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Estudo Clínico para Avaliar Mavacamten (MYK-461) em Adultos com Cardiomiopatia Hipertrófica Obstrutiva Sintomática (EXPLORER-HCM)

7 de setembro de 2021 atualizado por: MyoKardia, Inc.

Um estudo clínico randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar Mavacamten (MYK-461) em adultos com cardiomiopatia hipertrófica obstrutiva sintomática

Este é um estudo multicêntrico, internacional, duplo-cego da administração de mavacamten em participantes com MCH obstrutiva sintomática (CMHo). Aproximadamente 220 participantes serão randomizados para receber placebo ou mavacamten.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

251

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Bad Nauheim, Alemanha, 61231
        • Kerckhoff-Klinik-Forschungs-GmbH
      • Berlin, Alemanha, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Berlin, Alemanha, 13125
        • Charité Campus Buch - Experimental and Clinical Research Center
      • Dresden, Alemanha, 01277
        • Cardiologicum Dresden und Pirna
      • Heidelberg, Alemanha, 69120
        • University Clinic Heidelberg - PPDS
      • Kiel, Alemanha, 24105
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein
    • Neidersachsen
      • Göttingen, Neidersachsen, Alemanha
        • University Medicine Göttingen
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1070
        • Hôpital Erasme
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Bélgica, 2650
        • UZ Antwerpen
    • Oost-Vlaanderen
      • Aalst, Oost-Vlaanderen, Bélgica, 9300
        • Onze-Lieve-Vrouwziekenhuis
  • Dinamarca
      • Aarhus N, Dinamarca, 8200
        • Aarhus Universitetshospital
      • København NV, Dinamarca, 2400
        • Bispebjerg Hospital
      • Odense, Dinamarca, 5000
        • Odense Universitetshospital
  • Espanha
      • La Coruña, Espanha
        • Hospital Universitario A Coruña
      • Madrid, Espanha
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Espanha
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
      • Sevilla, Espanha, 41009
        • Hospital Universitario Virgen Macarena
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, Espanha, 30120
        • Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center (Smidt Heart Institute)
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • UCSF School of Medicine
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 16511
        • Yale New Haven Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville - PPDS
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49512
        • Spectrum Health
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10017
        • NYU Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
        • Carolinas Medical Center
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke Cardiology at Southpoint
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Estados Unidos, 18018
        • St. Luke's Cardiology Associates
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania (Penn Heart and Vascular Center)
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center Presbyterian
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38163
        • Methodist University Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Houston Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • University of Texas Houston Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84107
        • Intermountain Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washington Medical Center
  • França
      • Paris, França, 75015
        • Hôpital Européen Georges Pompidou
      • Paris, França, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie Salpetriere
      • Toulouse, França, 31403
        • Hôpital de Rangueil
    • Loire-Atlantique
      • Nantes, Loire-Atlantique, França, 44805
        • CHRU Nantes
  • Holanda
    • Limburg
      • Maastricht, Limburg, Holanda, 6229 HX
        • Maastricht University Medical Center
    • Zuid-Holland
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Holanda, 3015GD
        • Erasmus MC
  • Israel
      • Ashkelon, Israel, 78278
        • Barzilai Medical Center
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Medical Center PPDS -
      • Petach Tikva, Israel, 49100
        • Rabin Medical Center - PPDS
      • Ramat-Gan, Israel, 52621
        • The Chaim Sheba Medical Center - The Edmond and Lily Safra Children's Hospital
      • Reẖovot, Israel, 76100
        • Kaplan Medical Center
      • Safed, Israel, 13100
        • ZIV Medical Center
    • Tel-Aviv
      • Tel Aviv, Tel-Aviv, Israel, 62431
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Itália
      • Firenze, Itália
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
  • Polônia
      • Poznań, Polônia, 61-848
        • Szpital Kliniczny Przemienienia Panskiego Uniwesytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego
      • Warsaw, Polônia, 04-628
        • Instytut Kardiologii im Prymasa Tysiaclecia Kardynala Stefana Wyszynskiego
    • Malopolskie
      • Kraków, Malopolskie, Polônia, 31-501
        • Collegium Medicum Uniwersytetu Jagiellonskiego
    • Slaskie
      • Katowice, Slaskie, Polônia
        • Kardio Klinika Brynow
  • Portugal
      • Almada, Portugal, 2805-267
        • Hospital Garcia de Orta
      • Lisboa, Portugal, 1500-650
        • Hospital da Luz
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, W1G 8PH
        • St Bartholomew's Hospital
    • South Glamergon
      • Cardiff, South Glamergon, Reino Unido, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales
  • Tcheca
      • Prague, Tcheca
        • Institut Klinicke a Experimentalni Mediciny
      • Praha 2, Tcheca, 128 08
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Idade igual ou superior a 18 anos, peso corporal ≥ 45 kg
  • Possui janelas acústicas adequadas para permitir ecocardiogramas transtorácicos (ETTs) precisos
  • Diagnosticado com oHCM consistente com as diretrizes atuais da American College of Cardiology Foundation/American Heart Association e European Society of Cardiology e satisfaz ambos os critérios:
  • Tem fração de ejeção do ventrículo esquerdo documentada (LVEF) ≥55%
  • Classe II ou III da NYHA
  • Tem saturação de oxigênio documentada em repouso ≥90% na triagem
  • É capaz de realizar um TCPE na posição vertical e tem uma relação de troca respiratória (RER) ≥1,0 ​​na triagem por leitura central

Principais Critérios de Exclusão:

  • Distúrbio infiltrativo ou de armazenamento conhecido causando hipertrofia cardíaca que mimetiza a CMH, como doença de Fabry, amiloidose ou síndrome de Noonan com hipertrofia VE
  • História de síncope ou taquiarritmia ventricular sustentada com exercício dentro de 6 meses antes da Triagem
  • História de parada cardíaca súbita ressuscitada (a qualquer momento) ou história conhecida de descarga apropriada de cardioversor desfibrilador implantável (CDI) para arritmia ventricular com risco de vida dentro de 6 meses antes da triagem
  • Fibrilação atrial paroxística e intermitente com fibrilação atrial presente na triagem
  • Fibrilação atrial persistente ou permanente sem anticoagulação por pelo menos 4 semanas antes da triagem e/ou frequência não controlada adequadamente dentro de 6 meses antes da triagem
  • Tratamento (dentro de 14 dias antes da Triagem) ou tratamento planejado durante o estudo com disopiramida ou ranolazina
  • Tratamento (dentro de 14 dias antes da Triagem) ou tratamento planejado durante o estudo com uma combinação de β-bloqueadores e bloqueadores dos canais de cálcio
  • Gradiente da VSVE com manobra de Valsalva
  • Foi tratado com sucesso com redução septal invasiva (miectomia cirúrgica ou ablação septal percutânea com álcool [ASA]) dentro de 6 meses antes da triagem ou planeja fazer qualquer um desses tratamentos durante o estudo
  • Colocação do CDI dentro de 2 meses antes da triagem ou colocação planejada do CDI durante o estudo
  • Tem histórico ou evidência de qualquer outro distúrbio, condição ou doença clinicamente significativa que, na opinião do investigador, representaria um risco à segurança do participante ou interferiria na avaliação, nos procedimentos ou na conclusão do estudo
  • Tratamento prévio com agentes cardiotóxicos como doxorrubicina ou similares

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Medicamento: Placebo
placebo cápsula oral
Experimental: Mavacamten (MYK-461)
Medicamento: mavacamten
cápsulas de mavacamten
Outros nomes:
  • MYK-461

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes que obtiveram uma resposta clínica
Prazo: 30 semanas
Uma resposta clínica positiva (valor="SIM") é definida como tendo alcançado uma melhora de pelo menos 1,5 mL/kg/min no pico de consumo de oxigênio (pVO2), conforme determinado pelo teste de exercício cardiopulmonar (CPET) e uma redução de um ou mais classe na classificação funcional da New York Heart Association (NYHA) (por exemplo, I, II, III ou IV) -OU- uma melhora de 3,0 mL/kg/min ou mais no pVO2 sem piora na Classe Funcional da NYHA.
30 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alterações da linha de base até a semana 30 no pós-exercício no gradiente de pico do LVOT.
Prazo: 30 semanas
O gradiente de LVOT pós-exercício foi medido a partir de ecocardiogramas obtidos no início e na semana 30 seguindo um protocolo de exercício especificado pelo estudo e lido pelo Cardiovascular Imaging Core Laboratory (CICL, Boston MA). A mudança da linha de base foi determinada de acordo com o plano de análise estatística do estudo e comparada entre os braços de tratamento.
30 semanas
Alteração da linha de base até a semana 30 no pVO2 conforme avaliado pelo TCPE
Prazo: 30 semanas
O teste de exercício cardiopulmonar (CPET) foi realizado no início e na semana 30 seguindo um protocolo especificado pelo estudo e o pico de consumo de oxigênio (pVO2) foi determinado pelo Cardiovascular Metabolic Disease Research Institute (CMDRI, Palo Alto, CA). A mudança da linha de base foi determinada de acordo com o plano de análise estatística do estudo e comparada entre os braços de tratamento.
30 semanas
Proporção de participantes com pelo menos 1 melhoria de classe na classe funcional da NYHA desde a linha de base até a semana 30
Prazo: 30 semanas
A classificação funcional da New York Heart Association (NYHA) foi determinada pelo investigador principal na linha de base e em pontos de tempo especificados no estudo. No início do estudo, todos os indivíduos eram Classe II ou III da NYHA. Para o desfecho secundário, a classe NYHA na semana 30 foi comparada com a linha de base e a proporção de indivíduos com uma melhora de pelo menos uma classe foi determinada, e a diferença entre os grupos de tratamento foi analisada. A proporção também foi multiplicada por 100 para fornecer o resultado como uma porcentagem.
30 semanas
Mudança desde a linha de base até a semana 30 na qualidade de vida relacionada à saúde relatada pelo participante conforme avaliado pela pontuação do KCCQ
Prazo: 30 semanas
O Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) é um instrumento de resultado relatado pelo paciente com pontuação mínima = 0 e pontuação máxima = 100, onde a pontuação mais alta indica melhor estado de saúde. Não há unidades para a partitura. O instrumento utiliza um período recordatório de 2 semanas durante o qual os pacientes descrevem a frequência e a gravidade de seus sintomas, suas limitações físicas e sociais e como eles percebem que seus sintomas de insuficiência cardíaca afetam sua qualidade de vida. A pontuação do resumo clínico do KCCQ (KCCQ-CS), um resultado secundário pré-especificado do EXPLORER-HCM, combina a limitação física e os escores totais de sintomas.
30 semanas
Mudança desde a linha de base até a semana 30 na gravidade dos sintomas de CMH relatada pelo participante conforme avaliado pela pontuação do HCMSQ
Prazo: 30 semanas
O Questionário de Sintomas de Cardiomiopatia Hipertrófica (HCMSQ) é um instrumento de resultado relatado pelo paciente que é um questionário de 11 itens auto-administrado diariamente. O HCMSQ avalia os principais sintomas da CMH (cansaço/fadiga, palpitações, dor no peito, tontura e falta de ar). A pontuação do domínio Falta de ar, um resultado secundário pré-especificado do EXPLORER-HCM, avalia a frequência e a gravidade da falta de ar. O escore mínimo = 0 e o escore máximo = 18 onde menor escore indica melhor estado de saúde. Não há unidades para a partitura.
30 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

MyoKardia, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Information Team, MyoKardia, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

29 de maio de 2018

Conclusão Primária (Real)

14 de março de 2020

Conclusão do estudo (Real)

6 de maio de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de março de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de março de 2018

Primeira postagem (Real)

20 de março de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

4 de outubro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de setembro de 2021

Última verificação

1 de maio de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MYK-461-005

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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