Ciclofosfamida postrasplante en el síndrome de Wiskott-Aldrich
26 de junio de 2017 actualizado por: Yan Yue, Capital Research Institute of Pediatrics
Ciclofosfamida postrasplante para trasplante HLA-haploidéntico en síndrome de Wiskott-Aldrich
Un protocolo llamado "CIP-2015" para pacientes con síndrome de Wiskott-Aldrich puede reducir la tasa de GvHD.
Los detalles del protocolo seguido con:
- Régimen de acondicionamiento Busulfán 16 mg/kg en total, fludarabina 160 mg/m2 en total.
- Profilaxis de la EICH:
Globulina antitimocitos humanos de conejo 7,5 mg/kg postrasplante ciclofosfamida (CY) (50 mg/kg.d los días +3 y +4) Ciclosporina o tacrolimus, micofenolato mofetilo, los días +5
Descripción general del estudio
Estado
Desconocido
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los pacientes se inscribieron en el Protocolo CIP-2015 en el Instituto Capital de Pediatría (Beijing).
El régimen de acondicionamiento consistió en fludarabina (40 mg/m2) desde los días -6 a -3, y se administró busulfán por vía intravenosa durante 4 días, desde los días -5 a -2, utilizando un objetivo de dosis basado en el control terapéutico del fármaco.
Se administró timoglobulina (Sanofi, Cambridge, MA) de 7,5 a 10 mg/kg (dosis acumulada durante 4 días) durante 4 días, desde los días -5 a -2.
Se infundieron médula ósea (MO) y PBSC el día 0, seguido de CY posterior al trasplante (50 mg/kg/día, los días +3 y +4).
Para proteger contra la cistitis hemorrágica, se administró MESNA (sulfonato de sodio de 2-mercaptoetano) al 150 % de la dosis de CY.
La inmunosupresión post injerto con micofenolato mofetilo y tacrolimus se inició el día +5 y se prolongó hasta los días +28 y +84, respectivamente.
El tacrolimus se redujo gradualmente el día +90 si no había GVHD.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
5
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
5 meses a 10 años (NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra de probabilidad
Población de estudio
Paciente con Síndrome de Wiskott-Aldrich:
- sangrado que amenaza la vida
- fuerte demanda de los padres
Descripción
Criterios de inclusión:
-Pacientes diagnosticados de Síndrome de Wiskott-Aldrich con indicación de trasplante de progenitores hematopoyéticos
Criterio de exclusión:
- sin indicación de trasplante de células madre hematopoyéticas
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Tasa de aGvHD
Periodo de tiempo: 3 meses
|
después del trasplante ciclofospamida
|
3 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
10 de marzo de 2015
Finalización primaria (ACTUAL)
10 de marzo de 2017
Finalización del estudio (ANTICIPADO)
10 de julio de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
22 de junio de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de junio de 2017
Publicado por primera vez (ACTUAL)
26 de junio de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
27 de junio de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de junio de 2017
Última verificación
1 de junio de 2017
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Síndromes de deficiencia inmunológica
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedad
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Trastornos hemorrágicos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Leucopenia
- Trastornos de los leucocitos
- Enfermedades de inmunodeficiencia primaria
- Linfopenia
- Síndrome
- Síndrome de Wiskott-Aldrich
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antirreumáticos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes antineoplásicos, alquilantes
- Agentes alquilantes
- Agonistas mieloablativos
- Ciclofosfamida
Otros números de identificación del estudio
- CIP-2015-08
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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