvier 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NCI-2017-00921 (Identificateur de registre: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • ADVL1521 (Autre identifiant: CTEP)
  • U54CA196519 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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