Siirron jälkeinen syklofosfamidi Wiskott-Aldrichin oireyhtymässä
maanantai 26. kesäkuuta 2017 päivittänyt: Yan Yue, Capital Research Institute of Pediatrics
Siirron jälkeinen syklofosfamidi HLA-haploidenttiseen siirtoon Wiskott-Aldrichin oireyhtymässä
Protokolla nimeltä "CIP-2015" potilaille, joilla on Wiskott-Aldrichin oireyhtymä, voi vähentää GvHD:n määrää.
Pöytäkirjan yksityiskohdat seurasivat:
- Hoito-ohjelma Busulfaani 16 mg/kg yhteensä, fludarabiini 160 mg/m2 yhteensä.
- GvHD-ennaltaehkäisy:
Kanin antiihmistymosyyttiglobuliini 7,5 mg/kg transplantaation jälkeinen syklofosfamidi (CY) (50 mg/kg.d päivinä +3 ja +4) Syklosporiini tai takrolimuusi, mykofenolaattimofetiili, päivinä +5
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Potilaat kirjattiin CIP-2015-protokollaan Capital Institute of Pediatricsissa (Peking).
Hoito-ohjelma koostui fludarabiinista (40 mg/m2) päivinä -6 - -3, ja busulfaania annettiin suonensisäisesti 4 päivän ajan, päivinä -5 - -2, käyttämällä annoskohdistusta terapeuttisen lääkkeen seurantaan perustuen.
Tymoglobuliinia (Sanofi, Cambridge, MA) 7,5 - 10 mg/kg (kumulatiivinen annos 4 päivän aikana) annettiin 4 päivän aikana, päivistä -5 - -2.
Luuydin (BM) ja PBSC infusoitiin päivänä 0, mitä seurasi siirron jälkeinen CY (50 mg/kg/päivä, päivinä +3 ja +4).
Hemorragisen kystiitin estämiseksi MESNA:ta (2-merkaptoetaaninatriumsulfonaatti) annettiin 150 % CY-annoksesta.
Siirteen jälkeinen immunosuppressio mykofenolaattimofetiililla ja takrolimuusilla alkoi päivänä +5 ja jatkui päiviin +28 ja +84 asti.
Takrolimuusia vähennettiin päivällä +90, jos GVHD:tä ei ollut.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
5
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
5 kuukautta - 10 vuotta (LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Potilas, jolla on Wiskott-Aldrichin oireyhtymä:
- hengenvaarallinen verenvuoto
- vanhempien kova vaatimus
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on diagnosoitu Wiskott-Aldrichin oireyhtymä, ja hematopoieettisten kantasolujen siirrosta on todettu
Poissulkemiskriteerit:
- ilman viitteitä hematopoieettisten kantasolujen siirrosta
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
AGvHD:n nopeus
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
syklofosfamidi siirron jälkeen
|
3 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Tiistai 10. maaliskuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Perjantai 10. maaliskuuta 2017
Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)
Perjantai 10. heinäkuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 22. kesäkuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 22. kesäkuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Maanantai 26. kesäkuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Tiistai 27. kesäkuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 26. kesäkuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. kesäkuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Immunologiset puutosoireyhtymät
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Sairaus
- Hematologiset sairaudet
- Veren hyytymishäiriöt, perinnölliset
- Hemorragiset häiriöt
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Veren hyytymishäiriöt
- Leukopenia
- Leukosyyttihäiriöt
- Primaariset immuunipuutostaudit
- Lymfopenia
- Oireyhtymä
- Wiskott-Aldrichin oireyhtymä
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Reumaattiset aineet
- Antineoplastiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Antineoplastiset aineet, alkyloiva
- Alkylointiaineet
- Myeloablatiiviset agonistit
- Syklofosfamidi
Muut tutkimustunnusnumerot
- CIP-2015-08
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset syklofosfamidi
-
Fondazione MichelangeloHoffmann-La RocheAktiivinen, ei rekrytointiInvasiivinen rintasyöpäEspanja, Italia, Saksa, Itävalta