Посттрансплантационный циклофосфамид при синдроме Вискотта-Олдрича
26 июня 2017 г. обновлено: Yan Yue, Capital Research Institute of Pediatrics
Посттрансплантационный циклофосфамид для HLA-гаплоидентичной трансплантации при синдроме Вискотта-Олдрича
Протокол под названием «CIP-2015» для пациентов с синдромом Вискотта-Олдрича может снизить частоту РТПХ.
Подробности протокола сопровождались:
- Режим кондиционирования Бусульфан 16 мг/кг всего, флударабин 160 мг/м2 всего.
- Профилактика РТПХ:
Кроличий античеловеческий тимоцитарный глобулин 7,5 мг/кг посттрансплантационный циклофосфамид (ЦФ) (50 мг/кг в день в дни +3 и +4) Циклоспорин или такролимус, микофенолят мофетил в дни +5
Обзор исследования
Подробное описание
Пациенты были включены в протокол CIP-2015 в Столичном институте педиатрии (Пекин).
Режим кондиционирования состоял из флударабина (40 мг/м2) с -6 по -3 дни, а бусульфан вводили внутривенно в течение 4 дней, с -5 по -2 дни, используя таргетную дозу, основанную на мониторинге терапевтического препарата.
Тимоглобулин (Санофи, Кембридж, Массачусетс) от 7,5 до 10 мг/кг (суммарная доза за 4 дня) вводили в течение 4 дней, с -5 до -2 дней.
Костный мозг (BM) и PBSC вводили в 0-й день с последующим посттрансплантационным CY (50 мг/кг/день, в дни +3 и +4).
Для защиты от геморрагического цистита назначали МЕСНА (2-меркаптоэтансульфонат натрия) в количестве 150% от дозы ЦИК.
Иммуносупрессия после прививки микофенолата мофетилом и такролимусом начиналась на +5 день и продолжалась до +28 и +84 дня соответственно.
Такролимус отменяли к +90 дню, если не было РТПХ.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
5
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 5 месяцев до 10 лет (РЕБЕНОК)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Вероятностная выборка
Исследуемая популяция
Пациент с синдромом Вискотта-Олдрича:
- опасное для жизни кровотечение
- сильное требование родителей
Описание
Критерии включения:
-Пациенты с диагнозом синдром Вискотта-Олдрича с указанием на трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток
Критерий исключения:
- без показаний к трансплантации гемопоэтических стволовых клеток
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Скорость РТПХ
Временное ограничение: 3 месяца
|
после трансплантации циклофосфамида
|
3 месяца
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
10 марта 2015 г.
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
10 марта 2017 г.
Завершение исследования (ОЖИДАЕТСЯ)
10 июля 2020 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
22 июня 2017 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
22 июня 2017 г.
Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
26 июня 2017 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
27 июня 2017 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
26 июня 2017 г.
Последняя проверка
1 июня 2017 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Синдромы иммунологического дефицита
- Заболевания иммунной системы
- Болезнь
- Гематологические заболевания
- Нарушения свертывания крови, наследственные
- Геморрагические расстройства
- Генетические заболевания, врожденные
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Нарушения свертывания крови
- Лейкопения
- Лейкоцитарные нарушения
- Первичные иммунодефицитные заболевания
- Лимфопения
- Синдром
- Синдром Вискотта-Олдрича
- Физиологические эффекты лекарств
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Противоревматические агенты
- Противоопухолевые агенты
- Иммунодепрессанты
- Иммунологические факторы
- Противоопухолевые агенты, алкилирующие
- Алкилирующие агенты
- Миелоаблативные агонисты
- Циклофосфамид
Другие идентификационные номера исследования
- CIP-2015-08
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Синдром Вискотта-Олдрича
-
Cognitive FXЗавершенныйПостконтузивный синдром | Неуточненное тревожное расстройство | Симптомы после сотрясения мозга | Постконтузионный синдром | Post Coversive Syndrome, хроническийСоединенные Штаты
-
Reuth Rehabilitation HospitalРекрутингЛегкая черепно-мозговая травма, сотрясение мозга | Посттравматическая головная боль | Post Coversive Syndrome, хроническийИзраиль