Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kliininen tutkimus ETX101:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi imeväisillä ja lapsilla, joilla on SCN1A-positiivinen Dravet-oireyhtymä (ENDEAVOR)

maanantai 15. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Encoded Therapeutics

ENDEAVOR: Kliininen tutkimus ETX101:n turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi, AAV9-syötetyn geeniterapian vauvoilla ja lapsilla, joilla on SCN1A-positiivinen Dravet-oireyhtymä

ENDEAVOR on vaiheen 1/2, 2-osainen, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan ETX101:n turvallisuutta ja tehoa osallistujille, joilla on SCN1A-positiivinen Dravetin oireyhtymä, iältään 6–36 kuukautta. Osa 1 noudattaa avointa, annoskorotussuunnitelmaa, ja osa 2 on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, näennäisesti viivästetty hoitokontrolli, annosvalintatutkimus.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

22

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • Ei vielä rekrytointia
        • UCSF Benioff Children's Hospitals
        • Ottaa yhteyttä:
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Rekrytointi
        • Cook Children's Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

10 kuukautta - 1 vuosi (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistujalla on oltava ennustettu toiminnan menetys, patogeeninen tai todennäköinen patogeeninen SCN1A-variantti.
  • Osallistujan on täytynyt saada ensimmäinen kouristuskohtaus 3–15 kuukauden iässä.
  • Osallistujalla on oltava Dravetin oireyhtymän kliininen diagnoosi tai hoitavalla lääkärillä on oltava vahva kliininen epäily Dravetin oireyhtymästä.
  • Osallistuja saa vähintään yhtä ennaltaehkäisevää kouristuslääkettä.

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistujalla on toinen geneettinen mutaatio tai kliininen komorbiditeetti, joka voi mahdollisesti sekoittaa tyypillisen Dravet-fenotyypin.
  • Osallistujalla on tunnettu keskushermoston rakenteellinen ja/tai verisuonipoikkeavuus (aivojen MRI- tai CT-skannaus osoittaa).
  • Osallistujalla on poikkeavuus, joka voi häiritä CSF:n jakautumista ja/tai hänellä on ventriculoperitoneaalinen shuntti.
  • Osallistuja käyttää tai on käyttänyt antiseisure-lääkkeitä (ASM) terapeuttisella annoksella, joka on vasta-aiheinen Dravetin oireyhtymässä, mukaan lukien natriumkanavasalpaajat.
  • Osallistuja on kokenut kohtausvapauden 4 peräkkäisen viikon ajan 90 päivän aikana ennen tietoista suostumusta.
  • Osallistuja on aiemmin saanut geeni- tai soluterapiaa.
  • Osallistuja on tällä hetkellä mukana kliinisessä tutkimuksessa tai saa tutkittavaa hoitoa, mukaan lukien laajennettu pääsy ja/tai erityiskäyttöohjelma.
  • Osallistujalla on kliinisesti merkittävä taustalla oleva maksasairaus.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Osa 1
Osa 1 noudattaa avointa, sääntöihin perustuvaa, annoskorotussuunnitelmaa ja arvioi aluksi kahta ETX101-annostasoa noin 4 osallistujalla.
Lääke: ETX101
ETX101 on replikoitumaton, rekombinantti adeno-assosioitunut virusvektori serotyyppi 9 (rAAV9), joka sisältää GABAergisen säätelyelementin (reGABA) ja muokatun transkriptiotekijän, joka lisää SCN1A-geenin (eTFSCN1A) transkriptiota. ETX101 on tarkoitettu kerta-annostukseen aivokammioon (ICV).
Huijausvertailija: Osa 2

Osa 2 on annoksen valintatutkimus, jossa seurataan kaksoissokkoutettua (viikolle 52 asti), satunnaistettua, näennäisen viivästyneen hoidon kontrollisuunnitelmaa noin 18 osallistujalla.

Osassa 2 on enintään 3 kohorttia. Osallistujat satunnaistetaan 1:1:1 tutkimaan hoitoa (eli annostasoa 1 tai annostasoa 2) tai valemenettelyä viivästetyllä hoidolla. Osan 1 päätteeksi, jos suositus on jatkaa ETX101:n kerta-annostasolla osassa 2, osallistujat satunnaistetaan 1:1 tutkimaan hoitoa tai valemenettelyä viivästetyllä hoidolla.
Lääke: ETX101
ETX101 on replikoitumaton, rekombinantti adeno-assosioitunut virusvektori serotyyppi 9 (rAAV9), joka sisältää GABAergisen säätelyelementin (reGABA) ja muokatun transkriptiotekijän, joka lisää SCN1A-geenin (eTFSCN1A) transkriptiota. ETX101 on tarkoitettu kerta-annostukseen aivokammioon (ICV).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien osuudet, jotka kokivat hoidon aiheuttamia haittatapahtumia (AE), vakavia haittatapahtumia (SAE), niihin liittyviä haittavaikutuksia, haittavaikutuksia, joiden vakavuusaste on ≥ 3, tutkimuksen keskeyttämiseen johtaneita haittavaikutuksia ja kuolemaan johtaneita haittavaikutuksia.
Aikaikkuna: Päivä 1 opintojen loppuun asti
Päivä 1 opintojen loppuun asti
Prosenttimuutos kuukausittaisessa MCSF-jaksossa, jossa laskettavat kohtaukset määritellään yleistyneiksi toonis-klooniseksi/klooniseksi, polttomoottoriseksi, jolla on selvästi havaittavia kliinisiä oireita, tonic- tai atonisia kohtauksia.
Aikaikkuna: 8 viikon perusjakson (ennen päivää 1) ja 48 viikon annoksen jälkeisen ajanjakson välillä (määritelty viikoksi 5 - viikko 52)
8 viikon perusjakson (ennen päivää 1) ja 48 viikon annoksen jälkeisen ajanjakson välillä (määritelty viikoksi 5 - viikko 52)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien osuus, joiden kuukausittainen laskettava kohtaustaajuus (MCSF) on vähentynyt ≥ 90 %.
Aikaikkuna: 8 viikon perusjakson (ennen päivää 1) ja 48 viikon annoksen jälkeisen ajanjakson välillä (määritelty viikoksi 5 - viikko 52).
8 viikon perusjakson (ennen päivää 1) ja 48 viikon annoksen jälkeisen ajanjakson välillä (määritelty viikoksi 5 - viikko 52).
Muutos lähtötasosta Vineland-3 Expressive Communication -raakapisteissä viikolla 52
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 52 asti
Lähtötilanne viikolle 52 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Encoded Therapeutics

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Salvador Rico, M.D., Ph.D, Encoded Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. huhtikuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. huhtikuuta 2031

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 10. kesäkuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 10. kesäkuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 15. kesäkuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 17. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 15. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ETX-DS-002

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset ETX101

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Czech Republic

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa