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症候性閉塞性肥大型心筋症の成人におけるマバカムテン（MYK-461）を評価するための臨床研究 (EXPLORER-HCM)

2021年9月7日 更新者：MyoKardia, Inc.

症候性閉塞性肥大型心筋症の成人におけるマバカムテン（MYK-461）を評価するための無作為化二重盲検プラセボ対照臨床試験

これは、症候性閉塞性 HCM (oHCM) の参加者における mavacamten の投与に関する多施設国際二重盲検試験です。 約 220 人の参加者が無作為に割り付けられ、プラセボまたはマバカムテンが投与されます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

251

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Scottsdale、Arizona、アメリカ、85259
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90048
        • Cedars-Sinai Medical Center (Smidt Heart Institute)
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • UCSF School of Medicine
      • Stanford、California、アメリカ、94305
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、アメリカ、16511
        • Yale New Haven Hospital
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
        • Mayo Clinic Jacksonville - PPDS
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • University of Michigan
      • Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49512
        • Spectrum Health
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York、New York、アメリカ、10017
        • NYU Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、アメリカ、28203
        • Carolinas Medical Center
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Duke Cardiology at Southpoint
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Bethlehem、Pennsylvania、アメリカ、18018
        • St. Luke's Cardiology Associates
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • University of Pennsylvania (Penn Heart and Vascular Center)
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
        • University of Pittsburgh Medical Center Presbyterian
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、アメリカ、38163
        • Methodist University Hospital
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Houston Methodist Hospital
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • University of Texas Houston Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
        • University of Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84107
        • Intermountain Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、アメリカ、22903
        • University Of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98195
        • University of Washington Medical Center
  • イギリス
      • London、イギリス、W1G 8PH
        • St Bartholomew's Hospital
    • South Glamergon
      • Cardiff、South Glamergon、イギリス、CF14 4XW
        • University Hospital of Wales
  • イスラエル
      • Ashkelon、イスラエル、78278
        • Barzilai Medical Center
      • Jerusalem、イスラエル、91120
        • Hadassah Medical Center PPDS -
      • Petach Tikva、イスラエル、49100
        • Rabin Medical Center - PPDS
      • Ramat-Gan、イスラエル、52621
        • The Chaim Sheba Medical Center - The Edmond and Lily Safra Children's Hospital
      • Reẖovot、イスラエル、76100
        • Kaplan Medical Center
      • Safed、イスラエル、13100
        • Ziv Medical Center
    • Tel-Aviv
      • Tel Aviv、Tel-Aviv、イスラエル、62431
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • イタリア
      • Firenze、イタリア
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
  • オランダ
    • Limburg
      • Maastricht、Limburg、オランダ、6229 HX
        • Maastricht University Medical Center
    • Zuid-Holland
      • Rotterdam、Zuid-Holland、オランダ、3015GD
        • Erasmus MC
  • スペイン
      • La Coruña、スペイン
        • Hospital Universitario A Coruña
      • Madrid、スペイン
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid、スペイン
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
      • Sevilla、スペイン、41009
        • Hospital Universitario Virgen Macarena
    • Murcia
      • El Palmar、Murcia、スペイン、30120
        • Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
  • チェコ
      • Prague、チェコ
        • Institut Klinicke a Experimentalni Mediciny
      • Praha 2、チェコ、128 08
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • デンマーク
      • Aarhus N、デンマーク、8200
        • Aarhus Universitetshospital
      • København NV、デンマーク、2400
        • Bispebjerg Hospital
      • Odense、デンマーク、5000
        • Odense Universitetshospital
  • ドイツ
      • Bad Nauheim、ドイツ、61231
        • Kerckhoff-Klinik-Forschungs-GmbH
      • Berlin、ドイツ、13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Berlin、ドイツ、13125
        • Charité Campus Buch - Experimental and Clinical Research Center
      • Dresden、ドイツ、01277
        • Cardiologicum Dresden und Pirna
      • Heidelberg、ドイツ、69120
        • University Clinic Heidelberg - PPDS
      • Kiel、ドイツ、24105
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
    • Neidersachsen
      • Göttingen、Neidersachsen、ドイツ
        • University Medicine Gottingen
  • フランス
      • Paris、フランス、75015
        • Hôpital Européen Georges Pompidou
      • Paris、フランス、75013
        • Groupe Hospitalier Pitié Salpêtrière
      • Toulouse、フランス、31403
        • Hopital de Rangueil
    • Loire-Atlantique
      • Nantes、Loire-Atlantique、フランス、44805
        • CHRU Nantes
  • ベルギー
      • Brussels、ベルギー、1070
        • Hôpital Erasme
    • Antwerpen
      • Edegem、Antwerpen、ベルギー、2650
        • UZ Antwerpen
    • Oost-Vlaanderen
      • Aalst、Oost-Vlaanderen、ベルギー、9300
        • Onze-Lieve-Vrouwziekenhuis
  • ポルトガル
      • Almada、ポルトガル、2805-267
        • Hospital Garcia de Orta
      • Lisboa、ポルトガル、1500-650
        • Hospital Da Luz
  • ポーランド
      • Poznań、ポーランド、61-848
        • Szpital Kliniczny Przemienienia Panskiego Uniwesytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego
      • Warsaw、ポーランド、04-628
        • Instytut Kardiologii im Prymasa Tysiaclecia Kardynala Stefana Wyszynskiego
    • Malopolskie
      • Kraków、Malopolskie、ポーランド、31-501
        • Collegium Medicum Uniwersytetu Jagiellonskiego
    • Slaskie
      • Katowice、Slaskie、ポーランド
        • Kardio Klinika Brynow

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

主な採用基準:

  • 18歳以上、体重45kg以上
  • 正確な経胸壁心エコー図 (TTE) を可能にする適切な音響ウィンドウがあります。
  • -現在のAmerican College of Cardiology Foundation / American Heart AssociationおよびEuropean Society of Cardiologyのガイドラインと一致するoHCMと診断され、両方の基準を満たしています。
  • -左心室駆出率（LVEF）≥55％が記録されています
  • NYHA クラス II または III
  • -スクリーニング時に安静時の酸素飽和度が90％以上であることが記録されています
  • -直立CPETを実行でき、中央読み取りごとのスクリーニングで呼吸交換比（RER）が1.0以上です

主な除外基準:

  • ファブリー病、アミロイドーシス、左室肥大を伴うヌーナン症候群など、oHCMを模倣する心肥大を引き起こす既知の浸潤性または蓄積性疾患
  • -スクリーニング前の6か月以内の運動による失神または持続性心室性頻拍性不整脈の病歴
  • -蘇生された突然の心停止の病歴（いつでも）、または生命を脅かす心室性不整脈に対する適切な植込み型除細動器（ICD）の既知の病歴 スクリーニング前の6か月以内
  • スクリーニング時に存在する心房細動を伴う発作性間欠性心房細動
  • -スクリーニングの少なくとも4週間前に抗凝固療法を受けていない持続的または永続的な心房細動、および/またはスクリーニング前の6か月以内に適切に速度制御されていない
  • -治療（スクリーニング前の14日以内）またはジソピラミドまたはラノラジンによる研究中の計画された治療
  • -治療（スクリーニング前の14日以内）または研究中の計画された治療 β遮断薬とカルシウムチャネル遮断薬の組み合わせによる
  • バルサルバ法による LVOT 勾配
  • -スクリーニング前の6か月以内に侵襲的中隔縮小術（外科的筋切除術または経皮的アルコール中隔切除術[ASA]）で正常に治療されているか、研究中にこれらの治療のいずれかを受ける予定
  • -スクリーニング前の2か月以内のICD配置、または研究中の計画されたICD配置
  • -他の臨床的に重要な障害、状態、または疾患の病歴または証拠がある 研究者の意見では、参加者の安全にリスクをもたらすか、研究の評価、手順、または完了を妨げる
  • ドキソルビシンなどの心毒性薬による前治療

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボ
薬：プラセボ
プラセボ経口カプセル
実験的：マバカムテン (MYK-461)
薬：マヴァカムテン
マバカムテンカプセル
他の名前：
  • MYK-461

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
臨床反応を達成した参加者の割合
時間枠：30週間
肯定的な臨床反応 (value="YES") は、心肺運動負荷試験 (CPET) によって決定される最大酸素消費量 (pVO2) で少なくとも 1.5​​ mL/kg/min の改善と 1 の減少のいずれかを達成したこととして定義されます。ニューヨーク心臓協会 (NYHA) の機能分類 (I、II、III、または IV など) でより多くのクラス -または- pVO2 で 3.0 mL/kg/分以上の改善があり、NYHA 機能分類では悪化していません。
30週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
LVOT ピーク勾配の運動後のベースラインから 30 週までの変化。
時間枠：30週間
運動後の LVOT 勾配は、研究で指定された運動プロトコルに従ってベースラインと 30 週目に得られた心エコー図から測定され、心臓血管イメージング コア研究所 (CICL、マサチューセッツ州ボストン) によって読み取られました。 ベースラインからの変化は、研究の統計分析計画に従って決定され、治療群間で比較されました。
30週間
CPETによって評価されたpVO2のベースラインから30週までの変化
時間枠：30週間
ベースライン時と 30 週目に心肺運動負荷試験 (CPET) を研究指定のプロトコルに従って実施し、ピーク酸素消費量 (pVO2) は心血管代謝疾患研究所 (CMDRI、カリフォルニア州パロアルト) によって決定されました。 ベースラインからの変化は、研究の統計分析計画に従って決定され、治療群間で比較されました。
30週間
ベースラインから30週までにNYHA機能クラスが少なくとも1クラス改善された参加者の割合
時間枠：30週間
ニューヨーク心臓協会 (NYHA) の機能分類は、研究のベースラインおよび特定の時点で主任研究者によって決定されました。 ベースラインでは、すべての被験者が NYHA クラス II または III でした。 二次アウトカムとして、30 週目の NYHA クラスをベースラインと比較し、少なくとも 1 つのクラスの改善を示した被験者の割合を決定し、治療群間の差を分析しました。 また、割合に 100 を掛けて、結果をパーセントで表示しました。
30週間
KCCQスコアによって評価された、参加者が報告した健康関連の生活の質のベースラインから30週までの変化
時間枠：30週間
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) は、最小スコア = 0、最大スコア = 100 の患者報告アウトカム手段であり、スコアが高いほど健康状態が良好であることを示します。 スコアに単位はありません。 このツールは、患者が症状の頻度と重症度、身体的および社会的限界、心不全の症状が生活の質にどのように影響するかをどのように認識しているかを患者が説明する 2 週間の想起期間を利用します。 KCCQ 臨床概要 (KCCQ-CS) スコアは、EXPLORER-HCM の事前に指定された副次的結果であり、身体的制限と症状の合計スコアを組み合わせたものです。
30週間
HCMSQスコアによって評価された、参加者が報告したHCM症状の重症度のベースラインから30週までの変化
時間枠：30週間
肥大型心筋症の症状アンケート (HCMSQ) は、患者が報告するアウトカム手段であり、毎日自己管理する 11 項目のアンケートです。 HCMSQ は、HCM の主要な症状 (疲労/疲労、動悸、胸痛、めまい、息切れ) を評価します。 EXPLORER-HCM の事前に指定された二次結果である息切れドメイン スコアは、息切れの頻度と重症度を評価します。 最小スコア = 0、最大スコア = 18 で、スコアが低いほど健康状態が良好であることを示します。 スコアに単位はありません。
30週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

MyoKardia, Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Information Team、MyoKardia, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年5月29日

一次修了 (実際)

2020年3月14日

研究の完了 (実際)

2020年5月6日

試験登録日

最初に提出

2018年3月12日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年3月17日

最初の投稿 (実際)

2018年3月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年10月4日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年9月7日

最終確認日

2020年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • MYK-461-005

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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