Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Trametynib w leczeniu pacjentów z nawrotową lub oporną na leczenie młodzieńczą białaczką mielomonocytową

23 maja 2026 zaktualizowane przez: National Cancer Institute (NCI)

Badanie fazy 2 inhibitora MEK trametynibu (NSC# 763093) u dzieci z nawrotową lub oporną na leczenie młodzieńczą białaczką mielomonocytową

To badanie fazy II ma na celu sprawdzenie skuteczności trametynibu w leczeniu pacjentów z młodzieńczą białaczką mielomonocytową, która nawróciła (nawrót) lub nie reaguje na leczenie (oporna na leczenie). Trametynib może hamować wzrost komórek nowotworowych poprzez blokowanie niektórych enzymów potrzebnych do wzrostu komórek.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

PODSTAWOWY CEL:

I. Określenie odsetka obiektywnych odpowiedzi na leczenie trametynibem u dzieci z nawracającą lub oporną na leczenie młodzieńczą białaczką mielomonocytową (JMML).

CELE DODATKOWE:

I. Dalsze zdefiniowanie i opisanie toksyczności trametynibu stosowanego w monoterapii u dzieci z nawracającym lub opornym na leczenie JMML.

II. Dalsze scharakteryzowanie farmakokinetyki trametynibu u dzieci z nawracającym lub opornym na leczenie JMML.

III. Prospektywna ocena obciążenia zmutowanym allelem jako markera aktywności choroby w JMML.

IV. Aby zmierzyć odsetek pełnych odpowiedzi u dzieci z nawracającym lub opornym na leczenie JMML.

V. Aby zmierzyć czas trwania odpowiedzi wśród respondentów.

CEL EKSPLORACYJNY:

I. Opisanie rozkładu kryteriów diagnostycznych JMML u dzieci z nawracającym lub opornym na leczenie JMML.

ZARYS:

Pacjenci otrzymują trametynib doustnie (PO) raz dziennie (QD) w dniach 1-28 każdego cyklu. Leczenie powtarza się co 28 dni przez maksymalnie 12 cykli w przypadku braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności. Pacjenci poddawani są tomografii komputerowej (CT) lub obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego (MRI) na początku badania i mogą zostać poddani aspiracji szpiku kostnego lub biopsji na początku leczenia, w 28. dniu cykli 1 i 2, we wszystkich kolejnych nieparzystych cyklach i na końcu leczenia.

Po zakończeniu leczenia badanego pacjenci są poddawani corocznej obserwacji przez okres do 5 lat.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

10

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Stany Zjednoczone, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Loma Linda, California, Stany Zjednoczone, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Peoria, Illinois, Stany Zjednoczone, 61637
        • OSF Children's Hospital of Illinois
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Stany Zjednoczone, 45404
        • Dayton Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 miesiąc do 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • W chwili włączenia do badania pacjenci muszą mieć >= 1 miesiąc i < 22 lata

  • Pacjenci muszą mieć histologiczną weryfikację młodzieńczej białaczki mielomonocytowej (JMML) w momencie pierwotnego rozpoznania i obecnie mają nawrót choroby lub chorobę oporną na leczenie; diagnozę stawia się na podstawie następujących kryteriów

    • JMML kategoria 1 (wszystkie z poniższych): kryteria diagnostyczne muszą obejmować wszystkie cechy kategorii 1 oraz ALBO (i) jedną cechę kategorii 2 LUB (ii) dwie cechy kategorii 3, aby postawić diagnozę

      • Splenomegalia
      • > 1000 (1 x 10^9/ul) krążących monocytów
      • < 20% blastów w szpiku kostnym lub krwi obwodowej
      • Brak genu fuzyjnego t(9;22) lub BCR/ABL

    • JMML kategoria 2 (co najmniej jedno z poniższych kryteriów, jeśli nie występują co najmniej dwa kryteria kategorii 3):

      • Mutacja somatyczna w RAS lub PTPN11
      • Rozpoznanie kliniczne mutacji genu NF1 lub NF1
      • Mutacja homozygotyczna w CBL
      • Monosomia 7

    • JMML kategoria 3 (co najmniej dwa z poniższych, jeśli nie są spełnione kryteria kategorii 2):

