Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kliininen tutkimus Mavacamtenin (MYK-461) arvioimiseksi aikuisilla, joilla on oireinen obstruktiivinen hypertrofinen kardiomyopatia (EXPLORER-HCM)

tiistai 7. syyskuuta 2021 päivittänyt: MyoKardia, Inc.

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu kliininen tutkimus Mavacamtenin (MYK-461) arvioimiseksi aikuisilla, joilla on oireinen obstruktiivinen hypertrofinen kardiomyopatia

Tämä on monikeskus, kansainvälinen kaksoissokkotutkimus mavakamtenin antamisesta osallistujille, joilla on oireinen obstruktiivinen HCM (oHCM). Noin 220 osallistujaa satunnaistetaan saamaan lumelääkettä tai mavacamtenia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

251

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
    • Limburg
      • Maastricht, Limburg, Alankomaat, 6229 HX
        • Maastricht University Medical Center
    • Zuid-Holland
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Alankomaat, 3015GD
        • Erasmus MC
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1070
        • Hôpital Erasme
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgia, 2650
        • UZ Antwerpen
    • Oost-Vlaanderen
      • Aalst, Oost-Vlaanderen, Belgia, 9300
        • Onze-Lieve-Vrouwziekenhuis
  • Espanja
      • La Coruña, Espanja
        • Hospital Universitario A Coruna
      • Madrid, Espanja
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Espanja
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
      • Sevilla, Espanja, 41009
        • Hospital Universitario Virgen Macarena
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, Espanja, 30120
        • Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
  • Israel
      • Ashkelon, Israel, 78278
        • Barzilai Medical Center
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Medical Center PPDS -
      • Petach Tikva, Israel, 49100
        • Rabin Medical Center - PPDS
      • Ramat-Gan, Israel, 52621
        • The Chaim Sheba Medical Center - The Edmond and Lily Safra Children's Hospital
      • Reẖovot, Israel, 76100
        • Kaplan Medical Center
      • Safed, Israel, 13100
        • Ziv Medical Center
    • Tel-Aviv
      • Tel Aviv, Tel-Aviv, Israel, 62431
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italia
      • Firenze, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
  • Portugali
      • Almada, Portugali, 2805-267
        • Hospital Garcia de Orta
      • Lisboa, Portugali, 1500-650
        • Hospital da Luz
  • Puola
      • Poznań, Puola, 61-848
        • Szpital Kliniczny Przemienienia Panskiego Uniwesytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego
      • Warsaw, Puola, 04-628
        • Instytut Kardiologii im Prymasa Tysiaclecia Kardynala Stefana Wyszynskiego
    • Malopolskie
      • Kraków, Malopolskie, Puola, 31-501
        • Collegium Medicum Uniwersytetu Jagiellonskiego
    • Slaskie
      • Katowice, Slaskie, Puola
        • Kardio Klinika Brynow
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75015
        • Hôpital Européen Georges Pompidou
      • Paris, Ranska, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitié Salpêtrière
      • Toulouse, Ranska, 31403
        • Hopital de Rangueil
    • Loire-Atlantique
      • Nantes, Loire-Atlantique, Ranska, 44805
        • CHRU Nantes
  • Saksa
      • Bad Nauheim, Saksa, 61231
        • Kerckhoff-Klinik-Forschungs-GmbH
      • Berlin, Saksa, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Berlin, Saksa, 13125
        • Charité Campus Buch - Experimental and Clinical Research Center
      • Dresden, Saksa, 01277
        • Cardiologicum Dresden und Pirna
      • Heidelberg, Saksa, 69120
        • University Clinic Heidelberg - PPDS
      • Kiel, Saksa, 24105
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein
    • Neidersachsen
      • Göttingen, Neidersachsen, Saksa
        • University Medicine Gottingen
  • Tanska
      • Aarhus N, Tanska, 8200
        • Aarhus Universitetshospital
      • København NV, Tanska, 2400
        • Bispebjerg Hospital
      • Odense, Tanska, 5000
        • Odense Universitetshospital
  • Tšekki
      • Prague, Tšekki
        • Institut Klinicke a Experimentalni Mediciny
      • Praha 2, Tšekki, 128 08
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, W1G 8PH
        • St Bartholomew's Hospital
    • South Glamergon
      • Cardiff, South Glamergon, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XW
        • University Hospital of wales
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85259
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center (Smidt Heart Institute)
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • UCSF School of Medicine
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 16511
        • Yale New Haven Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville - PPDS
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • University of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49512
        • Spectrum Health
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10017
        • NYU Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28203
        • Carolinas Medical Center
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke Cardiology at Southpoint
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Yhdysvallat, 18018
        • St. Luke's Cardiology Associates
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • University of Pennsylvania (Penn Heart and Vascular Center)
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center Presbyterian
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38163
        • Methodist University Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Houston Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • University of Texas Houston Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84107
        • Intermountain Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
        • University of Washington Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Ikä 18 ja vanhempi, paino ≥ 45 kg
  • Siinä on riittävät akustiset ikkunat, jotka mahdollistavat tarkan transthoracic kaikukuvauksen (TTE)
  • oHCM-diagnoosi on nykyisten American College of Cardiology Foundationin/American Heart Associationin ja European Society of Cardiologyn ohjeiden mukainen ja täyttää molemmat kriteerit:
  • On dokumentoitu vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) ≥55 %
  • NYHA luokka II tai III
  • On dokumentoitu happisaturaatio levossa ≥90 % seulonnassa
  • Pystyy suorittamaan CPET:n pystyasennossa ja sen hengitysvaihdesuhde (RER) on ≥1,0 ​​seulonnassa keskuslukemaa kohti

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Tunnettu infiltratiivinen tai varastointihäiriö, joka aiheuttaa sydämen hypertrofiaa, joka jäljittelee oHCM:ää, kuten Fabryn tauti, amyloidoosi tai Noonanin oireyhtymä, johon liittyy LV-hypertrofiaa
  • Aiempi pyörtyminen tai pitkäkestoinen kammiotakyarytmia rasituksen yhteydessä 6 kuukauden aikana ennen seulontaa
  • Elvytetty äkillinen sydämenpysähdys (milloin tahansa) tai tiedossa olevan implantoitavan kardioverteridefibrillaattorin (ICD) vuoto hengenvaarallisen kammiorytmihäiriön vuoksi 6 kuukauden aikana ennen seulontaa
  • Paroksysmaalinen, ajoittainen eteisvärinä ja seulonnassa esiintyvä eteisvärinä
  • Jatkuva tai pysyvä eteisvärinä, joka ei saa antikoagulaatiota vähintään 4 viikkoa ennen seulontaa ja/tai ei ole riittävästi hallinnassa 6 kuukauden aikana ennen seulontaa
  • Hoito (14 päivän sisällä ennen seulontaa) tai suunniteltu hoito tutkimuksen aikana disopyramidilla tai ranolatsiinilla
  • Hoito (14 päivän sisällä ennen seulontaa) tai suunniteltu hoito tutkimuksen aikana beetasalpaajien ja kalsiumkanavasalpaajien yhdistelmällä
  • LVOT-kaltevuus Valsalva-liikkeellä
  • On hoidettu onnistuneesti invasiivisella väliseinän pienentämisellä (kirurginen myektomia tai perkutaaninen alkoholiväliseinän ablaatio [ASA]) 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa tai aikoo saada jommankumman näistä hoidoista tutkimuksen aikana
  • ICD-sijoitus 2 kuukauden sisällä ennen seulontaa tai suunniteltu ICD-sijoitus tutkimuksen aikana
  • Hänellä on historia tai näyttöä muista kliinisesti merkittävästä häiriöstä, tilasta tai sairaudesta, joka tutkijan mielestä aiheuttaisi riskin osallistujan turvallisuudelle tai häiritsisi tutkimuksen arviointia, toimenpiteitä tai loppuun saattamista
  • Aiempi hoito kardiotoksisilla aineilla, kuten doksorubisiinilla tai vastaavilla

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Lääke: Plasebo
plasebo oraalinen kapseli
Kokeellinen: mavacamten (MYK-461)
Lääke: mavacamten
mavacamten kapselit
Muut nimet:
  • MYK-461

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kliinisen vasteen saaneiden osallistujien prosenttiosuus
Aikaikkuna: 30 viikkoa
Positiivinen kliininen vaste (arvo = "KYLLÄ") määritellään saavutettua joko vähintään 1,5 ml/kg/min parannuksen huippuhapenkulutuksessa (pVO2) kardiopulmonaalisella rasitustestillä (CPET) määritettynä ja pienennettynä yhden tai enemmän luokkaa New York Heart Associationin (NYHA) toiminnallisessa luokituksessa (esim. I, II, III tai IV) -TAI - pVO2:n parannus 3,0 ml/kg/min tai enemmän ilman huononemista NYHA:n toiminnallisessa luokassa.
30 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutokset lähtötilanteesta viikkoon 30 harjoituksen jälkeisessä LVOT-huippugradientissa.
Aikaikkuna: 30 viikkoa
Harjoituksen jälkeinen LVOT-gradientti mitattiin kaikukardiogrammeista, jotka oli saatu lähtötilanteessa ja viikolla 30 tutkimuksen määrittämän harjoitusprotokollan mukaisesti, ja ne luki Cardiovascular Imaging Core Laboratory (CICL, Boston MA). Muutos lähtötasosta määritettiin tutkimuksen tilastollisen analyysisuunnitelman mukaisesti ja sitä verrattiin hoitoryhmien välillä.
30 viikkoa
Muutos lähtötasosta viikolle 30 pVO2:ssa CPET:n arvioimana
Aikaikkuna: 30 viikkoa
Kardiopulmonaalinen rasitustesti (CPET) suoritettiin lähtötilanteessa ja viikolla 30 tutkimuksen määrittämän protokollan mukaisesti, ja Cardiovascular Metabolic Disease Research Institute (CMDRI, Palo Alto, CA) määritti hapenkulutuksen huippuarvon (pVO2). Muutos lähtötasosta määritettiin tutkimuksen tilastollisen analyysisuunnitelman mukaisesti ja sitä verrattiin hoitoryhmien välillä.
30 viikkoa
Niiden osallistujien osuus, joilla on vähintään 1 luokan parannus NYHA:n toiminnallisessa luokassa lähtötasosta viikkoon 30
Aikaikkuna: 30 viikkoa
Päätutkija määritti New York Heart Associationin (NYHA) toiminnallisen luokituksen lähtötilanteessa ja tutkimuksen tiettyinä ajankohtina. Lähtötilanteessa kaikki koehenkilöt olivat NYHA-luokkaa II tai III. Toissijaisen tuloksen osalta NYHA-luokkaa viikolla 30 verrattiin lähtötasoon ja määritettiin niiden koehenkilöiden osuus, joiden parannus oli vähintään yhden luokan verran, ja ero hoitoryhmien välillä analysoitiin. Suhde kerrottiin myös 100:lla, jotta tulos saatiin prosentteina.
30 viikkoa
Muutos lähtötasosta viikkoon 30 osallistujien raportoimassa terveyteen liittyvässä elämänlaadussa KCCQ-pisteiden mukaan
Aikaikkuna: 30 viikkoa
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) on potilaiden raportoima tulosinstrumentti, jonka vähimmäispistemäärä = 0 ja maksimipistemäärä = 100, jossa korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa terveydentilaa. Pisteet eivät ole yksiköitä. Laite käyttää 2 viikon palautusjaksoa, jonka aikana potilaat kuvaavat oireidensa esiintymistiheyttä ja vakavuutta, fyysisiä ja sosiaalisia rajoituksiaan sekä sitä, kuinka he näkevät sydämen vajaatoiminnan oireensa vaikuttavan elämänlaatuunsa. KCCQ-kliinisen yhteenvedon (KCCQ-CS) pistemäärä, EXPLORER-HCM:n ennalta määritetty toissijainen tulos, yhdistää fyysisen rajoituksen ja oireiden kokonaispisteytyksen.
30 viikkoa
Muutos lähtötasosta viikkoon 30 osallistujan ilmoittamassa HCM-oireiden vakavuusasteessa HCMSQ-pisteiden mukaan
Aikaikkuna: 30 viikkoa
Hypertrophic Cardiomyopathy Symptom Questionnaire (HCMSQ) on potilaiden raportoima tulosinstrumentti, joka on päivittäin itse annettava 11 kohdan kyselylomake. HCMSQ arvioi HCM:n ydinoireita (väsymys/väsymys, sydämentykytys, rintakipu, huimaus ja hengenahdistus). Hengenahdistusalueen pistemäärä, EXPLORER-HCM:n ennalta määritetty toissijainen tulos, arvioi hengenahdistuksen esiintymistiheyden ja vakavuuden. Minimipistemäärä = 0 ja maksimipistemäärä = 18, missä pienempi pistemäärä tarkoittaa parempaa terveydentilaa. Pisteet eivät ole yksiköitä.
30 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

MyoKardia, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Information Team, MyoKardia, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 29. toukokuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 14. maaliskuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 6. toukokuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 12. maaliskuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 17. maaliskuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 20. maaliskuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 4. lokakuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 7. syyskuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MYK-461-005

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Obstruktiivinen hypertrofinen kardiomyopatia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Portugal

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa