Turvallisuus ja siedettävyys, farmakokineettinen ja farmakodynaaminen tutkimus Inzomelidilla
torstai 26. maaliskuuta 2020 päivittänyt: Inflazome UK Ltd
Vaihe 1, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, kerta- ja moninkertainen nouseva annostutkimus Inzomelidin turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikka, farmakodynamiikka ja ruoan vaikutuksen määrittämiseksi terveillä aikuisilla osallistujilla sekä avoin kohortti turvallisuuden vahvistamiseksi, Inzomelidin farmakokinetiikka ja farmakodynamiikka aikuispotilailla, joilla on kryopyriiniin liittyviä jaksollisia oireyhtymiä
Tämä on ensimmäinen ihmisen (FIH), yksikeskus, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, ristikkäinen SAD-tutkimus, jota seuraa Inzomelidin MAD-tutkimus.
Tutkimus on suunniteltu arvioimaan Inzomelidin turvallisuutta, siedettävyyttä, PK-, PD- ja ruoan vaikutusta terveillä aikuisilla osallistujilla ja arvioimaan Inzomelidin turvallisuutta, siedettävyyttä, PK-, PD- ja alustavaa kliinistä tehoa aikuispotilailla, joilla on CAPS.
Valvonnasta huolehtii turvallisuusseurantakomitea (SMC), joka koostuu tutkijasta, sponsorin lääketieteellisestä monitorista ja riippumattomasta lääketieteellisestä monitorista.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
80
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Queensland
-
Melbourne, Queensland, Australia
- Nucleus Network
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 70 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Osallistumiskriteerit – Terveet vapaaehtoiset:
- Terveet mies- tai naispuoliset vapaaehtoiset, 18–65-vuotiaat (mukaan lukien tietoisen suostumuksen ajankohta);
- Osallistujien tulee olla hyvässä yleisessä terveydentilassa, heillä ei ole merkittävää sairaushistoriaa, heillä ei ole kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia fyysisessä tarkastuksessa seulonnassa ja/tai ennen tutkimuslääkkeen alkuannoksen antamista;
- Osallistujien painoindeksin (BMI) on oltava välillä ≥18,0 - ≤32,0 kg/m2 seulonnassa;
Osallistumiskriteerit - CAPS-potilaat:
* 18–70-vuotiaat potilaat, joilla on vahvistettu CAPS-diagnoosi (FCAS, NOMID tai MWS) (mukaan lukien tietoisen suostumuksen ajankohta);
Poissulkemiskriteerit – Terveet vapaaehtoiset:
- Raskaana oleva tai imettävä seulonta tai raskaaksi tulemisen suunnitteleminen (itse tai kumppani) milloin tahansa tutkimuksen aikana, mukaan lukien seurantajakso;
- Aiemmat tai jatkuvat sairaudet, sairaushistoria, fyysiset löydökset tai laboratoriopoikkeavuus, jotka tutkijan (tai edustajan) mielestä voivat vaikuttaa haitallisesti osallistujan turvallisuuteen;
- Sellaisen taustalla olevan fyysisen tai psykologisen sairauden olemassaolo, joka tutkijan mielestä tekisi epätodennäköiseksi, että osallistuja noudattaa protokollaa tai suorittaa tutkimuksen loppuun protokollakohtaisesti;
Poissulkemiskriteerit - CAPS-potilaat:
- Elävät rokotukset 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa, tutkimuksen keston ajan ja enintään 3 kuukauden ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen;
- Positiivinen QuantiFERON-testi seulontakäynnillä tai 2 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
Osallistujat, joilla on positiivinen QuantiFERON-testi ja dokumentoitu BCG-rokotus, joilla on alhainen ympäristöriski tuberkuloositartunnalle tai uudelleenaktivoitumiselle ja joilla on negatiivinen rintakehän röntgenkuvaus, voidaan ottaa mukaan.
* Raskaana tai imettävänä Seulonta tai raskaaksi tulemisen suunnitteleminen (itse tai kumppani) milloin tahansa tutkimuksen aikana, mukaan lukien seurantajakso;
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: MUUTA
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: KAKSINKERTAINEN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Yksittäinen nouseva annos
Inzomelid tai Placebo
|
Aktiivinen lääke
Placebo otteluun
|
|
KOKEELLISTA: Useita nousevia annoksia
Inzomelid tai Placebo
|
Aktiivinen lääke
Placebo otteluun
|
|
KOKEELLISTA: CAPS-potilaat
Inzomelid Open Label
|
Aktiivinen lääke
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala (AUC) - kerta-annos
Aikaikkuna: Päivä 1-3
|
AUC kerta-annoksen jälkeen
|
Päivä 1-3
|
|
Plasman huippupitoisuus (Cmax) - useita annoksia
Aikaikkuna: Päivät 1-9
|
Huippupitoisuus plasmassa toistuvan annostelun jälkeen
|
Päivät 1-9
|
|
Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala (AUC) – toistuva annos
Aikaikkuna: Päivät 1-9
|
AUC toistuvan annon jälkeen
|
Päivät 1-9
|
|
Hoitoon liittyvien ilmoitustapahtumien esiintyvyys [Turvallisuus ja siedettävyys]
Aikaikkuna: Päivät 1-8 SAD:lle, päivä 1-16 MAD:lle
|
Hoitoon liittyvien ilmoitustapahtumien ilmaantuvuus, tiheys ja vakavuus
|
Päivät 1-8 SAD:lle, päivä 1-16 MAD:lle
|
|
Plasman huippupitoisuus (Cmax) - kerta-annos
Aikaikkuna: Päivä 1-3
|
Huippupitoisuus plasmassa kerta-annoksen jälkeen
|
Päivä 1-3
|
|
Plasman huippupitoisuus (Cmax) - useita annoksia
Aikaikkuna: Päivät 1-16
|
Huippupitoisuus plasmassa toistuvan annostelun jälkeen
|
Päivät 1-16
|
|
Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala (AUC) – toistuva annos
Aikaikkuna: Päivät 1-16
|
AUC toistuvan annon jälkeen
|
Päivät 1-16
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Farmakodynaaminen aktiivisuus
Aikaikkuna: Päivä 1-3 SAD:lle ja päivä 1-9 MAD:lle
|
NLRP3:n esto kokoveressä
|
Päivä 1-3 SAD:lle ja päivä 1-9 MAD:lle
|
|
CAPS-oireiden pistemäärän lasku
Aikaikkuna: Päivät 1-15
|
Lääkärin lasku Arvioidut CAPS-pisteet 8 pisteen kyselylomakkeen perusteella
|
Päivät 1-15
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Ben Snyder, MB, BS, Nucleus Network
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Tiistai 16. heinäkuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Maanantai 23. maaliskuuta 2020
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Maanantai 23. maaliskuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 8. heinäkuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 9. heinäkuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Keskiviikko 10. heinäkuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Perjantai 27. maaliskuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 26. maaliskuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. helmikuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muut tutkimustunnusnumerot
- IZD174-001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .