Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne oceniające działanie Mavacamten (MYK-461) u dorosłych z objawową kardiomiopatią przerostową z zaporą obturacyjną (EXPLORER-HCM)

7 września 2021 zaktualizowane przez: MyoKardia, Inc.

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie kliniczne oceniające Mavacamten (MYK-461) u dorosłych z objawową kardiomiopatią przerostową z zaporą obturacyjną

Jest to wieloośrodkowe, międzynarodowe badanie z podwójnie ślepą próbą dotyczące podawania mawakamtenu uczestnikom z objawowym obturacyjnym HCM (oHCM). Około 220 uczestników zostanie losowo przydzielonych do grup otrzymujących placebo lub mavacamten.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

251

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1070
        • Hôpital Erasme
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgia, 2650
        • UZ Antwerpen
    • Oost-Vlaanderen
      • Aalst, Oost-Vlaanderen, Belgia, 9300
        • Onze-Lieve-Vrouwziekenhuis
  • Czechy
      • Prague, Czechy
        • Institut Klinicke a Experimentalni Mediciny
      • Praha 2, Czechy, 128 08
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Dania
      • Aarhus N, Dania, 8200
        • Aarhus Universitetshospital
      • København NV, Dania, 2400
        • Bispebjerg Hospital
      • Odense, Dania, 5000
        • Odense Universitetshospital
  • Francja
      • Paris, Francja, 75015
        • Hôpital Européen Georges Pompidou
      • Paris, Francja, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitié Salpêtrière
      • Toulouse, Francja, 31403
        • Hopital de Rangueil
    • Loire-Atlantique
      • Nantes, Loire-Atlantique, Francja, 44805
        • CHRU Nantes
  • Hiszpania
      • La Coruña, Hiszpania
        • Hospital Universitario A Coruna
      • Madrid, Hiszpania
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Hiszpania
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
      • Sevilla, Hiszpania, 41009
        • Hospital Universitario Virgen Macarena
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, Hiszpania, 30120
        • Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
  • Holandia
    • Limburg
      • Maastricht, Limburg, Holandia, 6229 HX
        • Maastricht University Medical Center
    • Zuid-Holland
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Holandia, 3015GD
        • Erasmus MC
  • Izrael
      • Ashkelon, Izrael, 78278
        • Barzilai Medical Center
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Hadassah Medical Center PPDS -
      • Petach Tikva, Izrael, 49100
        • Rabin Medical Center - PPDS
      • Ramat-Gan, Izrael, 52621
        • The Chaim Sheba Medical Center - The Edmond and Lily Safra Children's Hospital
      • Reẖovot, Izrael, 76100
        • Kaplan Medical Center
      • Safed, Izrael, 13100
        • Ziv Medical Center
    • Tel-Aviv
      • Tel Aviv, Tel-Aviv, Izrael, 62431
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Niemcy
      • Bad Nauheim, Niemcy, 61231
        • Kerckhoff-Klinik-Forschungs-GmbH
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Berlin, Niemcy, 13125
        • Charité Campus Buch - Experimental and Clinical Research Center
      • Dresden, Niemcy, 01277
        • Cardiologicum Dresden und Pirna
      • Heidelberg, Niemcy, 69120
        • University Clinic Heidelberg - PPDS
      • Kiel, Niemcy, 24105
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein
    • Neidersachsen
      • Göttingen, Neidersachsen, Niemcy
        • University Medicine Gottingen
  • Polska
      • Poznań, Polska, 61-848
        • Szpital Kliniczny Przemienienia Panskiego Uniwesytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego
      • Warsaw, Polska, 04-628
        • Instytut Kardiologii im Prymasa Tysiaclecia Kardynala Stefana Wyszynskiego
    • Malopolskie
      • Kraków, Malopolskie, Polska, 31-501
        • Collegium Medicum Uniwersytetu Jagiellonskiego
    • Slaskie
      • Katowice, Slaskie, Polska
        • Kardio Klinika Brynow
  • Portugalia
      • Almada, Portugalia, 2805-267
        • Hospital Garcia de Orta
      • Lisboa, Portugalia, 1500-650
        • Hospital da Luz
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85259
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center (Smidt Heart Institute)
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • UCSF School of Medicine
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 16511
        • Yale New Haven Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville - PPDS
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49512
        • Spectrum Health
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10017
        • NYU Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
        • Carolinas Medical Center
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke Cardiology at Southpoint
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 18018
        • St. Luke's Cardiology Associates
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • University of Pennsylvania (Penn Heart and Vascular Center)
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center Presbyterian
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38163
        • Methodist University Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Houston Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • University of Texas Houston Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84107
        • Intermountain Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • University of Washington Medical Center
  • Włochy
      • Firenze, Włochy
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, W1G 8PH
        • St Bartholomew's Hospital
    • South Glamergon
      • Cardiff, South Glamergon, Zjednoczone Królestwo, CF14 4XW
        • University Hospital of wales

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Wiek 18 lat i więcej, masa ciała ≥ 45 kg
  • Ma odpowiednie okna akustyczne, aby umożliwić dokładne echokardiogramy przezklatkowe (TTE)
  • Zdiagnozowano oHCM zgodnie z aktualnymi wytycznymi American College of Cardiology Foundation/American Heart Association i European Society of Cardiology i spełnia oba kryteria:
  • Ma udokumentowaną frakcję wyrzutową lewej komory (LVEF) ≥55%
  • NYHA klasa II lub III
  • Ma udokumentowane wysycenie tlenem w spoczynku ≥90% podczas badania przesiewowego
  • Jest w stanie wykonać CPET w pozycji pionowej i ma współczynnik wymiany oddechowej (RER) ≥1,0 ​​przy badaniu przesiewowym na centralny odczyt

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Znane zaburzenie naciekowe lub spichrzeniowe powodujące przerost mięśnia sercowego imitujący oHCM, takie jak choroba Fabry'ego, amyloidoza lub zespół Noonana z przerostem LV
  • Historia omdleń lub utrzymującej się tachyarytmii komorowej podczas ćwiczeń w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Historia reanimowanego nagłego zatrzymania krążenia (w dowolnym momencie) lub znana historia wyładowania odpowiedniego wszczepialnego kardiowertera-defibrylatora (ICD) z powodu zagrażających życiu komorowych zaburzeń rytmu w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Napadowe, przerywane migotanie przedsionków z migotaniem przedsionków obecne podczas badania przesiewowego
  • Uporczywe lub stałe migotanie przedsionków nieotrzymujące leków przeciwzakrzepowych przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym i/lub niedostatecznie kontrolowana częstość akcji serca w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Leczenie (w ciągu 14 dni przed badaniem przesiewowym) lub planowane leczenie w trakcie badania dizopiramidem lub ranolazyną
  • Leczenie (w ciągu 14 dni przed badaniem przesiewowym) lub planowane leczenie w trakcie badania połączeniem β-blokerów i blokerów kanału wapniowego
  • Gradient LVOT z próbą Valsalvy
  • Został pomyślnie poddany inwazyjnej redukcji przegrody (miektomia chirurgiczna lub przezskórna alkoholowa ablacja przegrody [ASA]) w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub planuje poddanie się jednemu z tych zabiegów podczas badania
  • Umieszczenie ICD w ciągu 2 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub planowane umieszczenie ICD podczas badania
  • Ma historię lub dowody na jakiekolwiek inne istotne klinicznie zaburzenie, stan lub chorobę, które w opinii badacza mogłyby stanowić zagrożenie dla bezpieczeństwa uczestnika lub zakłócać ocenę, procedury lub ukończenie badania
  • Wcześniejsze leczenie środkami kardiotoksycznymi, takimi jak doksorubicyna lub podobne

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
kapsułka doustna placebo
Eksperymentalny: mavacamten (MYK-461)
Lek: mavacamten
kapsułki mavacamtenu
Inne nazwy:
  • MYK-461

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, którzy uzyskali odpowiedź kliniczną
Ramy czasowe: 30 tygodni
Dodatnia odpowiedź kliniczna (wartość = „TAK”) jest zdefiniowana jako osiągnięcie poprawy szczytowego zużycia tlenu (pVO2) o co najmniej 1,5 ml/kg/min, jak określono w teście wysiłkowym (CPET) oraz zmniejszenie jednego lub więcej klasy w klasyfikacji czynnościowej NYHA (np. I, II, III lub IV) -LUB- poprawa pVO2 o 3,0 ml/kg/min lub więcej bez pogorszenia w klasie czynnościowej NYHA.
30 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany od punktu początkowego do 30. tygodnia po treningu w gradiencie piku LVOT.
Ramy czasowe: 30 tygodni
Gradient LVOT po wysiłku mierzono na podstawie echokardiogramów uzyskanych na początku badania iw 30. tygodniu po wykonaniu protokołu ćwiczeń określonego w badaniu i odczytywano przez Cardiovascular Imaging Core Laboratory (CICL, Boston MA). Zmianę w stosunku do wartości wyjściowych określono zgodnie z planem analizy statystycznej badania i porównano pomiędzy ramionami leczenia.
30 tygodni
Zmiana od wartości początkowej do tygodnia 30 w pVO2 oceniana przez CPET
Ramy czasowe: 30 tygodni
Wysiłkowy test wysiłkowy (CPET) przeprowadzono na początku badania i w 30. tygodniu zgodnie z protokołem określonym w badaniu, a szczytowe zużycie tlenu (pVO2) zostało określone przez Cardiovascular Metabolic Disease Research Institute (CMDRI, Palo Alto, CA). Zmianę w stosunku do wartości wyjściowych określono zgodnie z planem analizy statystycznej badania i porównano pomiędzy ramionami leczenia.
30 tygodni
Odsetek uczestników z poprawą co najmniej o 1 klasę w klasie czynnościowej NYHA od wizyty początkowej do tygodnia 30
Ramy czasowe: 30 tygodni
Klasyfikacja funkcjonalna New York Heart Association (NYHA) została określona przez głównego badacza na początku badania iw określonych punktach czasowych. Na początku badania wszyscy pacjenci byli w klasie II lub III wg NYHA. W przypadku drugorzędowego wyniku porównano klasę NYHA w 30. tygodniu z wartością wyjściową i określono odsetek pacjentów z poprawą o co najmniej jedną klasę oraz przeanalizowano różnice między grupami leczenia. Proporcję również pomnożono przez 100, aby otrzymać wynik w procentach.
30 tygodni
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 30. jakości życia związanej ze zdrowiem ocenianej przez uczestników według skali KCCQ
Ramy czasowe: 30 tygodni
Kwestionariusz Kardiomiopatii Kansas City (KCCQ) jest narzędziem zgłaszanym przez pacjentów z wynikiem minimalnym = 0 i maksymalnym wynikiem = 100, gdzie wyższy wynik wskazuje na lepszy stan zdrowia. Nie ma jednostek do wyniku. Instrument wykorzystuje okres przypominania trwający 2 tygodnie, podczas którego pacjenci opisują częstotliwość i nasilenie swoich objawów, swoje fizyczne i społeczne ograniczenia oraz sposób, w jaki postrzegają objawy niewydolności serca, które wpływają na ich jakość życia. Podsumowanie kliniczne KCCQ (KCCQ-CS), z góry określony drugorzędny wynik badania EXPLORER-HCM, łączy w sobie ograniczenia fizyczne i całkowitą ocenę objawów.
30 tygodni
Zmiana od punktu początkowego do 30. tygodnia nasilenia objawów HCM zgłaszanych przez uczestników, oceniana na podstawie wyniku HCMSQ
Ramy czasowe: 30 tygodni
Kwestionariusz objawowy kardiomiopatii przerostowej (HCMSQ) to narzędzie oceny wyników zgłaszane przez pacjentów, które jest codziennym kwestionariuszem składającym się z 11 pozycji, do samodzielnego wypełniania. HCMSQ ocenia podstawowe objawy HCM (zmęczenie/zmęczenie, kołatanie serca, ból w klatce piersiowej, zawroty głowy i duszność). Wynik w dziedzinie duszności, z góry określony drugorzędny wynik badania EXPLORER-HCM, ocenia częstotliwość i nasilenie duszności. Minimalny wynik = 0 i maksymalny wynik = 18, gdzie niższy wynik wskazuje na lepszy stan zdrowia. Nie ma jednostek do wyniku.
30 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

MyoKardia, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Information Team, MyoKardia, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 maja 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

14 marca 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

6 maja 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 marca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 marca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 marca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 października 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 września 2021

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MYK-461-005

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na mavacamten

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kosovo

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj