Studio di sicurezza e tollerabilità, farmacocinetica e farmacodinamica con inzomelid

Criteri di inclusione - Volontari sani:

• Volontari maschi o femmine sani, di età compresa tra 18 e 65 anni (compreso al momento del consenso informato);
• - I partecipanti devono essere in buone condizioni di salute generale, senza storia medica significativa, non presentare anomalie clinicamente significative all'esame obiettivo durante lo screening e/o prima della somministrazione della dose iniziale del farmaco oggetto dello studio;
• I partecipanti devono avere un indice di massa corporea (BMI) compreso tra ≥18,0 e ≤32,0 kg/m2 allo screening;

Criteri di inclusione - Pazienti con CAPS:

* Pazienti con diagnosi confermata di CAPS (FCAS, NOMID o MWS) di età compresa tra 18 e 70 anni (incluso al momento del consenso informato);

Criteri di esclusione - Volontari sani:

• Gravidanza o allattamento allo Screening o pianificazione di una gravidanza (sé o partner) in qualsiasi momento durante lo studio, compreso il periodo di follow-up;
• Condizioni mediche precedenti o in corso, anamnesi, risultati fisici o anomalie di laboratorio che, secondo l'opinione dello sperimentatore (o del delegato), potrebbero influire negativamente sulla sicurezza del partecipante;
• Presenza di qualsiasi condizione medica fisica o psicologica sottostante che, secondo l'opinione dello Sperimentatore, renderebbe improbabile che il partecipante rispetti il ​​protocollo o completi lo studio secondo il protocollo;

Criteri di esclusione - Pazienti CAPS:

• Vaccinazioni vive entro 3 mesi prima dello Screening, per la durata dello studio e fino a 3 mesi dopo l'ultima dose del farmaco in studio;
• Test QuantiFERON positivo alla visita di Screening o nei 2 mesi precedenti lo Screening.

Possono essere inclusi i partecipanti che hanno un test QuantiFERON positivo con documentazione della vaccinazione BCG, che sono a basso rischio ambientale di infezione o riattivazione della tubercolosi e hanno una radiografia del torace negativa;

* Gravidanza o allattamento allo Screening o pianificazione di una gravidanza (se stessa o del partner) in qualsiasi momento durante lo studio, compreso il periodo di follow-up;