      • Krążące prekursory mieloidalne
      • Liczba krwinek białych, > 10 000 (10 x 10^9/ul)
      • Zwiększona hemoglobina F dla wieku
      • Klonalna nieprawidłowość cytogenetyczna
      • Nadwrażliwość na GM-CSF
  • Pacjenci z oporną na leczenie lub nawracającą JMML musieli przejść co najmniej jeden cykl intensywnej terapii pierwszego rzutu lub co najmniej 2 cykle czynnika demetylującego kwas dezoksyrybonukleinowy (DNA) z utrzymywaniem się choroby, określonej przez objawy kliniczne lub obecność nieprawidłowości klonalnej; terapia pierwszego rzutu jest zdefiniowana jako jeden cykl chemioterapii dożylnej, który obejmuje którykolwiek z następujących środków: fludarabinę, cytarabinę lub dowolną antracyklinę, ale wyraźnie wyklucza doustną 6-merkaptopurynę; terapia pierwszego rzutu będzie również obejmować każdy schemat kondycjonowania w ramach przeszczepu komórek macierzystych; pacjenci, u których w dowolnym momencie nastąpi transformacja w AML z ponad 20% blastów, nie kwalifikują się do tego badania
  • Pacjenci muszą mieć wynik stanu sprawności Lansky'ego lub Karnofsky'ego >= 50, odpowiadający kategoriom 0, 1 lub 2 Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG); stosować Karnofsky dla pacjentów > 16 lat i Lansky dla pacjentów =< 16 lat; pacjenci, którzy nie mogą chodzić z powodu paraliżu, ale poruszają się na wózku inwalidzkim, zostaną uznani za pacjentów poruszających się w celu oceny sprawności

  • Przed włączeniem do badania pacjenci muszą całkowicie wyleczyć się z ostrych skutków toksycznych wszystkich wcześniejszych chemioterapii, immunoterapii lub radioterapii

    • Chemioterapia mielosupresyjna: pacjenci muszą być całkowicie wyleczeni ze wszystkich ostrych toksycznych skutków chemioterapii, immunoterapii lub radioterapii przed włączeniem do badania; od zakończenia leczenia cytotoksycznego, z wyjątkiem hydroksymocznika, musi upłynąć co najmniej 14 dni

      • Uwaga: cytoredukcję hydroksymocznikiem można rozpocząć i kontynuować do 24 godzin przed rozpoczęciem protokołu terapii
    • Hematopoetyczne czynniki wzrostu: co najmniej 14 dni po podaniu ostatniej dawki długo działającego czynnika wzrostu (np. pegfilgrastymu) lub 7 dni w przypadku krótko działającego czynnika wzrostu; w przypadku środków, o których wiadomo, że zdarzenia niepożądane wystąpiły po upływie 7 dni od podania, okres ten musi zostać przedłużony poza czas, w którym wiadomo, że wystąpiły zdarzenia niepożądane
    • Biologiczny (lek przeciwnowotworowy): od zakończenia terapii lekiem biologicznym musi upłynąć co najmniej 7 dni; w przypadku środków, w przypadku których znane są zdarzenia niepożądane występujące po upływie 7 dni od podania, okres ten przed włączeniem musi zostać przedłużony poza czas, w którym znane są zdarzenia niepożądane

    • Przeciwciała monoklonalne:

      • Co najmniej 30 dni po zakończeniu jakiegokolwiek rodzaju immunoterapii, np. szczepionki przeciwnowotworowe
      • Od wcześniejszej terapii obejmującej przeciwciało monoklonalne musiały upłynąć co najmniej 3 okresy półtrwania

    • Radioterapia:

      • >= 2 tygodnie muszą upłynąć od miejscowej paliatywnej radioterapii zewnętrznej (XRT) (mały port)
      • >= 6 miesięcy musiało upłynąć, jeśli wcześniej zastosowano czaszkowo-rdzeniową XRT, jeśli >= 50% miednicy zostało napromieniowane lub jeśli otrzymano urazowe uszkodzenie mózgu (TBI)
      • >= Musiały upłynąć 4 tygodnie, jeśli zastosowano inne istotne napromieniowanie szpiku kostnego
    • Przeszczep komórek macierzystych lub uratowanie komórek macierzystych bez TBI: brak dowodów na aktywną chorobę przeszczep przeciwko gospodarzowi i >= 3 miesiące muszą upłynąć od przeszczepu; >= 4 tygodnie muszą upłynąć od podania jakiegokolwiek wlewu limfocytów dawcy
  • Pacjenci nie mogą być oporni na transfuzje krwinek czerwonych lub płytek krwi

  • Klirens kreatyniny lub współczynnik przesączania kłębuszkowego radioizotopu (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 (w ciągu 7 dni przed włączeniem) lub stężenie kreatyniny w surowicy w zależności od wieku/płci w następujący sposób (w ciągu 7 dni przed włączeniem):

    • Wiek: maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy (mg/dl)

      • 1 miesiąc do < 6 miesięcy: 0,4 (mężczyzna) 0,4 (kobieta)
      • 6 miesięcy do < 1 roku: 0,5 (mężczyzna) 0,5 (kobieta)
      • 1 do < 2 lat: 0,6 (mężczyzna) 0,6 (kobieta)
      • 2 do < 6 lat: 0,8 (mężczyzna) 0,8 (kobieta)
      • 6 do < 10 lat: 1 (mężczyzna) 1 (kobieta)
      • 10 do < 13 lat: 1,2 (mężczyzna) 1,2 (kobieta)
      • 13 do < 16 lat: 1,5 (mężczyzna) 1,4 (kobieta)
      • >= 16 lat: 1,7 (mężczyzna) 1,4 (kobieta)
  • Bilirubina całkowita =< 1,5 x górna granica normy (GGN) dla wieku (w ciągu 7 dni przed włączeniem)
  • Stężenie transaminazy glutaminianowo-pirogronianowej (SGPT) (aminotransferaza alaninowa [ALT]) w surowicy =< 3 x GGN (=< 135 U/l) (w ciągu 7 dni przed włączeniem) (dla celów tego badania GGN dla SGPT wynosi 45 U /L)
  • Albumina w surowicy >= 2 g/dl (w ciągu 7 dni przed włączeniem)
  • Frakcja skrócenia >= 27% na podstawie echokardiogramu LUB frakcja wyrzutowa >= 50% na podstawie akwizycji wielobramkowej (MUGA)
  • Skorygowany odstęp QT (według wzoru Bazetta [QTcB]) < 450 ms
  • Pacjenci muszą być w stanie połknąć tabletki lub płyn; dozwolone jest również stosowanie sondy nosowo-żołądkowej lub gastrostomijnej (G).

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjentki w ciąży lub karmiące piersią nie kwalifikują się do tego badania, ponieważ nie ma jeszcze dostępnych informacji dotyczących toksyczności dla ludzkiego płodu lub teratogennej toksyczności; u dziewcząt po menarchii należy uzyskać ujemny wynik testu ciążowego; pacjenci w wieku rozrodczym nie mogą brać udziału w badaniu, chyba że wyrazili zgodę na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji podczas trwania badanej terapii; kobietom w wieku rozrodczym należy zalecić stosowanie skutecznej antykoncepcji przez 4 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki trametynibu; trametynib może również potencjalnie przenikać do mleka, dlatego kobiety karmiące piersią są wykluczone; pacjentki nie powinny karmić piersią w trakcie leczenia trametynibem i przez 4 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki; pacjenci płci męskiej muszą stosować prezerwatywę podczas stosunku płciowego i wyrazić zgodę na niepochodzenie potomstwa w trakcie leczenia i przez 4 miesiące po odstawieniu trametynibu, aby uniknąć niepotrzebnego narażenia płodu na trametynib

  • Leki towarzyszące

    • Kortykosteroidy: pacjenci wymagający kortykosteroidów, którzy nie przyjmowali kortykosteroidów w stałej lub zmniejszającej się dawce przez 7 dni przed włączeniem do badania, nie kwalifikują się; jeśli jest stosowany w celu modyfikacji immunologicznych zdarzeń niepożądanych związanych z wcześniejszą terapią, musi upłynąć >= 14 dni od ostatniej dawki kortykosteroidu

      • Uwaga: hydrokortyzon stosowany jako premedykacja w celu zapobiegania reakcjom związanym z transfuzją nie jest uważany za jednocześnie stosowany kortykosteroid
    • Badane leki: pacjenci, którzy obecnie otrzymują inny badany lek, nie kwalifikują się
    • Leki przeciwnowotworowe: pacjenci, którzy obecnie otrzymują inne leki przeciwnowotworowe, nie kwalifikują się (z wyjątkiem pacjentów otrzymujących hydroksymocznik, który można kontynuować do 24 godzin przed rozpoczęciem terapii zgodnej z protokołem)
    • Choroba przeciw przeszczepowi przeciwko gospodarzowi (GVHD) lub środki zapobiegające odrzuceniu narządu po przeszczepie: pacjenci otrzymujący cyklosporynę, takrolimus lub inne leki zapobiegające chorobie przeszczep przeciw gospodarzowi po przeszczepie szpiku kostnego lub odrzuceniu narządu po przeszczepie nie są kwalifikuje się do tej próby
    • Leki nasercowe: wszelkie leki stosowane w leczeniu dysfunkcji skurczowej lewej komory
  • Pacjenci z niekontrolowaną infekcją nie kwalifikują się
  • Pacjenci, którzy w opinii badacza mogą nie być w stanie spełnić wymagań dotyczących monitorowania bezpieczeństwa badania, nie kwalifikują się
  • Pacjenci z zespołem niedrożności zatok wątrobowych (choroba zarostowa żył) w wywiadzie w ciągu ostatnich 3 miesięcy nie kwalifikują się
  • Pacjenci z historią lub aktualnymi dowodami/ryzykiem niedrożności żyły siatkówki (RVO) lub centralnej retinopatii surowiczej (CSR) nie kwalifikują się
  • Pacjenci z RVO lub CSR w wywiadzie lub czynnikami predysponującymi do RVO lub CSR (np. niekontrolowana jaskra lub nadciśnienie oczne
  • Pacjenci z niekontrolowaną chorobą ogólnoustrojową, taką jak nadciśnienie lub cukrzyca, nie kwalifikują się; ciśnienie krwi musi być =< 95 percentyla dla wieku, wzrostu i płci
  • Pacjenci z reakcją alergiczną w wywiadzie na związki o składzie chemicznym lub biologicznym podobnym do inhibitora MEK, trametynibu, nie kwalifikują się
  • Pacjenci z kliniczną diagnozą zespołu Noonan nie kwalifikują się; Uwaga: pacjenci z zespołem Casitas B-lineage lymphoma (CBL), znanym również jako zespół podobny do Noonana, kwalifikują się do włączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie (trametynib)
Pacjenci otrzymują trametynib doustnie QD w dniach 1-28 każdego cyklu. Leczenie powtarza się co 28 dni przez maksymalnie 12 cykli w przypadku braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności. Pacjenci poddawani są aspiracji lub biopsji szpiku kostnego na początku badania, w 28. dniu cykli 1 i 2, we wszystkich kolejnych nieparzystych cyklach i na końcu leczenia.
Lek: Trametynib
Biorąc pod uwagę PO
Inne nazwy:
  • GSK1120212
  • JTP-74057
  • Inhibitor MEK GSK1120212
  • GSK 1120212
  • GSK-1120212
  • GSK 212
  • GSK-212
  • GSK212
  • JTP 74057
  • JTP74057
Procedura: Aspiracja i biopsja szpiku kostnego
Poddaj się aspiracji szpiku kostnego lub biopsji

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Obiektywna odpowiedź
Ramy czasowe: 12 cykli (1 cykl = 28 dni)
Wskaźniki odpowiedzi zostaną obliczone jako procent dających się ocenić pacjentów, którzy zareagowali, a przedziały ufności zostaną skonstruowane w oparciu o projekt dwuetapowy. Osoba reagująca jest definiowana jako pacjent, który uzyskał najlepszą odpowiedź PR lub CR w badaniu przed uzyskaniem ogólnej odpowiedzi w postaci PD; wszyscy pozostali zostaną uznani za osoby, które nie odpowiedziały. Definicje odpowiedzi opierają się na publikacji (PMID: 25552679) zatytułowanej „Kryteria oceny odpowiedzi i wyniku w badaniach klinicznych dla dzieci z młodzieńczą białaczką mielomonocytową”. Na podstawie kombinacji zmiennych klinicznych i molekularnych pacjentów można sklasyfikować jako tych, którzy doświadczyli całkowitej remisji, częściowej remisji, choroby stabilnej lub choroby postępującej.
12 cykli (1 cykl = 28 dni)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pełna odpowiedź
Ramy czasowe: 12 cykli (1 cykl = 28 dni)
Wskaźniki całkowitej odpowiedzi zostaną obliczone jako procent pacjentów nadających się do oceny, którzy uzyskali ogólnie najlepszą odpowiedź w postaci całkowitej odpowiedzi, a przedziały ufności zostaną skonstruowane z uwzględnieniem projektu dwuetapowego.
12 cykli (1 cykl = 28 dni)
Występowanie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Do cyklu 12 (1 cykl = 28 dni)
Zostanie oceniony przez National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events w wersji 5.0. Poda odsetek pacjentów w każdej warstwie chorobowej, u których wystąpiła toksyczność stopnia 3. lub wyższego, z przypisaniem możliwej, prawdopodobnej lub określonej toksyczności podczas terapii protokołu lub w ciągu 30 dni od ostatniej dawki terapii.
Do cyklu 12 (1 cykl = 28 dni)
Parametry farmakokinetyczne (PK) trametynibu
Ramy czasowe: Do cyklu 12 (1 cykl = 28 dni)
Przeprowadzona zostanie opisowa analiza parametrów farmakokinetycznych trametynibu w celu określenia ekspozycji ogólnoustrojowej, klirensu leku, stężeń trametynibu i innych parametrów farmakokinetycznych. Parametry PK zostaną podsumowane za pomocą prostych statystyk podsumowujących, w tym średnich, median, zakresów i odchyleń standardowych (jeśli pozwalają na to liczby i rozkład).
Do cyklu 12 (1 cykl = 28 dni)
Stężenia trametynibu
Ramy czasowe: Do cyklu 12 (1 cykl = 28 dni)
Będzie mierzony za pomocą spektrometrii mas. Zostaną przeanalizowane opisowo. Wartości zostaną podsumowane ze średnimi i odchyleniami standardowymi.
Do cyklu 12 (1 cykl = 28 dni)
Obciążenie zmutowanych alleli
Ramy czasowe: Do cyklu 12 (1 cykl = 28 dni)
Zostanie zmierzona poprzez sekwencjonowanie nowej generacji. Procentowa zmiana obciążenia zmutowanych alleli będzie analizowana opisowo. Wartości zostaną podsumowane ze średnimi i odchyleniami standardowymi.
Do cyklu 12 (1 cykl = 28 dni)
Czas trwania odpowiedzi
Ramy czasowe: Do 5 lat
Czas trwania odpowiedzi (Cel 1.2.5) zostanie zdefiniowany jako czas od pierwszego wystąpienia PR lub CR do pierwszego wystąpienia PD, zgonu lub przerwania badania. U pacjentów, u których wystąpiła progresja, uznaje się, że wystąpiło zdarzenie, u pacjentów, którzy zmarli przed wystąpieniem progresji, uważa się, że wystąpiło zdarzenie konkurencyjne, a pacjenci, którzy opuścili badanie przed wystąpieniem progresji, zostaną ocenzurowani w momencie ostatniego kontaktu. Analiza zostanie przeprowadzona metodą Graya.
Do 5 lat

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Obciążenie zmutowanym allelem
Ramy czasowe: Do cyklu 12 (1 cykl = 28 dni)
Zostanie zmierzony za pomocą spektrometrii mas. Zostanie przeanalizowany opisowo. Wartości zostaną podsumowane za pomocą średnich, odchyleń standardowych i 95% przedziałów ufności.
Do cyklu 12 (1 cykl = 28 dni)
Stężenia trametynibu
Ramy czasowe: Do cyklu 12 (1 cykl = 28 dni)
Zostanie zmierzony za pomocą spektrometrii mas. Zostanie przeanalizowany opisowo. Wartości zostaną podsumowane za pomocą średnich, odchyleń standardowych i 95% przedziałów ufności.
Do cyklu 12 (1 cykl = 28 dni)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Współpracownicy

Children's Oncology Group

Śledczy

  • Główny śledczy: Elliot Stieglitz, Children's Oncology Group

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 września 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 marca 2023

Ukończenie studiów (Szacowany)

3 października 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 czerwca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 czerwca 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 czerwca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NCI-2017-00921 (Identyfikator rejestru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (Grant/umowa NIH USA)
  • ADVL1521 (Inny identyfikator: CTEP)
  • U54CA196519 (Grant/umowa NIH USA)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Młodzieńcza białaczka mielomonocytowa

Badania kliniczne na Trametynib

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in United States

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj