Sikkerhet og tolerabilitet, farmakokinetisk og farmakodynamisk studie med inzomelid

Inkluderingskriterier – Friske frivillige:

• Friske mannlige eller kvinnelige frivillige, i alderen 18 til 65 år (inkludert på tidspunktet for informert samtykke);
• Deltakerne må ha god generell helse, uten betydelig medisinsk historie, ikke ha noen klinisk signifikante abnormiteter ved fysisk undersøkelse ved screening og/eller før administrering av den første dosen av studiemedikamentet;
• Deltakerne må ha en kroppsmasseindeks (BMI) mellom ≥18,0 og ≤32,0 kg/m2 ved screening;

Inklusjonskriterier – CAPS-pasienter:

* Pasienter med bekreftet diagnose CAPS (FCAS, NOMID eller MWS) i alderen 18 til 70 år (inkludert på tidspunktet for informert samtykke);

Ekskluderingskriterier – Friske frivillige:

• Gravid eller ammende ved screening eller planlegger å bli gravid (selv eller partner) når som helst i løpet av studien, inkludert oppfølgingsperioden;
• Tidligere eller pågående medisinske tilstander, sykehistorie, fysiske funn eller laboratorieavvik som etter etterforskerens (eller delegatens) mening kan ha en negativ innvirkning på deltakerens sikkerhet;
• Tilstedeværelse av enhver underliggende fysisk eller psykologisk medisinsk tilstand som, etter etterforskerens oppfatning, vil gjøre det usannsynlig at deltakeren vil overholde protokollen eller fullføre studien per protokoll;

Eksklusjonskriterier – CAPS-pasienter:

• Levende vaksinasjoner innen 3 måneder før screening, for varigheten av studien og i opptil 3 måneder etter siste dose av studiemedikamentet;
• Positiv QuantiFERON-test ved screeningbesøket eller innen 2 måneder før screening.

Deltakere som har en positiv QuantiFERON-test med dokumentasjon på BCG-vaksinasjon, som har lav miljørisiko for TB-infeksjon eller reaktivering, og har negativ røntgen thorax kan inkluderes;

* Gravid eller ammende ved screening eller planlegger å bli gravid (selv eller partner) når som helst i løpet av studien, inkludert oppfølgingsperioden;