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Studio clinico per valutare Mavacamten (MYK-461) in adulti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica (EXPLORER-HCM)

7 settembre 2021 aggiornato da: MyoKardia, Inc.

Uno studio clinico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare Mavacamten (MYK-461) in adulti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica

Questo è uno studio multicentrico, internazionale, in doppio cieco sulla somministrazione di mavacamten nei partecipanti con HCM ostruttiva sintomatica (oHCM). Circa 220 partecipanti saranno randomizzati per ricevere placebo o mavacamten.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

251

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1070
        • Hôpital Erasme
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgio, 2650
        • UZ Antwerpen
    • Oost-Vlaanderen
      • Aalst, Oost-Vlaanderen, Belgio, 9300
        • Onze-Lieve-Vrouwziekenhuis
  • Cechia
      • Prague, Cechia
        • Institut Klinicke a Experimentalni Mediciny
      • Praha 2, Cechia, 128 08
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Danimarca
      • Aarhus N, Danimarca, 8200
        • Aarhus Universitetshospital
      • København NV, Danimarca, 2400
        • Bispebjerg Hospital
      • Odense, Danimarca, 5000
        • Odense Universitetshospital
  • Francia
      • Paris, Francia, 75015
        • Hôpital Européen Georges Pompidou
      • Paris, Francia, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitié Salpêtrière
      • Toulouse, Francia, 31403
        • Hopital de Rangueil
    • Loire-Atlantique
      • Nantes, Loire-Atlantique, Francia, 44805
        • CHRU Nantes
  • Germania
      • Bad Nauheim, Germania, 61231
        • Kerckhoff-Klinik-Forschungs-GmbH
      • Berlin, Germania, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Berlin, Germania, 13125
        • Charité Campus Buch - Experimental and Clinical Research Center
      • Dresden, Germania, 01277
        • Cardiologicum Dresden und Pirna
      • Heidelberg, Germania, 69120
        • University Clinic Heidelberg - PPDS
      • Kiel, Germania, 24105
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein
    • Neidersachsen
      • Göttingen, Neidersachsen, Germania
        • University Medicine Gottingen
  • Israele
      • Ashkelon, Israele, 78278
        • Barzilai Medical Center
      • Jerusalem, Israele, 91120
        • Hadassah Medical Center PPDS -
      • Petach Tikva, Israele, 49100
        • Rabin Medical Center - PPDS
      • Ramat-Gan, Israele, 52621
        • The Chaim Sheba Medical Center - The Edmond and Lily Safra Children's Hospital
      • Reẖovot, Israele, 76100
        • Kaplan Medical Center
      • Safed, Israele, 13100
        • Ziv Medical Center
    • Tel-Aviv
      • Tel Aviv, Tel-Aviv, Israele, 62431
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italia
      • Firenze, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
  • Olanda
    • Limburg
      • Maastricht, Limburg, Olanda, 6229 HX
        • Maastricht University Medical Center
    • Zuid-Holland
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Olanda, 3015GD
        • Erasmus MC
  • Polonia
      • Poznań, Polonia, 61-848
        • Szpital Kliniczny Przemienienia Panskiego Uniwesytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego
      • Warsaw, Polonia, 04-628
        • Instytut Kardiologii im Prymasa Tysiaclecia Kardynala Stefana Wyszynskiego
    • Malopolskie
      • Kraków, Malopolskie, Polonia, 31-501
        • Collegium Medicum Uniwersytetu Jagiellonskiego
    • Slaskie
      • Katowice, Slaskie, Polonia
        • Kardio Klinika Brynow
  • Portogallo
      • Almada, Portogallo, 2805-267
        • Hospital Garcia de Orta
      • Lisboa, Portogallo, 1500-650
        • Hospital da Luz
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, W1G 8PH
        • St Bartholomew's Hospital
    • South Glamergon
      • Cardiff, South Glamergon, Regno Unito, CF14 4XW
        • University Hospital of wales
  • Spagna
      • La Coruña, Spagna
        • Hospital Universitario A Coruna
      • Madrid, Spagna
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Spagna
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
      • Sevilla, Spagna, 41009
        • Hospital Universitario Virgen Macarena
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, Spagna, 30120
        • Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85259
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center (Smidt Heart Institute)
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • UCSF School of Medicine
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 16511
        • Yale New Haven Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville - PPDS
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49512
        • Spectrum Health
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10017
        • NYU Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28203
        • Carolinas Medical Center
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke Cardiology at Southpoint
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Stati Uniti, 18018
        • St. Luke's Cardiology Associates
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • University of Pennsylvania (Penn Heart and Vascular Center)
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center Presbyterian
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38163
        • Methodist University Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Houston Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • University of Texas Houston Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84107
        • Intermountain Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • University of Washington Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Età pari o superiore a 18 anni, peso corporeo ≥ 45 kg
  • Dispone di finestre acustiche adeguate per consentire ecocardiogrammi transtoracici accurati (TTE)
  • Diagnosi di oHCM coerente con le attuali linee guida dell'American College of Cardiology Foundation/American Heart Association e della European Society of Cardiology e soddisfa entrambi i criteri:
  • Ha una frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) documentata ≥55%
  • Classe NYHA II o III
  • Ha documentato una saturazione di ossigeno a riposo ≥90% allo screening
  • È in grado di eseguire un CPET in posizione eretta e ha un rapporto di scambio respiratorio (RER) ≥1,0 ​​allo screening per lettura centrale

Criteri chiave di esclusione:

  • Malattia infiltrativa o da accumulo nota che causa ipertrofia cardiaca che imita l'oHCM, come la malattia di Fabry, l'amiloidosi o la sindrome di Noonan con ipertrofia del ventricolo sinistro
  • Storia di sincope o tachiaritmia ventricolare sostenuta con esercizio nei 6 mesi precedenti lo screening
  • Storia di arresto cardiaco improvviso rianimato (in qualsiasi momento) o storia nota di scarica appropriata di defibrillatore cardioverter impiantabile (ICD) per aritmia ventricolare pericolosa per la vita nei 6 mesi precedenti lo screening
  • Fibrillazione atriale parossistica intermittente con fibrillazione atriale presente allo screening
  • Fibrillazione atriale persistente o permanente non in terapia anticoagulante per almeno 4 settimane prima dello screening e/o frequenza non adeguatamente controllata entro 6 mesi prima dello screening
  • Trattamento (entro 14 giorni prima dello screening) o trattamento pianificato durante lo studio con disopiramide o ranolazina
  • Trattamento (entro 14 giorni prima dello screening) o trattamento pianificato durante lo studio con una combinazione di β-bloccanti e calcio-antagonisti
  • Gradiente LVOT con manovra di Valsalva
  • È stato trattato con successo con riduzione del setto invasiva (miectomia chirurgica o ablazione percutanea del setto con alcol [ASA]) entro 6 mesi prima dello screening o prevede di sottoporsi a uno di questi trattamenti durante lo studio
  • Posizionamento dell'ICD entro 2 mesi prima dello screening o posizionamento dell'ICD pianificato durante lo studio
  • Ha una storia o evidenza di qualsiasi altro disturbo, condizione o malattia clinicamente significativa che, secondo l'opinione dello sperimentatore, rappresenterebbe un rischio per la sicurezza dei partecipanti o interferirebbe con la valutazione, le procedure o il completamento dello studio
  • Precedente trattamento con agenti cardiotossici come la doxorubicina o simili

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
capsula orale placebo
Sperimentale: mavacamten (MYK-461)
Droga: mavacamten
capsule mavacamten
Altri nomi:
  • MYK-461

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che ottengono una risposta clinica
Lasso di tempo: 30 settimane
Una risposta clinica positiva (valore="SÌ") è definita come il raggiungimento di un miglioramento di almeno 1,5 mL/kg/min nel consumo massimo di ossigeno (pVO2) come determinato dal test da sforzo cardiopolmonare (CPET) e una riduzione di uno o più classe nella classificazione funzionale della New York Heart Association (NYHA) (ad es. I, II, III o IV) -OPPURE- un miglioramento di 3,0 ml/kg/min o più nella pVO2 senza peggioramento nella Classe Funzionale NYHA.
30 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti dal basale alla settimana 30 nel post esercizio nel gradiente di picco LVOT.
Lasso di tempo: 30 settimane
Il gradiente LVOT post-esercizio è stato misurato dagli ecocardiogrammi ottenuti al basale e alla settimana 30 seguendo un protocollo di esercizio specificato dallo studio e letto dal Cardiovascular Imaging Core Laboratory (CICL, Boston MA). La variazione rispetto al basale è stata determinata secondo il piano di analisi statistica dello studio e confrontata tra i bracci di trattamento.
30 settimane
Variazione dal basale alla settimana 30 in pVO2 come valutato dal CPET
Lasso di tempo: 30 settimane
Il test da sforzo cardiopolmonare (CPET) è stato eseguito al basale e alla settimana 30 seguendo un protocollo specificato dallo studio e il consumo di picco di ossigeno (pVO2) è stato determinato dal Cardiovascular Metabolic Disease Research Institute (CMDRI, Palo Alto, CA). La variazione rispetto al basale è stata determinata secondo il piano di analisi statistica dello studio e confrontata tra i bracci di trattamento.
30 settimane
Proporzione di partecipanti con miglioramento di almeno 1 classe nella classe funzionale NYHA dal basale alla settimana 30
Lasso di tempo: 30 settimane
La classificazione funzionale della New York Heart Association (NYHA) è stata determinata dal ricercatore principale al basale e in momenti specifici dello studio. Al basale, tutti i soggetti erano di classe NYHA II o III. Per l'esito secondario, la classe NYHA alla settimana 30 è stata confrontata con il basale ed è stata determinata la percentuale di soggetti con un miglioramento di almeno una classe ed è stata analizzata la differenza tra i gruppi di trattamento. La proporzione è stata anche moltiplicata per 100 per fornire il risultato in percentuale.
30 settimane
Variazione dal basale alla settimana 30 nella qualità della vita correlata alla salute riferita dai partecipanti come valutata dal punteggio KCCQ
Lasso di tempo: 30 settimane
Il Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) è uno strumento di esito riportato dal paziente con punteggio minimo = 0 e punteggio massimo = 100 dove il punteggio più alto indica uno stato di salute migliore. Non ci sono unità nel punteggio. Lo strumento utilizza un periodo di richiamo di 2 settimane durante il quale i pazienti descrivono la frequenza e la gravità dei loro sintomi, i loro limiti fisici e sociali e come percepiscono i loro sintomi di insufficienza cardiaca per influenzare la loro qualità di vita. Il punteggio del sommario clinico KCCQ (KCCQ-CS), un risultato secondario prespecificato di EXPLORER-HCM, combina i punteggi relativi alla limitazione fisica e ai sintomi totali.
30 settimane
Variazione dal basale alla settimana 30 nella gravità dei sintomi di HCM segnalati dai partecipanti come valutato dal punteggio HCMSQ
Lasso di tempo: 30 settimane
L'Hypertrophic Cardiomyopathy Symptom Questionnaire (HCMSQ) è uno strumento di esito riportato dal paziente che è un questionario quotidiano autosomministrato di 11 domande. L'HCMSQ valuta i sintomi principali dell'HCM (stanchezza/affaticamento, palpitazioni cardiache, dolore toracico, vertigini e mancanza di respiro). Il punteggio del dominio della mancanza di respiro, un risultato secondario pre-specificato di EXPLORER-HCM, valuta la frequenza e la gravità della mancanza di respiro. Il punteggio minimo = 0 e il punteggio massimo = 18 dove il punteggio più basso indica un migliore stato di salute. Non ci sono unità nel punteggio.
30 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

MyoKardia, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Information Team, MyoKardia, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 maggio 2018

Completamento primario (Effettivo)

14 marzo 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

6 maggio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 marzo 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 marzo 2018

Primo Inserito (Effettivo)

20 marzo 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 ottobre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 settembre 2021

Ultimo verificato

1 maggio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MYK-461-005

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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