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Estudio clínico para evaluar mavacamten (MYK-461) en adultos con miocardiopatía hipertrófica obstructiva sintomática (EXPLORER-HCM)

7 de septiembre de 2021 actualizado por: MyoKardia, Inc.

Estudio clínico aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar mavacamten (MYK-461) en adultos con miocardiopatía hipertrófica obstructiva sintomática

Este es un estudio multicéntrico, internacional, doble ciego de la administración de mavacamten en participantes con MCH obstructiva sintomática (MCHo). Aproximadamente 220 participantes serán aleatorizados para recibir placebo o mavacamten.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

251

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Bad Nauheim, Alemania, 61231
        • Kerckhoff-Klinik-Forschungs-GmbH
      • Berlin, Alemania, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Berlin, Alemania, 13125
        • Charité Campus Buch - Experimental and Clinical Research Center
      • Dresden, Alemania, 01277
        • Cardiologicum Dresden und Pirna
      • Heidelberg, Alemania, 69120
        • University Clinic Heidelberg - PPDS
      • Kiel, Alemania, 24105
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
    • Neidersachsen
      • Göttingen, Neidersachsen, Alemania
        • University Medicine Gottingen
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1070
        • Hôpital Erasme
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Bélgica, 2650
        • UZ Antwerpen
    • Oost-Vlaanderen
      • Aalst, Oost-Vlaanderen, Bélgica, 9300
        • Onze-Lieve-Vrouwziekenhuis
  • Chequia
      • Prague, Chequia
        • Institut Klinicke a Experimentalni Mediciny
      • Praha 2, Chequia, 128 08
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Dinamarca
      • Aarhus N, Dinamarca, 8200
        • Aarhus Universitetshospital
      • København NV, Dinamarca, 2400
        • Bispebjerg Hospital
      • Odense, Dinamarca, 5000
        • Odense Universitetshospital
  • España
      • La Coruña, España
        • Hospital Universitario A Coruña
      • Madrid, España
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, España
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
      • Sevilla, España, 41009
        • Hospital Universitario Virgen Macarena
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, España, 30120
        • Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center (Smidt Heart Institute)
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • UCSF School of Medicine
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 16511
        • Yale New Haven Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville - PPDS
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49512
        • Spectrum Health
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10017
        • NYU Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
        • Carolinas Medical Center
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke Cardiology at Southpoint
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Estados Unidos, 18018
        • St. Luke's Cardiology Associates
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania (Penn Heart and Vascular Center)
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center Presbyterian
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38163
        • Methodist University Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Houston Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • University of Texas Houston Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84107
        • Intermountain Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • University Of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washington Medical Center
  • Francia
      • Paris, Francia, 75015
        • Hôpital Européen Georges Pompidou
      • Paris, Francia, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitié Salpêtrière
      • Toulouse, Francia, 31403
        • Hopital de Rangueil
    • Loire-Atlantique
      • Nantes, Loire-Atlantique, Francia, 44805
        • CHRU Nantes
  • Israel
      • Ashkelon, Israel, 78278
        • Barzilai Medical Center
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Medical Center PPDS -
      • Petach Tikva, Israel, 49100
        • Rabin Medical Center - PPDS
      • Ramat-Gan, Israel, 52621
        • The Chaim Sheba Medical Center - The Edmond and Lily Safra Children's Hospital
      • Reẖovot, Israel, 76100
        • Kaplan Medical Center
      • Safed, Israel, 13100
        • Ziv Medical Center
    • Tel-Aviv
      • Tel Aviv, Tel-Aviv, Israel, 62431
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italia
      • Firenze, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
  • Países Bajos
    • Limburg
      • Maastricht, Limburg, Países Bajos, 6229 HX
        • Maastricht University Medical Center
    • Zuid-Holland
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Países Bajos, 3015GD
        • Erasmus MC
  • Polonia
      • Poznań, Polonia, 61-848
        • Szpital Kliniczny Przemienienia Panskiego Uniwesytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego
      • Warsaw, Polonia, 04-628
        • Instytut Kardiologii im Prymasa Tysiaclecia Kardynala Stefana Wyszynskiego
    • Malopolskie
      • Kraków, Malopolskie, Polonia, 31-501
        • Collegium Medicum Uniwersytetu Jagiellonskiego
    • Slaskie
      • Katowice, Slaskie, Polonia
        • Kardio Klinika Brynow
  • Portugal
      • Almada, Portugal, 2805-267
        • Hospital Garcia de Orta
      • Lisboa, Portugal, 1500-650
        • Hospital Da Luz
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, W1G 8PH
        • St Bartholomew's Hospital
    • South Glamergon
      • Cardiff, South Glamergon, Reino Unido, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • 18 años o más, peso corporal ≥ 45 kg
  • Tiene ventanas acústicas adecuadas para permitir ecocardiogramas transtorácicos (ETT) precisos
  • Diagnosticado con oMCH de acuerdo con las pautas actuales de la American College of Cardiology Foundation/American Heart Association y la European Society of Cardiology y cumple con ambos criterios:
  • Tiene fracción de eyección del ventrículo izquierdo (LVEF) documentada ≥55%
  • NYHA Clase II o III
  • Ha documentado una saturación de oxígeno en reposo ≥90 % en la selección
  • Es capaz de realizar un CPET en posición vertical y tiene una tasa de intercambio respiratorio (RER) ≥1.0 en la selección por lectura central

Criterios clave de exclusión:

  • Trastorno infiltrativo o de almacenamiento conocido que causa hipertrofia cardíaca que imita a la MCHo, como la enfermedad de Fabry, la amiloidosis o el síndrome de Noonan con hipertrofia del VI
  • Antecedentes de síncope o taquiarritmia ventricular sostenida con el ejercicio en los 6 meses anteriores a la selección
  • Historial de paro cardíaco repentino resucitado (en cualquier momento) o historial conocido de desfibrilador cardioversor implantable (ICD) apropiado debido a arritmia ventricular potencialmente mortal dentro de los 6 meses anteriores a la selección
  • Fibrilación auricular intermitente paroxística con fibrilación auricular presente en la selección
  • Fibrilación auricular persistente o permanente sin anticoagulación durante al menos 4 semanas antes de la selección y/o sin control de frecuencia adecuado dentro de los 6 meses anteriores a la selección
  • Tratamiento (dentro de los 14 días anteriores a la selección) o tratamiento planificado durante el estudio con disopiramida o ranolazina
  • Tratamiento (dentro de los 14 días anteriores a la selección) o tratamiento planificado durante el estudio con una combinación de bloqueadores β y bloqueadores de los canales de calcio
  • Gradiente del TSVI con maniobra de Valsalva
  • Ha sido tratado con éxito con reducción invasiva del tabique (miectomía quirúrgica o ablación percutánea del tabique con alcohol [ASA]) dentro de los 6 meses anteriores a la selección o planea recibir cualquiera de estos tratamientos durante el estudio
  • Colocación de ICD dentro de los 2 meses anteriores a la selección o colocación planificada de ICD durante el estudio
  • Tiene antecedentes o evidencia de cualquier otro trastorno, condición o enfermedad clínicamente significativo que, en opinión del investigador, supondría un riesgo para la seguridad del participante o interferiría con la evaluación, los procedimientos o la finalización del estudio.
  • Tratamiento previo con agentes cardiotóxicos como doxorrubicina o similares

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Droga: Placebo
cápsula oral de placebo
Experimental: mavacamtén (MYK-461)
Droga: mavacamtén
cápsulas de mavacamten
Otros nombres:
  • MYK-461

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes que lograron una respuesta clínica
Periodo de tiempo: 30 semanas
Una respuesta clínica positiva (valor="SÍ") se define como haber logrado una mejora de al menos 1,5 ml/kg/min en el consumo máximo de oxígeno (pVO2) según lo determinado por la prueba de ejercicio cardiopulmonar (CPET) y una reducción de uno o más clase en la clasificación funcional de la New York Heart Association (NYHA) (p. ej., I, II, III o IV) -O- una mejora de 3,0 ml/kg/min o más en el pVO2 sin empeoramiento en la clase funcional de la NYHA.
30 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambios desde el inicio hasta la semana 30 después del ejercicio en el gradiente máximo del TSVI.
Periodo de tiempo: 30 semanas
El gradiente del TSVI posterior al ejercicio se midió a partir de ecocardiogramas obtenidos al inicio y en la semana 30 después de un protocolo de ejercicio especificado por el estudio y leídos por el Cardiovascular Imaging Core Laboratory (CICL, Boston MA). El cambio desde el inicio se determinó según el plan de análisis estadístico del estudio y se comparó entre los brazos de tratamiento.
30 semanas
Cambio desde el inicio hasta la semana 30 en pVO2 según lo evaluado por CPET
Periodo de tiempo: 30 semanas
La prueba de ejercicio cardiopulmonar (CPET) se realizó al inicio y en la semana 30 siguiendo un protocolo especificado por el estudio y el consumo máximo de oxígeno (pVO2) fue determinado por el Instituto de Investigación de Enfermedades Metabólicas Cardiovasculares (CMDRI, Palo Alto, CA). El cambio desde el inicio se determinó según el plan de análisis estadístico del estudio y se comparó entre los brazos de tratamiento.
30 semanas
Proporción de participantes con al menos 1 mejora en la clase funcional de la NYHA desde el inicio hasta la semana 30
Periodo de tiempo: 30 semanas
La clasificación funcional de la New York Heart Association (NYHA) fue determinada por el investigador principal al inicio del estudio y en momentos específicos del estudio. Al inicio del estudio, todos los sujetos eran NYHA Clase II o III. Para el resultado secundario, la clase NYHA en la semana 30 se comparó con el valor inicial y se determinó la proporción de sujetos con una mejora de al menos una clase, y se analizó la diferencia entre los grupos de tratamiento. La proporción también se multiplicó por 100 para proporcionar el resultado como porcentaje.
30 semanas
Cambio desde el inicio hasta la semana 30 en la calidad de vida relacionada con la salud informada por el participante según lo evaluado por la puntuación KCCQ
Periodo de tiempo: 30 semanas
El Cuestionario de cardiomiopatía de Kansas City (KCCQ) es un instrumento de resultado informado por el paciente con una puntuación mínima = 0 y una puntuación máxima = 100, donde una puntuación más alta indica un mejor estado de salud. No hay unidades en la partitura. El instrumento utiliza un período de recuerdo de 2 semanas durante el cual los pacientes describen la frecuencia y la gravedad de sus síntomas, sus limitaciones físicas y sociales, y cómo perciben que los síntomas de insuficiencia cardíaca afectan su calidad de vida. La puntuación del resumen clínico KCCQ (KCCQ-CS), un resultado secundario preespecificado de EXPLORER-HCM, combina la limitación física y las puntuaciones totales de los síntomas.
30 semanas
Cambio desde el inicio hasta la semana 30 en la gravedad de los síntomas de MCH informados por el participante según lo evaluado por la puntuación HCMSQ
Periodo de tiempo: 30 semanas
El Cuestionario de Síntomas de Miocardiopatía Hipertrófica (HCMSQ) es un instrumento de resultado informado por el paciente que es un cuestionario de 11 ítems autoadministrado diariamente. El HCMSQ evalúa los síntomas principales de la MCH (cansancio/fatiga, palpitaciones, dolor torácico, mareos y dificultad para respirar). La puntuación del dominio de dificultad para respirar, un resultado secundario preespecificado de EXPLORER-HCM, evalúa la frecuencia y la gravedad de la dificultad para respirar. El puntaje mínimo = 0 y el puntaje máximo = 18 donde el puntaje más bajo indica un mejor estado de salud. No hay unidades en la partitura.
30 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

MyoKardia, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Information Team, MyoKardia, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

29 de mayo de 2018

Finalización primaria (Actual)

14 de marzo de 2020

Finalización del estudio (Actual)

6 de mayo de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de marzo de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de marzo de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

20 de marzo de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

4 de octubre de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de septiembre de 2021

Última verificación

1 de mayo de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MYK-461-005

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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