Cyclophosphamide post-transplantation dans le syndrome de Wiskott-Aldrich
26 juin 2017 mis à jour par: Yan Yue, Capital Research Institute of Pediatrics
Cyclophosphamide post-transplantation pour la transplantation HLA-haploidentique dans le syndrome de Wiskott-Aldrich
Un protocole nommé "CIP-2015" pour les patients atteints du syndrome de Wiskott-Aldrich peut réduire le taux de GvHD.
Les détails du protocole suivi avec :
- Régime de conditionnement Busulfan 16 mg/kg au total, Fludarabine 160 mg/m2 au total.
- Prophylaxie GvHD :
Globuline de lapin anti-thymocytes humains 7,5 mg/kg post-transplantation cyclophosphamide (CY) (50 mg/kg.j les jours +3 et +4) Cyclosporine ou tacrolimus, mycophénolate mofétil, les jours +5
Aperçu de l'étude
Statut
Inconnue
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les patients ont été inscrits au protocole CIP-2015 au Capital Institute of Pediatrics (Pékin).
Le régime de conditionnement consistait en fludarabine (40 mg/m2) des jours -6 à -3, et le busulfan a été administré par voie intraveineuse pendant 4 jours, des jours -5 à -2, en utilisant un ciblage de dose basé sur le suivi thérapeutique des médicaments.
La thymoglobuline (Sanofi, Cambridge, MA) 7,5 à 10 mg/kg (dose cumulée sur 4 jours) a été administrée sur 4 jours, du jour -5 au jour -2.
De la moelle osseuse (BM) et du PBSC ont été perfusés au jour 0, suivis de CY post-transplantation (50 mg/kg/jour, les jours +3 et +4).
Pour protéger contre la cystite hémorragique, le MESNA (2-mercaptoéthane sulfonate de sodium) a été administré à 150 % de la dose de CY.
L'immunosuppression post-greffe avec le mycophénolate mofétil et le tacrolimus a débuté au jour +5 et s'est prolongée jusqu'aux jours +28 et +84, respectivement.
Le tacrolimus a été diminué au jour +90 s'il n'y avait pas de GVHD.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
5
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
5 mois à 10 ans (ENFANT)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon de probabilité
Population étudiée
Patient atteint du syndrome de Wiskott-Aldrich :
- saignement mettant la vie en danger
- forte demande des parents
La description
Critère d'intégration:
-Patients diagnostiqués avec le syndrome de Wiskott-Aldrich avec indication de greffe de cellules souches hématopoïétiques
Critère d'exclusion:
- sans indication de greffe de cellules souches hématopoïétiques
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Taux d'aGvHD
Délai: 3 mois
|
après cyclophospamide post-greffe
|
3 mois
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (RÉEL)
10 mars 2015
Achèvement primaire (RÉEL)
10 mars 2017
Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)
10 juillet 2020
Dates d'inscription aux études
Première soumission
22 juin 2017
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
22 juin 2017
Première publication (RÉEL)
26 juin 2017
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
27 juin 2017
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
26 juin 2017
Dernière vérification
1 juin 2017
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Syndromes d'immunodéficience
- Maladies du système immunitaire
- Maladie
- Maladies hématologiques
- Troubles de la coagulation sanguine, héréditaires
- Troubles hémorragiques
- Maladies génétiques, innées
- Maladies génétiques liées à l'X
- Troubles de la coagulation sanguine
- Leucopénie
- Troubles leucocytaires
- Maladies d'immunodéficience primaire
- Lymphopénie
- Syndrome
- Syndrome de Wiskott-Aldrich
- Effets physiologiques des médicaments
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Agents antirhumatismaux
- Agents antinéoplasiques
- Agents immunosuppresseurs
- Facteurs immunologiques
- Agents antinéoplasiques, alkylants
- Agents d'alkylation
- Agonistes myéloablatifs
- Cyclophosphamide
Autres numéros d'identification d'étude
- CIP-2015-08
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
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