Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En klinisk studie för att utvärdera säkerheten och effekten av ETX101 hos spädbarn och barn med SCN1A-positivt Dravet-syndrom (ENDEAVOR)

15 april 2024 uppdaterad av: Encoded Therapeutics

ENDEAVOUR: En klinisk studie för att utvärdera säkerheten och effekten av ETX101, en AAV9-levererad genterapi hos spädbarn och barn med SCN1A-positivt Dravet-syndrom

ENDEAVOUR är en fas 1/2, 2-delad, multicenterstudie för att utvärdera säkerheten och effekten av ETX101 hos deltagare med SCN1A-positivt Dravet-syndrom i åldern 6 till 36 månader. Del 1 följer en öppen dosupptrappningsdesign, och del 2 är en randomiserad, dubbelblind dosvalsstudie med sken av fördröjd behandling.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

22

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
        • Har inte rekryterat ännu
        • UCSF Benioff Children's Hospitals
        • Kontakt:
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

10 månader till 1 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Deltagaren måste ha en förutspådd funktionsförlust patogen eller sannolikt patogen SCN1A-variant.
  • Deltagaren måste ha upplevt sitt första konvulsiva anfall mellan 3 och 15 månaders ålder.
  • Deltagaren måste ha en klinisk diagnos av Dravets syndrom eller så måste den behandlande läkaren ha en hög klinisk misstanke om diagnosen Dravets syndrom.
  • Deltagaren får minst en profylaktisk medicin mot anfall.

Exklusions kriterier:

  • Deltagaren har en annan genetisk mutation eller klinisk komorbiditet som potentiellt kan förvirra den typiska Dravet-fenotypen.
  • Deltagaren har en känd strukturell och/eller vaskulär avvikelse i centrala nervsystemet (indikeras av en MRT- eller CT-skanning av hjärnan).
  • Deltagaren har en abnormitet som kan störa CSF-distributionen och/eller har en befintlig ventrikuloperitoneal shunt.
  • Deltagaren tar för närvarande eller har tagit antiepileptika (ASM) i en terapeutisk dos som är kontraindicerad vid Dravets syndrom, inklusive natriumkanalblockerare.
  • Deltagaren har upplevt anfallsfrihet under en period av 4 veckor i följd inom 90-dagarsperioden före informerat samtycke.
  • Deltagaren har tidigare fått gen- eller cellterapi.
  • Deltagaren är för närvarande inskriven i en klinisk prövning eller får en undersökningsterapi, inklusive under ett program för utökad tillgång och/eller medkännande.
  • Deltagaren har kliniskt signifikant underliggande leversjukdom.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Del 1
Del 1 kommer att följa en öppen, regelbaserad dosökningsdesign och kommer initialt att utvärdera 2 dosnivåer av ETX101 hos cirka 4 deltagare.
Läkemedel: ETX101
ETX101 är en icke-replikerande, rekombinant adenoassocierad viral vektor serotyp 9 (rAAV9) som omfattar ett GABAergiskt reglerande element (reGABA) och en konstruerad transkriptionsfaktor som ökar transkriptionen av SCN1A-genen (eTFSCN1A). ETX101 är avsedd som en intracerebroventrikulär (ICV) administrering en gång.
Sham Comparator: Del 2

Del 2 är en dosvalsstudie, som kommer att följa en dubbelblind (fram till och med vecka 52), randomiserad kontrolldesign med sken av fördröjd behandling hos cirka 18 deltagare.

Det kommer att finnas upp till 3 kohorter i del 2. Deltagarna kommer att randomiseras 1:1:1 för att studera behandling (dvs. dosnivå 1 eller dosnivå 2) eller skenprocedur med fördröjd behandling. Vid slutet av del 1, om rekommendationen görs att fortsätta med en enstaka dosnivå av ETX101 i del 2, kommer deltagarna att randomiseras 1:1 för att studera behandling eller skenprocedur med fördröjd behandling.
Läkemedel: ETX101
ETX101 är en icke-replikerande, rekombinant adenoassocierad viral vektor serotyp 9 (rAAV9) som omfattar ett GABAergiskt reglerande element (reGABA) och en konstruerad transkriptionsfaktor som ökar transkriptionen av SCN1A-genen (eTFSCN1A). ETX101 är avsedd som en intracerebroventrikulär (ICV) administrering en gång.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Andel deltagare som upplever biverkningar som uppstår vid behandling, allvarliga biverkningar (SAE), relaterade biverkningar, biverkningar med svårighetsgrad ≥ 3, biverkningar som resulterar i att studien avbryts och biverkningar med dödlig utgång.
Tidsram: Dag 1 genom avslutad studie
Dag 1 genom avslutad studie
Procentuell förändring i MCSF-perioden (månatlig countable seizure frequency), med räknebara anfall definierade som generaliserade tonisk-kloniska/kloniska, fokalmotoriska med tydligt observerbara kliniska tecken, toniska eller atoniska anfall.
Tidsram: Mellan den 8-veckors baslinjeperioden (före dag 1) och 48-veckorsperioden efter dosering (definierad som vecka 5 till vecka 52)
Mellan den 8-veckors baslinjeperioden (före dag 1) och 48-veckorsperioden efter dosering (definierad som vecka 5 till vecka 52)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Andel deltagare med ≥ 90 % minskning av månatlig countable seizure frequency (MCSF).
Tidsram: Mellan den 8-veckors baslinjeperioden (före dag 1) och 48-veckorsperioden efter dosering (definierad som vecka 5 till och med vecka 52).
Mellan den 8-veckors baslinjeperioden (före dag 1) och 48-veckorsperioden efter dosering (definierad som vecka 5 till och med vecka 52).
Ändring från baslinjen i råpoängen för Vineland-3 Expressive Communication vid vecka 52
Tidsram: Baslinje till och med vecka 52
Baslinje till och med vecka 52

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Encoded Therapeutics

Utredare

  • Studierektor: Salvador Rico, M.D., Ph.D, Encoded Therapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 april 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 april 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 april 2031

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 juni 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 juni 2022

Första postat (Faktisk)

15 juni 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

17 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ETX-DS-002

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Dravets syndrom

Kliniska prövningar på ETX101

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Australia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera