Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Post-transplantasjon cyklofosfamid i Wiskott-Aldrich syndrom

26. juni 2017 oppdatert av: Yan Yue, Capital Research Institute of Pediatrics

Syklofosfamid etter transplantasjon for HLA-haploidentisk transplantasjon ved Wiskott-Aldrichs syndrom

En protokoll kalt "CIP-2015" for pasienter med Wiskott-Aldrich syndrom kan redusere frekvensen av GvHD.

Detaljene i protokollen fulgte med:

  1. Kondisjonsregime Busulfan 16 mg/kg totalt, Fludarabin 160 mg/m2 totalt.
  2. GvHD profylakse:

Kanin antihumant tymocyttglobulin 7,5 mg/kg post-transplantasjon cyklofosfamid (CY) (50 mg/kg.d på dagene +3 og +4) Cyklosporin eller takrolimus, mykofenolatmofetil, på dagene +5

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Pasienter ble registrert i CIP-2015-protokollen ved Capital Institute of Pediatrics (Beijing). Konditioneringsregimet besto av fludarabin (40 mg/m2) fra dag -6 til -3, og Busulfan ble administrert intravenøst ​​i 4 dager, fra dag -5 til -2, ved bruk av dosemålretting basert på terapeutisk medikamentovervåking. Thymoglobulin (Sanofi, Cambridge, MA) 7,5 til 10 mg/kg (kumulativ dose over 4 dager) ble administrert over 4 dager, fra dag -5 til -2. Benmarg (BM) og PBSC ble infundert på dag 0, etterfulgt av post-transplantasjon CY (50 mg/kg/dag, på dag +3 og +4). For å beskytte mot hemorragisk cystitt ble MESNA (2-merkaptoetan natriumsulfonat) administrert med 150 % av CY-dosen. Immunsuppresjon etter grafting med mykofenolatmofetil og takrolimus startet på dag +5 og forlenget til henholdsvis dag +28 og +84. Takrolimus ble trappet ned etter dag +90 hvis det ikke var GVHD.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

5

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 måneder til 10 år (BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasient med Wiskott-Aldrich syndrom:

  1. livstruende blødning
  2. sterk etterspørsel fra foreldre

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

- Pasienter diagnostisert med Wiskott-Aldrich syndrom med indikasjon på hematopoetisk stamcelletransplantasjon

Ekskluderingskriterier:

  • uten indikasjon på hematopoetisk stamcelletransplantasjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sats på aGvHD
Tidsramme: 3 måneder
etter transplantasjon av cyklofospamid
3 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Capital Research Institute of Pediatrics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

10. mars 2015

Primær fullføring (FAKTISKE)

10. mars 2017

Studiet fullført (FORVENTES)

10. juli 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. juni 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. juni 2017

Først lagt ut (FAKTISKE)

26. juni 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

27. juni 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. juni 2017

Sist bekreftet

1. juni 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CIP-2015-08

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Wiskott-Aldrich syndrom

Kliniske studier på cyklofosfamid

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Belgium

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere