Annosalueen löytämistutkimus avoimella laajennuksella suun kautta otettavan LMI070/Branaplamin turvallisuuden arvioimiseksi varhaisessa ilmenevässä Huntingtonin taudissa (VIBRANT-HD)
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu annosalueen etsintätutkimus, jossa on avoin laajennus, jolla arvioitiin viikoittain suun kautta annetun LMI070/Branaplam-valmisteen turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa potilaille, joilla on varhainen Huntingtonin tauti.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, joka suoritetaan noin 75:lle varhaisen ilmeisen HD:n osallistujalle.
Kun seulonta ja perusarvioinnit on suoritettu, osallistujat siirtyvät perushoitojaksolle, joka on kaksoissokkoutettu ja lumekontrolloitu. Ydinhoitojakso sisältää 17 viikon DRF-jakson (Dose Range Finding) ja sitä seuraavan 53 viikon pituisen sokkojakson. Kolme kohorttia otetaan mukaan perushoitojaksolle, ja kunkin kohortin tietojen tehokkuus ja turvallisuus arvioidaan ennen kuin siirrytään uuteen kohorttiin, jossa on suurempi annos. Ydinhoitojakson tarkoituksena on arvioida turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokineettisiä (PK) ja farmakodynaamisia (PD) ominaisuuksia ja löytää paras annos(t) käytettäväksi tulevissa tutkimuksissa.
Kun annokset on määritetty perushoitojakson lopussa, osallistujat siirtyvät avoimeen pidennykseen (OLE), ja heille annetaan branaplamia noin vuoden ajan ja he osallistuvat klinikkakäynneille 4 viikon välein. OLE:n lopussa tutkimusta voidaan muuttaa avoimen branaplamin tarjoamiseksi yli vuoden tai voidaan aloittaa erillinen jatkotutkimus.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08041
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Espanja, 28034
- Novartis Investigative Site
-
-
Catalunya
-
Barcelona, Catalunya, Espanja, 08036
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2W 1T8
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Angers Cedex 9, Ranska, 49933
- Novartis Investigative Site
-
Creteil, Ranska, 94010
- Novartis Investigative Site
-
Lille, Ranska, 59037
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bochum, Saksa, 44791
- Novartis Investigative Site
-
Muenster, Saksa, 48149
- Novartis Investigative Site
-
Ulm, Saksa, 89081
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, H-1083
- Novartis Investigative Site
-
Szeged, Unkari, 6720
- Novartis Investigative Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit
- Allekirjoitettu tietoinen suostumus on hankittava ennen tutkimukseen osallistumista.
- Kliinisesti diagnosoitu vaiheen 1 tai 2 Huntingtonin tauti, jonka diagnostinen luottamustaso (DCL) = 4 ja United Huntingtonin taudin luokitusasteikko (UHDRS) kokonaistoiminnallinen kapasiteetti (TFC) >8 seulonnassa.
- Geneettisesti vahvistettu Huntingtonin tauti, jossa on ≥40 sytosiini-adenineguaniinin (CAG) toistoa huntingtiinigeenissä.
- Mies- ja naispuoliset osallistujat, jotka ovat 25–75-vuotiaita, ilmoitetun suostumuksen allekirjoituspäivänä.
Poissulkemiskriteerit
- Aikaisempi osallistuminen kliiniseen tutkimukseen, jossa tutkittiin huntingtiiniä alentavaa hoitoa (ellei osallistuja saanut vain lumelääkettä).
- Osallistujat käyttävät pöytäkirjan kiellettyjä lääkkeitä.
- Mikä tahansa sairaushistoria, lanneleikkaus tai sairaus, joka häiritsee kykyä suorittaa protokollan mukaisia arviointeja,
- Osallistujalla on muita vakavia, akuutteja tai kroonisia sairauksia, mukaan lukien epävakaat psykiatriset tilat tai laboratoriopoikkeavuuksia, jotka voivat tutkijan mielestä lisätä tutkimukseen osallistumiseen liittyvää riskiä tai häiritä tutkimustulosten tulkintaa.
- Mikä tahansa kirurginen tai lääketieteellinen tila, joka saattaa vaarantaa osallistujan, jos hän osallistuu tutkimukseen. Tutkijan tulee tehdä tämä päätös ottaen huomioon osallistujan sairaushistoria ja/tai kliiniset tai laboratoriotutkimukset seulontakäynnillä:
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hoitovarsi A
Branaplam 56 mg oraaliliuos kerran viikossa
|
lähettiribonukleiinihapon (RNA) silmukointimuuntaja.
Branaplamia annettiin oraaliliuoksena kerran viikossa.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Hoitovarsi B
Branaplam 112 mg oraaliliuos kerran viikossa
|
lähettiribonukleiinihapon (RNA) silmukointimuuntaja.
Branaplamia annettiin oraaliliuoksena kerran viikossa.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Hoitovarsi C tai X tai Y
(C) Branaplam 154 mg oraaliliuos kerran viikossa, TAI (X) Branaplam 84 mg oraaliliuos kerran viikossa TAI (Y) Branaplam 28 mg oraaliliuos kerran viikossa
|
lähettiribonukleiinihapon (RNA) silmukointimuuntaja.
Branaplamia annettiin oraaliliuoksena kerran viikossa.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Yhteensopiva plasebo-oraaliliuos kerran viikossa
|
Yhteensopiva plasebo-oraaliliuos kerran viikossa
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta viikkoon 17 mHTT-proteiinissa CSF:ssä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 17
|
Mutantti Huntingtin (mHTT) -proteiini mitattiin lannepunktiolla saadusta aivo-selkäydinnesteestä (CSF). Prosentuaalinen muutos perustasosta viikkoon 17 mHTT-proteiinissa CSF:ssä laskettiin seuraavalla kaavalla: (mHTTviikko 17 - mHTT-perusviiva) / mHTT-perusviiva * 100. mHTT:n perusarvo on viimeiset arvioitavat mittaukset ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa. |
Perustaso, viikko 17
|
|
Osallistujien määrä, joilla on haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimushoidon annoksesta viikkoon 69 asti
|
AE (kaikki AE vakavuudesta riippumatta) ja SAE, mukaan lukien muutokset elintoimintoissa, neurologinen tutkimus, EKG (EKG) ja laboratorioparametrit, jotka voidaan hyväksyä ja raportoida AE. Osallistujat saivat tutkimushoitoa enintään viikkoon 20 (plasebo) ja viikkoon 22 (branaplam) asti. |
Ensimmäisestä tutkimushoidon annoksesta viikkoon 69 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosenttimuutos perustasosta aivojen kokonaistilavuudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 17, viikko 33, viikko 53, viikko 69
|
Kolmiulotteinen magneettikuvaus (MRI) hankittiin ja käytettiin mittaamaan aivojen tilavuutta kullakin aikapisteellä ja aivojen tilavuuden muutoksia pitkittäissuunnassa. Aivojen MRI-skannaukset suoritettiin joka ajankohtana ilman gadolinium-kontrastia. Volumetrisen MRI:n muutokset mitattiin mielenkiinnon kohteena olevilta alueilta: kammio, kaudate (vasen ja oikea) ja kokonaisaivotilavuus. Lähtötason MRI-skannaus saatiin 6 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimushoitoannosta. |
Lähtötilanne, viikko 17, viikko 33, viikko 53, viikko 69
|
|
Prosenttimuutos perustasosta aivojen kokonaistilavuudessa, pois lukien potilaat, joilla on subduraalinen hematooma
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 17, viikko 33, viikko 53, viikko 69
|
Kolmiulotteinen magneettikuvaus (MRI) hankittiin ja käytettiin mittaamaan aivojen tilavuutta kullakin aikapisteellä ja aivojen tilavuuden muutoksia pitkittäissuunnassa. Aivojen MRI-skannaukset suoritettiin joka ajankohtana ilman gadolinium-kontrastia. Volumetrisen MRI:n muutokset mitattiin mielenkiinnon kohteena olevilta alueilta: kammio, kaudata (vasen ja oikea) ja kokonaisaivotilavuus. Lähtötason MRI-skannaus saatiin 6 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimushoitoannosta. |
Lähtötilanne, viikko 17, viikko 33, viikko 53, viikko 69
|
|
Sivukammioiden tilavuuden prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 17, viikko 33, viikko 53, viikko 69
|
Kolmiulotteinen magneettikuvaus (MRI) hankittiin ja käytettiin mittaamaan aivojen tilavuutta kullakin aikapisteellä ja aivojen tilavuuden muutoksia pitkittäissuunnassa. Aivojen MRI-skannaukset suoritettiin joka ajankohtana ilman gadolinium-kontrastia. Volumetrisen MRI:n muutokset mitattiin mielenkiinnon kohteena olevilta alueilta: kammio, kaudate (vasen ja oikea) ja kokonaisaivotilavuus. Lähtötason MRI-skannaus saatiin 6 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimushoitoannosta. |
Lähtötilanne, viikko 17, viikko 33, viikko 53, viikko 69
|
|
Sivukammioiden tilavuuden prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta pois lukien potilaat, joilla on subduraalinen hematooma
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 17, viikko 33, viikko 53, viikko 69
|
Kolmiulotteinen magneettikuvaus (MRI) hankittiin ja käytettiin mittaamaan aivojen tilavuutta kullakin aikapisteellä ja aivojen tilavuuden muutoksia pitkittäissuunnassa. Aivojen MRI-skannaukset suoritettiin joka ajankohtana ilman gadolinium-kontrastia. Volumetrisen MRI:n muutokset mitattiin mielenkiinnon kohteena olevilta alueilta: kammio, kaudate (vasen ja oikea) ja kokonaisaivotilavuus. Lähtötason MRI-skannaus saatiin 6 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimushoitoannosta. |
Lähtötilanne, viikko 17, viikko 33, viikko 53, viikko 69
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta vasemman kaudateen tilavuudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 17, viikko 33, viikko 53, viikko 69
|
Kolmiulotteinen magneettikuvaus (MRI) hankittiin ja käytettiin mittaamaan aivojen tilavuutta kullakin aikapisteellä ja aivojen tilavuuden muutoksia pitkittäissuunnassa. Aivojen MRI-skannaukset suoritettiin joka ajankohtana ilman gadolinium-kontrastia. Volumetrisen MRI:n muutokset mitattiin mielenkiinnon kohteena olevilta alueilta: kammio, kaudate (vasen ja oikea) ja kokonaisaivotilavuus. Lähtötason MRI-skannaus saatiin 6 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimushoitoannosta. |
Lähtötilanne, viikko 17, viikko 33, viikko 53, viikko 69
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta vasemman hännän tilavuudessa, pois lukien potilaat, joilla on subduraalinen hematooma
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 17, viikko 33, viikko 53, viikko 69
|
Kolmiulotteinen magneettikuvaus (MRI) hankittiin ja käytettiin mittaamaan aivojen tilavuutta kullakin aikapisteellä ja aivojen tilavuuden muutoksia pitkittäissuunnassa. Aivojen MRI-skannaukset suoritettiin joka ajankohtana ilman gadolinium-kontrastia. Volumetrisen MRI:n muutokset mitattiin mielenkiinnon kohteena olevilta alueilta: kammio, kaudate (vasen ja oikea) ja kokonaisaivotilavuus. Lähtötason MRI-skannaus saatiin 6 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimushoitoannosta. |
Lähtötilanne, viikko 17, viikko 33, viikko 53, viikko 69
|
|
Prosenttimuutos perusviivasta oikean kaudateen tilavuudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 17, viikko 33, viikko 53, viikko 69
|
Kolmiulotteinen magneettikuvaus (MRI) hankittiin ja käytettiin mittaamaan aivojen tilavuutta kullakin aikapisteellä ja aivojen tilavuuden muutoksia pitkittäissuunnassa. Aivojen MRI-skannaukset suoritettiin joka ajankohtana ilman gadolinium-kontrastia. Volumetrisen MRI:n muutokset mitattiin mielenkiinnon kohteena olevilta alueilta: kammio, kaudate (vasen ja oikea) ja kokonaisaivotilavuus. Lähtötason MRI-skannaus saatiin 6 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimushoitoannosta. |
Lähtötilanne, viikko 17, viikko 33, viikko 53, viikko 69
|
|
Prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta oikean hännän tilavuudessa, ei sisällä potilaat, joilla on subduraalinen hematooma
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 17, viikko 33, viikko 53, viikko 69
|
Kolmiulotteinen magneettikuvaus (MRI) hankittiin ja käytettiin mittaamaan aivojen tilavuutta kullakin aikapisteellä ja aivojen tilavuuden muutoksia pitkittäissuunnassa. Aivojen MRI-skannaukset suoritettiin joka ajankohtana ilman gadolinium-kontrastia. Volumetrisen MRI:n muutokset mitattiin mielenkiinnon kohteena olevilta alueilta: kammio, kaudate (vasen ja oikea) ja kokonaisaivotilavuus. Lähtötason MRI-skannaus saatiin 6 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimushoitoannosta. |
Lähtötilanne, viikko 17, viikko 33, viikko 53, viikko 69
|
|
Muutos perustasosta Unified Huntingtonin taudin luokitusasteikoissa (UHDRS) Total Functional Capacity (TFC)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 17, viikko 33 ja viikko 69
|
TFC keskittyy tutkijan arvioon osallistujan kyvystä suorittaa erilaisia päivittäisiä toimintoja.
Vastaukset on johdettu haastattelusta osallistujan ja/tai kumppanin kanssa, jos mahdollista.
TFC-pisteet vaihtelevat 0–13, ja korkeammat pisteet edustavat parempaa toimintaa.
|
Lähtötilanne, viikko 17, viikko 33 ja viikko 69
|
|
Muutos perustasosta Unified Huntingtonin taudin arviointiasteikoissa (UHDRS) kokonaismoottoriasteikossa (TMS)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 17, viikko 33 ja viikko 69
|
TMS on UHDRS:n moottorin arvioinnin osan hallinnan aikana saatujen yksittäisten moottoreiden arvioiden kumulatiivinen summa.
TMS-pisteet vaihtelevat välillä 0–124, ja korkeammat pisteet edustavat merkittävämpää heikkenemistä.
|
Lähtötilanne, viikko 17, viikko 33 ja viikko 69
|
|
Muutos perustasosta Unified Huntingtonin taudin arviointiasteikoissa (UHDRS) riippumattomuusasteikossa (IS)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 17, viikko 33 ja viikko 69
|
IS edustaa tutkijan arviota osallistujan itsenäisyyden tasosta, mukaan lukien työllisyyden, talouden, itsehoidon ja ruokinnan aiheet.
Asteikolla on 19 erillistä pistettä, 10:stä (letkusyöttö, sänkyjen kokonaishoito) 100:een (ei vaadi erityistä hoitoa) 5 pisteen askelin välissä.
|
Lähtötilanne, viikko 17, viikko 33 ja viikko 69
|
|
MHTT-proteiinin ja kokonais-HTT:n pitoisuudet CSF:ssä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 9, viikko 17
|
Mutantti Huntingtin (mHTT) -proteiini ja kokonais-HTT mitattuna aivo-selkäydinnesteestä (CSF), joka on saatu lannepunktiolla. Perusarvo on viimeinen arvioitava mittaus ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa. |
Lähtötilanne, viikko 9, viikko 17
|
|
MHTT-proteiinin ja kokonais-HTT:n pitoisuudet plasmassa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 17
|
Mutantti Huntingtin (mHTT) -proteiini ja kokonais-HTT mitattuna plasmasta.
Perusarvo on viimeinen arvioitava mittaus ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa.
|
Perustaso, viikko 17
|
|
Branaplamin ja sen metaboliitin UFB112:n suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: ennen annosta ja 4, 7, 12, 22, 72 ja 168 tuntia branaplam-annoksen jälkeen viikolla 1 ja 17
|
Farmakokineettiset (PK) parametrit laskettiin branaplamin ja sen metaboliitin UFB112 plasmapitoisuuksien perusteella käyttämällä non-compartment-menetelmiä.
Cmax määritellään suurimmaksi (huippu) havaittavaksi pitoisuudeksi annoksen jälkeen.
|
ennen annosta ja 4, 7, 12, 22, 72 ja 168 tuntia branaplam-annoksen jälkeen viikolla 1 ja 17
|
|
Aika saavuttaa Branaplamin ja sen metaboliitin UFB112 plasmapitoisuus (Tmax)
Aikaikkuna: ennen annosta ja 4, 7, 12, 22, 72 ja 168 tuntia branaplam-annoksen jälkeen viikolla 1 ja 17
|
PK-parametrit laskettiin branaplamin ja sen metaboliitin UFB112-plasmapitoisuuksien perusteella käyttämällä non-compartment-menetelmiä.
Tmax määritellään ajaksi, joka kuluu enimmäispitoisuuden (huippupitoisuuden) saavuttamiseen annoksen jälkeen.
Laskelmissa otettiin huomioon todelliset kirjatut näytteenottoajat.
|
ennen annosta ja 4, 7, 12, 22, 72 ja 168 tuntia branaplam-annoksen jälkeen viikolla 1 ja 17
|
|
Branaplamin ja sen metaboliitin UFB112 plasmakonsentraatio-aikakäyrän alla oleva alue nolla-ajasta 168 tuntiin (AUC0-168h)
Aikaikkuna: ennen annosta ja 4, 7, 12, 22, 72 ja 168 tuntia branaplam-annoksen jälkeen viikolla 1 ja 17
|
PK-parametrit laskettiin branaplamin ja sen metaboliitin UFB112-plasmapitoisuuksien perusteella käyttämällä non-compartment-menetelmiä.
AUC0-168h:n laskennassa käytettiin lineaarista puolisuunnikkaan muotoista menetelmää.
|
ennen annosta ja 4, 7, 12, 22, 72 ja 168 tuntia branaplam-annoksen jälkeen viikolla 1 ja 17
|
|
Branaplamin ja sen metaboliitin UFB112 plasmakonsentraatio-aikakäyrän alla oleva alue nollasta äärettömään (AUCinf)
Aikaikkuna: ennen annosta ja 4, 7, 12, 22, 72 ja 168 tuntia branaplam-annoksen jälkeen viikolla 1
|
PK-parametrit laskettiin branaplamin ja sen metaboliitin UFB112-plasmapitoisuuksien perusteella käyttämällä non-compartment-menetelmiä.
AUCinf-laskentaan käytettiin lineaarista puolisuunnikkaan muotoista menetelmää ja terminaalisen eliminaatiovaiheen regressioanalyysiä.
|
ennen annosta ja 4, 7, 12, 22, 72 ja 168 tuntia branaplam-annoksen jälkeen viikolla 1
|
|
Branaplamin ja sen metaboliitin UFB112:n pitoisuus (Ctrough) plasmassa
Aikaikkuna: esiannos viikolla 2, 3, 5, 9, 13 ja 17
|
Branaplamin ja sen metaboliitin UFB112-pitoisuudet määritettiin plasmassa.
Ctrough määritellään pitoisuudeksi, joka saavutetaan välittömästi ennen seuraavan annoksen antamista.
Kaikkia kvantitatiivisen määritysrajan alapuolella olevia lääkepitoisuuksia käsiteltiin nollana PK-parametrien laskennassa.
|
esiannos viikolla 2, 3, 5, 9, 13 ja 17
|
|
Branaplamin ja sen metaboliitin UFB112:n pitoisuus (Ctrough) CSF:ssä
Aikaikkuna: esiannos viikoilla 9 ja 17
|
Branaplamin ja sen metaboliitin UFB112-pitoisuudet määritettiin lannepunktiolla saadusta aivo-selkäydinnesteestä (CSF).
Ctrough määritellään pitoisuudeksi, joka saavutetaan välittömästi ennen seuraavan annoksen antamista.
Kaikkia kvantitatiivisen määritysrajan alapuolella olevia lääkepitoisuuksia käsiteltiin nollana PK-parametrien laskennassa.
|
esiannos viikoilla 9 ja 17
|
|
Branaplamin ja sen metaboliitin UFB112 pitoisuussuhde CSF/plasma
Aikaikkuna: esiannos viikoilla 9 ja 17
|
Branaplamin ja sen metaboliitin UFB112-pitoisuudet määritettiin plasmasta ja lannepunktiolla saadusta aivo-selkäydinnesteestä (CSF).
Pitoisuussuhteet CSF/plasma laskettiin koehenkilöille, joille CSF- ja plasmapitoisuudet olivat saatavilla vastaavana ajankohtana.
|
esiannos viikoilla 9 ja 17
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
NfL:n kasvu ja palautuminen osallistujien määrä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (ennen tutkimushoidon ensimmäistä annosta) viikkoon 17 (CSF) ja viikkoon 69 (seerumi) asti
|
Neurofilamentin kevytketju (NfL) on hermosolujen sytoplasminen proteiini, joka ilmentyy voimakkaasti suurikaliiperisissa myelinoiduissa aksoneissa. Sen tasot nousevat aivo-selkäydinnesteessä (CSF) ja seerumissa, jos aksonivaurioita esiintyy useissa neurologisissa häiriöissä. NfL-tasot määritettiin seerumissa ja aivo-selkäydinnesteessä ja määritettiin seuraavat 3 luokkaa:
|
Lähtötilanteesta (ennen tutkimushoidon ensimmäistä annosta) viikkoon 17 (CSF) ja viikkoon 69 (seerumi) asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Mielenterveyshäiriöt
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurokognitiiviset häiriöt
- Kognitiohäiriöt
- Dementia
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Liikkumishäiriöt
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Basal ganglia -taudit
- Dyskinesiat
- Chorea
- Huntingtonin tauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- CLMI070C12203
- 2020-000105-92 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .