Kaksivuotinen tutkimus Deferasirox-kalvopäällysteisen tabletin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi verrattuna flebotomiaan potilailla, joilla on perinnöllinen hemokromatoosi.
maanantai 7. lokakuuta 2024 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals
Vaiheen II, monikeskus, avoin, satunnaistettu kaksivuotinen tutkimus deferasirox-kalvopäällysteisen tabletin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi verrattuna flebotomiaan potilailla, joilla on perinnöllinen hemokromatoosi.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida deferasiroksikalvopäällysteisen tabletin (FCT) tehoa ja turvallisuutta flebotomiaan verrattuna raudan liikakuormituksen hallintaan aikuisilla, joilla on raudan aiheuttaman sairastumisen riski. Tämä arviointi antaa tietoa kahdesta hoitovaihtoehdosta suhteessa niiden potilaiden osuuteen, jotka saavuttavat tutkimuksen tavoitearvon SF ≤ 100 μg/l, ja niihin liittyvien turvallisuusprofiilien suhteen.
Sen lisäksi, että tutkitaan deferasiroksi FCT:n turvallisuutta ja tehoa perinnöllisen hemokromatoosin (HH) hoidossa, tämä tutkimus suoritetaan FDA:n markkinoille tulon jälkeisen vaatimuksen [PMC 750-10 (Exjade) /PMR 2888-8 (Jadenu)] täyttämiseksi. satunnaistettuja lisätietoja deferasiroksin silmäturvallisuusprofiilin vahvistamiseksi yksityiskohtaisilla silmäarvioinneilla potilailla, joita on hoidettu deferasiroksi FCT:llä 2 vuoden ajan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä oli vaiheen II, monikeskus, avoin, satunnaistettu kaksivuotinen tutkimus aikuisilla, joilla oli perinnöllinen hemokromatoosi (HH), jonka HH-genotyyppi vahvisti raudan ylikuormituksen kanssa.
Tukikelpoiset koehenkilöt tunnistettiin 4 viikon seulontajakson aikana ja satunnaistettiin sitten suhteessa 2:1 saamaan hoitoa deferasiroksi FCT:llä tai flebotomialla enintään 24 kuukauden ajan (104 viikkoa).
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
45
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Las Palmas de Gran Canaria, Espanja, 35010
- Novartis Investigative Site
-
-
Espana
-
Manresa, Espana, Espanja, 08241
- Novartis Investigative Site
-
-
Vizcaya
-
Baracaldo, Vizcaya, Espanja, 48903
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Limoges cedex, Ranska, 87042
- Novartis Investigative Site
-
Rennes, Ranska, 35043
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Sibiu, Romania, 550245
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovakia, 85107
- Novartis Investigative Site
-
Bratislava, Slovakia, 831 01
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Lugano, Sveitsi, 6900
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Moscow, Venäjän federaatio, 125167
- Novartis Investigative Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Kirjallinen tietoinen suostumus on hankittava ennen kaikkia seulontatoimenpiteitä.
Potilaiden on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit ennen kuin he saavat tutkimushoitoa:
1. Mies tai nainen ≥ 18-vuotias 2. Dokumentoitu genotyyppitesti, joka vahvistaa homotsygoottisuuden C282Y-mutaation suhteen (C282Y/C282Y) 3. Transferriinin saturaatio ≥ 45 % (kummallakin seulontakäynnillä) 4. Seerumin ferritiini (SF) ≥ 50 μg /L (kummallakin seulontakäynnillä)
-
Poissulkemiskriteerit:
Lääketieteelliset olosuhteet, jotka estävät sisällyttämisen:
- Raudan ylikuormitus ei johdu HH:sta
- Tila, joka saattaa merkittävästi muuttaa oraalisen deferasiroksin imeytymistä, jakautumista, metaboliaa tai erittymistä
- Systeeminen sairaus, joka estää tutkimushoidon suorittamisen tai minkä tahansa flebotomian vasta-aiheen
- Tulehdussairaus tai immunologinen sairaus, joka voi häiritä SF:n tulkintaa, kuten aktiivinen infektio, kollageeniverisuonihäiriöt, ärtyvän suolen oireyhtymä, lupus tai immuunitrombosytopenia
- Merkittävästi heikentynyt maha-suolikanavan toiminta tai sairaus, joka voi merkittävästi muuttaa oraalisen deferasiroksin imeytymistä, esim. haavaiset sairaudet, hallitsematon pahoinvointi, oksentelu, ripuli, imeytymishäiriö tai ohutsuolen resektio.
- Psykiatriset tai riippuvuushäiriöt, jotka estävät tietoisen suostumuksen antamisen tai minkään hoitovaihtoehdon suorittamisen tai eivät halua tai kykene noudattamaan protokollaa
- Hallitsematon tai merkittävä sydänsairaus tai oireenmukaiset sydämen rytmihäiriöt, esim. pitkäkestoinen kammiotakykardia ja kliinisesti merkittävä toisen tai kolmannen asteen AV-katkos ilman sydämentahdistinta.
- Laittomien huumeiden ja/tai alkoholin käyttö, joka määritellään keskimääräiseksi alkoholinkulutukseksi, joka on enemmän kuin yksi vakiojuoma päivässä naisilla tai kaksi vakiojuomaa päivässä miehillä 12 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista. Tavallisena juomana pidetään yleensä 12 unssia olutta, 5 unssia viiniä tai 1,5 unssia 80-prosenttista tislattua alkoholia
- Kirroosi, mukaan lukien Child-Pugh-luokat A, B ja C, diagnosoitu maksabiopsialla, elastografialla, radiologisilla tutkimuksilla tai kliinisillä kriteereillä
- Aktiivinen hepatiitti B tai C (hepatiitti B:n kantaja on sallittu)
- HIV-seropositiivisuuden historia (ELISA tai Western blot)
- Elinsiirron saaja
- Minkä tahansa elinjärjestelmän pahanlaatuinen kasvain, hoidettu tai hoitamaton, viimeisen 5 vuoden aikana riippumatta siitä, onko merkkejä paikallisesta uusiutumisesta tai etäpesäkkeistä, paitsi paikallinen ihon tyvisolusyöpä tai mikä tahansa aiempi hepatosellulaarinen karsinooma
Samanaikainen hoito, joka estää ilmoittautumisen:
- Aikaisempi rautakelaatiohoito
- Kielletyt samanaikaiset lääkkeet deferasiroksin kanssa
Epänormaalit laboratorioarvot:
- Merkittävä anemia, joka on vasta-aiheinen flebotomialle (miehet hemoglobiini < 130 g/l, naiset hemoglobiini < 120 g/l) molemmissa seulontakäynnin näytteissä
- Verihiutaleet ≤ 50 x 109/l molemmissa seulontakäyntinäytteissä
- Virtsan proteiini/virtsan kreatiniinisuhde > 1,0 mg/mg molemmissa ei-ensimmäisissä tyhjiön virtsan seulontakäyntinäytteissä
- Kreatiniinipuhdistuma ≤ 40 ml/min tai käytä paikallisesti hyväksyttyä vasta-aiherajaa lääkkeen määräämisessä, jos se on tiukempaa, molemmissa seulontakäynnin näytteissä
- Seerumin kreatiniini > 1,5 x ULN molemmissa seulontakäynnin näytteissä
- ALT ≥ 5 x ULN molemmissa seulontakäynnin näytteissä
- Kokonaisbilirubiini > 1,5 x ULN molemmissa seulontakäynnin näytteissä
Tutkivaan tutkimukseen osallistuminen:
- Havaintorekisteritutkimus on sallittu
- 30 päivän sisällä ennen rekisteröintiä tai tutkimustuotteen 5 puoliintumisajan sisällä sen mukaan kumpi on pidempi
- Hoito systeemisellä tutkimuslääkkeellä 4 viikon sisällä tai paikallisella tutkimuslääkkeellä 7 päivän sisällä tutkimuksen aloittamisesta
Raskaus ja ehkäisy:
- Raskaana olevat tai imettävät (imettävät) naiset
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka määritellään kaikille naisiksi, jotka voivat fysiologisesti tulla raskaaksi, elleivät käytä perusehkäisymenetelmiä, kuten:
- Täydellinen raittius Jaksottainen raittius (kalenteri, ovulaatio, symptotermiset, ovulaation jälkeiset menetelmät) ja vetäytys eivät ole hyväksyttäviä menetelmiä.
- Naisten sterilointi (kahdenpuoleinen munanpoisto leikatulla tai ilman), täydellinen kohdunpoisto tai munanjohtimien ligaatio vähintään kuusi viikkoa ennen tutkimushoidon aloittamista. Jos vain munanpoisto leikataan, hormonitasojen on vahvistettava vaihdevuodet.
- Miesten sterilointi (vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa). Vasektomoidun miehen on oltava ainoa kumppani.
- Estoehkäisymenetelmät: kondomi tai okklusiivinen korkki Iso-Britannia: siittiöitä tappava vaahto/geeli/kalvo/voide/emättimen peräpuikko
- Kohdunsisäisen laitteen tai kohdunsisäisen järjestelmän sijoittaminen
- Naiset, joiden katsotaan olevan postmenopausaalisia ja jotka eivät ole hedelmällisessä iässä, voidaan ottaa mukaan tutkimukseen, jos heillä on ollut 12 kuukautta luonnollista (spontaania) kuukautisia, jolla on odotettu kliininen profiili, esim. ikään sopiva ja vasomotorisia oireita.
Muita protokollan määrittämiä sisällyttämistä/poissulkemista voidaan soveltaa. -
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Deferasirox FCT Varsi
Deferasirox FCT:n aloitusannosta 7 mg/kg/vrk käytettiin 3 kuukauden (12 viikon) ajan, minkä jälkeen se säädettiin seerumin ferritiinitason (SF) mukaan.
Deferasiroksi keskeytettiin, kun tutkimuksen määrittelemä tavoite SF ≤ 100 μg/l saavutettiin.
Deferasiroksihoito aloitettiin uudelleen, kun SF oli ≥ 300 µg/l deferasiroksimerkinnän mukaan.
|
Otettu suun kautta kerran päivässä (QD) kalvopäällysteisenä tablettina (FCT)
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: flebotomia
Flebotomia suoritettiin lääkärin määräämällä tiheydellä.
Flebotomia keskeytettiin, kun tutkimuksen määrittelemä tavoite SF ≤ 100 μg/L saavutettiin.
Flebotomia oli aloitettava uudelleen, kun SF > 100 μg/L, perustuen hoitokäytäntöihin.
|
tutkijan päätöksen mukaan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Potilaiden osuus, jotka saavuttavat tavoite-SF ≤ 100 μg/l ensimmäistä kertaa
Aikaikkuna: 24 kuukauteen asti
|
Niiden osallistujien osuus, jotka saavuttavat seerumin ferritiinitavoitteen (SF) ≤ 100 μg/l 24. kuukautena tai sitä ennen.
Osallistujia pidettiin vasteena, jos he täyttivät vastekriteerit (tavoite SF ≤ 100 µg/l) hoitovaiheen aikana tai ennen kuukautta 24 (viikko 104).
Kaikki osallistujat, jotka lopettivat hoidon ennenaikaisesti ennen kuin täyttivät tällaisen kriteerin, ja osallistujat, joilla oli tuntematon tai puuttuva SF 24 kuukauteen mennessä, laskettiin vastaamattomiksi.
|
24 kuukauteen asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Silmähoidon emergent Adverse Events (AE) -potilaiden määrä
Aikaikkuna: Haittavaikutuksia raportoitiin ensimmäisestä tutkimushoidon annoksesta tutkimushoidon loppuun ja 30 päivää hoidon jälkeen, maksimikestoon noin 108 viikkoa.
|
Niiden osallistujien määrä, joilla oli vähintään yksi silmähoitoon liittyvä haittatapahtuma (uusi tai paheneva lähtötasosta).
|
Haittavaikutuksia raportoitiin ensimmäisestä tutkimushoidon annoksesta tutkimushoidon loppuun ja 30 päivää hoidon jälkeen, maksimikestoon noin 108 viikkoa.
|
|
Silmähoidossa ilmeneviä haittavaikutuksia (AE) saaneiden osallistujien määrä halutun ajanjakson mukaan
Aikaikkuna: Haittavaikutuksia raportoitiin ensimmäisestä tutkimushoidon annoksesta tutkimushoidon loppuun ja 30 päivää hoidon jälkeen, maksimikestoon noin 108 viikkoa.
|
Niiden osallistujien määrä, joilla oli vähintään yksi silmähoitoon liittyvä haittatapahtuma (uusi tai paheneva lähtötasosta).
Ensisijaiset termit perustuvat Medical Dictionary of Regulatory Activities (MedDRA) -versioon 26.0.
|
Haittavaikutuksia raportoitiin ensimmäisestä tutkimushoidon annoksesta tutkimushoidon loppuun ja 30 päivää hoidon jälkeen, maksimikestoon noin 108 viikkoa.
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon emergent Adverse Events (AE) ja Serious Adverse Events (SAE)
Aikaikkuna: Haittavaikutuksia raportoitiin ensimmäisestä tutkimushoidon annoksesta tutkimushoidon loppuun ja 30 päivää hoidon jälkeen, maksimikestoon noin 108 viikkoa.
|
Niiden osallistujien määrä, joilla oli hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (kaikki haittavaikutukset vakavuudesta riippumatta), tutkimuksen hoidon keskeyttämiseen johtaneet haittavaikutukset ja SAE.
|
Haittavaikutuksia raportoitiin ensimmäisestä tutkimushoidon annoksesta tutkimushoidon loppuun ja 30 päivää hoidon jälkeen, maksimikestoon noin 108 viikkoa.
|
|
Haittatapahtumien määrä osallistujilla, joiden tutkimushoito keskeytettiin SF:n vuoksi ≤ 100 μg/l ja uudelleen aloitettu tutkimushoito, kun ≥ 300 μg/l
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittavaikutuksia ja jotka keskeyttävät deferasiroksi FCT:n vähintään kerran SF-tason ≤ 100 μg/l vuoksi ja aloittavat hoidon uudelleen SF-tasolla ≥ 300 μg/l. Yksikään osallistuja ei aloittanut hoidon uudelleen saavutettuaan 300 ug/l. |
Jopa 24 kuukautta
|
|
Kategorinen analyysi logMAR-pisteiden muutoksista lähtötilanteesta parhaisiin lähtötilanteen jälkeisiin muutoksiin yhdellä silmällä ja äärimmäisemmällä muutoksella
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 24, 52, 76 ja 104.
|
Näöntarkkuus mitattiin käyttämällä Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) -kaaviota.
Kirjainpisteet laskettiin niiden kirjainten lukumäärän perusteella, jotka voitiin tunnistaa oikein määritetyiltä etäisyyksiltä.
Matalan luminanssin ja vakiotarkkuuden mittauksille näöntarkkuus kuvattiin logMAR-asteikolla kaikille mitoille.
ETDRS-kirjainpisteillä saadun terävyyden sisällyttämiseksi arvot muunnettiin logMAR-asteikoksi käyttämällä seuraavaa kaavaa: logMAR = 1,7-0,02*ETDRS
pisteet.
Tällä muunnolla ero lähtötasosta 0,1 logMAR = 5 kirjaimen ero näöntarkkuudessa, 0,2 logMAR = 10 kirjaimen ero, 0,3 logMAR = 15 kirjaimen ero, 0,4 logMAR = 20 kirjaimen ero, 0,5 logMAR = 25 kirjainta ero ja 0,6 logMAR = 30 kirjaimen ero.
LogMAR-pisteluokan lasku lähtötasosta osoittaa näöntarkkuuden paranemisen.
Paras muutos lähtötilanteesta kaikkien lähtötilanteen jälkeisten käyntien joukossa esitetään.
|
Lähtötilanne, viikot 24, 52, 76 ja 104.
|
|
Kategorinen analyysi logMAR-pisteiden muutoksista lähtötilanteesta pahimpiin lähtötilanteen jälkeisiin muutoksiin yhdellä silmällä ja äärimmäisemmällä muutoksella
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 24, 52, 76 ja 104.
|
Näöntarkkuus mitattiin käyttämällä Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) -kaaviota.
Kirjainpisteet laskettiin niiden kirjainten lukumäärän perusteella, jotka voitiin tunnistaa oikein määritetyiltä etäisyyksiltä.
Matalan luminanssin ja vakiotarkkuuden mittauksille näöntarkkuus kuvattiin logMAR-asteikolla kaikille mitoille.
ETDRS-kirjainpisteillä saadun terävyyden sisällyttämiseksi arvot muunnettiin logMAR-asteikoksi käyttämällä seuraavaa kaavaa: logMAR = 1,7-0,02*ETDRS
pisteet.
Tällä muunnolla ero lähtötasosta 0,1 logMAR = 5 kirjaimen ero näöntarkkuudessa, 0,2 logMAR = 10 kirjaimen ero, 0,3 logMAR = 15 kirjaimen ero, 0,4 logMAR = 20 kirjaimen ero, 0,5 logMAR = 25 kirjainta ero ja 0,6 logMAR = 30 kirjaimen ero.
LogMAR-pistemäärän nousu lähtötasosta osoittaa näöntarkkuuden heikkenemistä.
Kaikkien lähtötilanteen jälkeisten käyntien joukossa on esitetty pahin muutos lähtötilanteesta.
|
Lähtötilanne, viikot 24, 52, 76 ja 104.
|
|
Kategoorinen analyysi silmänsisäisen paineen pahimpien perusarvojen jälkeisistä arvoista yhdessä silmässä ja äärimmäisemmät muutokset
Aikaikkuna: Viikot 24, 52, 76 ja 104
|
Silmänsisäinen paine mitattiin tonometrialla.
Silmänsisäisen paineen arvot >5 - ≤21 mmHg katsottiin normaaleiksi.
Huonoin lähtötilanteen jälkeinen arvo vastaa huonointa tulosta kaikkien lähtötilanteen jälkeisten käyntien joukossa
|
Viikot 24, 52, 76 ja 104
|
|
Kategoorinen analyysi silmänsisäisen paineen muutoksista lähtötilanteesta parhaaseen/pahimpaan lähtötilanteen jälkeisiin muutoksiin yhdellä silmällä ja äärimmäisemmällä muutoksella
Aikaikkuna: Perustaso, viikkoon 104 asti
|
Silmänsisäinen paine mitattiin tonometrialla.
Silmänsisäisen paineen lasku lähtötasosta osoitti paranemista.
|
Perustaso, viikkoon 104 asti
|
|
Rakolampputulokset kaikista arvioinneista ja huonoimmasta silmästä saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Perustaso, viikkoon 104 asti
|
Rakolamppututkimusta käytettiin luomien, sarveiskalvon, sidekalvon, iiriksen, etukammion, vesipitoisen leikkauksen, vesipitoisten tulehdussolujen ja linssin arvioimiseen.
Tutkija arvioi kaikki lähtötilanteen jälkeiset poikkeavuudet (ei lähtötasolla) rakolamppututkimuksessa ja ne luokiteltiin merkityksettömiksi tai kliinisesti merkittäviksi.
Raportoidaan niiden osallistujien lukumäärä, joilla on rakolampun tulokset (normaali, merkityksetön, merkittävä, puuttuu) minkä tahansa arvioinnin ja huonoimman silmän osalta.
|
Perustaso, viikkoon 104 asti
|
|
Osallistujien määrä, joiden kasvu lähtötasosta ≥1 ja ≥2 LOCS III -luokissa
Aikaikkuna: Perustaso, viikkoon 104 asti
|
Linssin opasiteettiluokittelujärjestelmä III (LOCS III) -luokitusasteikot sisältävät linssin sameudet, jotka määritellään tuman opalesenssina (NO), tuman värinä (NC), aivokuoren (C) kaihina ja posteriorisena subkapsulaarisena (P) kaihina useilla ulottuvuuksilla eli vakavuusasteilla. LOCS III -asteikko ydinopalesenssille ja ydinvärille vaihtelee välillä 0-6. LOCS III -asteikko aivokuoren kaihille ja posteriorisen subkapsulaarisen kaihien läpikuultamattomuudelle vaihtelee välillä 0–5. Kaikilla asteikoilla korkeammat arvot osoittavat parempaa opasiteettia, opalenssia tai väriä (alue: NO0/NC0/C0/P0 - NO6/NC6/C5/P5 ). Sellaisten osallistujien lukumäärä, joiden LOCS III -luokkien lisäys lähtötasosta on ≥1 ja lisäys ≥2, on raportoitu. |
Perustaso, viikkoon 104 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on Fundus Oculi -tulokset kaikista arvioinneista ja huonoimmasta silmästä
Aikaikkuna: Perustaso, viikkoon 104 asti
|
Silmänpohjan tutkimusta käytettiin perifeerisen verkkokalvon, makulan, näköhermon ja lasiaisen verenvuodon arvioimiseen.
Tutkija arvioi kaikki perustilan jälkeiset poikkeavuudet (ei esiintynyt lähtötilanteessa) silmänpohjan tutkimuksessa ja ne luokiteltiin merkityksettömiksi tai kliinisesti merkittäviksi.
Raportoidaan niiden osallistujien lukumäärä, joilla on silmänpohjan tulokset (normaali, merkityksetön, merkittävä, puuttuu) minkä tahansa arvioinnin ja pahimman silmän osalta.
|
Perustaso, viikkoon 104 asti
|
|
Aika vastata (TTR)
Aikaikkuna: 24 kuukauteen asti
|
Aika vasteeseen (TTR) määritellään ajalla satunnaistamisen päivämäärästä päivään, jolloin SF saavutti ensimmäistä kertaa arvon ≤ 100 μg/l hoitovaiheen aikana.
Osallistujat, jotka eivät saavuttaneet SF-arvoa ≤ 100 μg/l, sensuroitiin seuraavasti: viimeisenä seerumin ferritiinin arviointipäivänä kuukautena 24 tai ennen sitä (viikko 104), satunnaistamisen päivänä, jos koehenkilöllä ei ole lähtötilanteen jälkeistä seerumin ferritiiniä arvosta tai kuolinpäivänä.
TTR analysoitiin Kaplan-Meier-menetelmällä.
|
24 kuukauteen asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 11. tammikuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 17. huhtikuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 17. huhtikuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 22. kesäkuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 28. kesäkuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 29. kesäkuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 9. lokakuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 7. lokakuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. toukokuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Rautaaineenvaihduntahäiriöt
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Metalliaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Raudan ylikuormitus
- Hemokromatoosi
- Hemosideroosi
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Kelatointiaineet
- Sekvestoivat aineet
- Rautaa kelatoivat aineet
- Deferasiroksi
Muut tutkimustunnusnumerot
- CICL670F2203
- 2016-002529-12 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Nämä pyynnöt tarkastelee ja hyväksyy riippumaton arviointilautakunta tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.
Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustossa kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .