Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En klinisk undersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​ETX101 hos spædbørn og børn med SCN1A-positivt Dravet-syndrom (ENDEAVOR)

15. april 2024 opdateret af: Encoded Therapeutics

ENDEAVOUR: En klinisk undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​ETX101, en AAV9-leveret genterapi til spædbørn og børn med SCN1A-positivt Dravet-syndrom

ENDEAVOUR er et fase 1/2, 2-delt, multicenterstudie til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​ETX101 hos deltagere med SCN1A-positivt Dravet-syndrom i alderen 6 til 36 måneder. Del 1 følger et åbent, dosis-eskaleringsdesign, og del 2 er et randomiseret, dobbeltblindt, falsk forsinket behandlingskontrol, dosisudvælgelsesundersøgelse.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

22

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • Ikke rekrutterer endnu
        • UCSF Benioff Children's Hospitals
        • Kontakt:
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 måneder til 1 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltageren skal have et forudsagt funktionstab patogen eller sandsynligt patogen SCN1A-variant.
  • Deltageren skal have oplevet deres første krampeanfald mellem 3 og 15 måneders alderen.
  • Deltageren skal have en klinisk diagnose af Dravet syndrom eller den behandlende kliniker skal have en høj klinisk mistanke om en diagnose af Dravet syndrom.
  • Deltageren modtager mindst én profylaktisk medicin mod anfald.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltageren har en anden genetisk mutation eller klinisk komorbiditet, som potentielt kan forvirre den typiske Dravet-fænotype.
  • Deltageren har en kendt strukturel og/eller vaskulær abnormitet i centralnervesystemet (indikeret ved en MR- eller CT-scanning af hjernen).
  • Deltageren har en abnormitet, der kan interferere med CSF-fordelingen og/eller har en eksisterende ventrikuloperitoneal shunt.
  • Deltageren tager i øjeblikket eller har taget antiepileptika (ASM'er) i en terapeutisk dosis, der er kontraindiceret ved Dravets syndrom, inklusive natriumkanalblokkere.
  • Deltageren har oplevet anfaldsfrihed i en periode på 4 på hinanden følgende uger inden for 90-dages perioden forud for informeret samtykke.
  • Deltager har tidligere modtaget gen- eller celleterapi.
  • Deltageren er i øjeblikket tilmeldt et klinisk forsøg eller modtager en undersøgelsesterapi, herunder under et program for udvidet adgang og/eller medfølende brug.
  • Deltageren har klinisk signifikant underliggende leversygdom.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Del 1
Del 1 vil følge et åbent, regelbaseret, dosis-eskaleringsdesign og vil indledningsvis evaluere 2 dosisniveauer af ETX101 hos cirka 4 deltagere.
Medicin: ETX101
ETX101 er en ikke-replikerende, rekombinant adeno-associeret viral vektor serotype 9 (rAAV9), der omfatter et GABAergisk regulatorisk element (reGABA) og en konstrueret transkriptionsfaktor, der øger transkriptionen af ​​SCN1A-genet (eTFSCN1A). ETX101 er beregnet som en engangs intracerebroventrikulær (ICV) administration.
Sham-komparator: Del 2

Del 2 er et dosisudvælgelsesstudie, som vil følge et dobbeltblindt (op til uge 52), randomiseret, falsk forsinket behandlingskontroldesign hos cirka 18 deltagere.

Der vil være op til 3 kohorter i del 2. Deltagerne vil blive randomiseret 1:1:1 til at studere behandling (dvs. dosisniveau 1 eller dosisniveau 2) eller falsk procedure med forsinket behandling. Ved afslutningen af ​​del 1, hvis der anbefales at fortsætte med et enkelt dosisniveau af ETX101 i del 2, vil deltagerne blive randomiseret 1:1 til at studere behandling eller falsk procedure med forsinket behandling.
Medicin: ETX101
ETX101 er en ikke-replikerende, rekombinant adeno-associeret viral vektor serotype 9 (rAAV9), der omfatter et GABAergisk regulatorisk element (reGABA) og en konstrueret transkriptionsfaktor, der øger transkriptionen af ​​SCN1A-genet (eTFSCN1A). ETX101 er beregnet som en engangs intracerebroventrikulær (ICV) administration.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andele af deltagere, der oplever behandlingsudspringende bivirkninger (AE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er), relaterede AE'er, AE'er med sværhedsgrad ≥ 3, AE'er, der resulterer i afbrydelse af undersøgelsen, og AE'er med dødelig udgang.
Tidsramme: Dag 1 til studieafslutning
Dag 1 til studieafslutning
Procentvis ændring i månedlig tællig anfaldsfrekvens (MCSF) periode, med tællige anfald defineret som generaliserede tonisk-kloniske/kloniske, fokal motoriske med tydeligt observerbare kliniske tegn, toniske eller atoniske anfald.
Tidsramme: Mellem den 8-ugers basislinjeperiode (før dag 1) og 48-ugers perioden efter dosering (defineret som uge 5 til uge 52)
Mellem den 8-ugers basislinjeperiode (før dag 1) og 48-ugers perioden efter dosering (defineret som uge 5 til uge 52)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andel af deltagere med ≥ 90 % reduktion i månedlig tællelig anfaldsfrekvens (MCSF).
Tidsramme: Mellem den 8-ugers basislinjeperiode (før dag 1) og 48-ugers perioden efter dosering (defineret som uge 5 til og med uge 52).
Mellem den 8-ugers basislinjeperiode (før dag 1) og 48-ugers perioden efter dosering (defineret som uge 5 til og med uge 52).
Ændring fra baseline i Vineland-3 Expressive Communications råscore i uge 52
Tidsramme: Baseline til og med uge 52
Baseline til og med uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Encoded Therapeutics

Efterforskere

  • Studieleder: Salvador Rico, M.D., Ph.D, Encoded Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. april 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. april 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. april 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. juni 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. juni 2022

Først opslået (Faktiske)

15. juni 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ETX-DS-002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Dravet syndrom

Kliniske forsøg med ETX101

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Argentina

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner