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Un estudio clínico para evaluar la seguridad y eficacia de ETX101 en bebés y niños con síndrome de Dravet positivo para SCN1A (ENDEAVOR)

15 de abril de 2024 actualizado por: Encoded Therapeutics

ENDEAVOR: un estudio clínico para evaluar la seguridad y eficacia de ETX101, una terapia génica administrada por AAV9 en bebés y niños con síndrome de Dravet positivo para SCN1A

ENDEAVOR es un estudio multicéntrico de fase 1/2, de 2 partes, para evaluar la seguridad y la eficacia de ETX101 en participantes con síndrome de Dravet positivo para SCN1A de 6 a 36 meses de edad. La Parte 1 sigue un diseño abierto de aumento de dosis, y la Parte 2 es un estudio aleatorizado, doble ciego, de control de tratamiento tardío simulado, de selección de dosis.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

22

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Aún no reclutando
        • UCSF Benioff Children's Hospitals
        • Contacto:
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Reclutamiento
        • Cook Children's Medical Center
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

10 meses a 1 año (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El participante debe tener una pérdida de función predicha patógena o una variante SCN1A probablemente patógena.
  • El participante debe haber experimentado su primer ataque convulsivo entre los 3 y los 15 meses de edad.
  • El participante debe tener un diagnóstico clínico de síndrome de Dravet o el médico tratante debe tener una alta sospecha clínica de un diagnóstico de síndrome de Dravet.
  • El participante está recibiendo al menos un medicamento anticonvulsivo profiláctico.

Criterio de exclusión:

  • El participante tiene otra mutación genética o comorbilidad clínica que podría confundir el fenotipo típico de Dravet.
  • El participante tiene una anomalía estructural y/o vascular conocida del sistema nervioso central (indicada por una resonancia magnética o una tomografía computarizada del cerebro).
  • El participante tiene una anomalía que puede interferir con la distribución del LCR y/o tiene una derivación ventriculoperitoneal existente.
  • El participante actualmente está tomando o ha tomado medicamentos anticonvulsivos (ASM) en una dosis terapéutica que están contraindicados en el síndrome de Dravet, incluidos los bloqueadores de los canales de sodio.
  • El participante ha experimentado ausencia de convulsiones durante un período de 4 semanas consecutivas dentro del período de 90 días anterior al consentimiento informado.
  • El participante ha recibido previamente terapia génica o celular.
  • El participante está actualmente inscrito en un ensayo clínico o recibe una terapia de investigación, incluso bajo un programa de uso compasivo o de acceso ampliado.
  • El participante tiene una enfermedad hepática subyacente clínicamente significativa.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Parte 1
La parte 1 seguirá un diseño de aumento de dosis, de etiqueta abierta y basado en reglas e inicialmente evaluará 2 niveles de dosis de ETX101 en aproximadamente 4 participantes.
Droga: ETX101
ETX101 es un vector viral recombinante adenoasociado serotipo 9 (rAAV9) no replicante que comprende un elemento regulador GABAérgico (reGABA) y un factor de transcripción diseñado que aumenta la transcripción del gen SCN1A (eTFSCN1A). ETX101 está diseñado para una administración intracerebroventricular (ICV) única.
Comparador falso: Parte 2

La parte 2 es un estudio de selección de dosis, que seguirá un diseño de control de tratamiento retardado simulado, aleatorizado, doble ciego (hasta la semana 52) en aproximadamente 18 participantes.

Habrá hasta 3 cohortes en la Parte 2. Los participantes serán asignados al azar 1:1:1 para estudiar el tratamiento (es decir, Nivel de dosis 1 o Nivel de dosis 2) o un procedimiento simulado con tratamiento retrasado. Al finalizar la Parte 1, si se recomienda continuar con un nivel de dosis única de ETX101 en la Parte 2, los participantes serán asignados al azar 1:1 para estudiar el tratamiento o el procedimiento simulado con tratamiento retrasado.
Droga: ETX101
ETX101 es un vector viral recombinante adenoasociado serotipo 9 (rAAV9) no replicante que comprende un elemento regulador GABAérgico (reGABA) y un factor de transcripción diseñado que aumenta la transcripción del gen SCN1A (eTFSCN1A). ETX101 está diseñado para una administración intracerebroventricular (ICV) única.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Proporciones de participantes que experimentaron eventos adversos (EA) surgidos del tratamiento, eventos adversos graves (AAG), EA relacionados, EA con gravedad de grado ≥ 3, EA que dieron lugar a la interrupción del estudio y EA con desenlace fatal.
Periodo de tiempo: Día 1 hasta la finalización del estudio
Día 1 hasta la finalización del estudio
Cambio porcentual en el período de frecuencia de convulsiones contables mensuales (MCSF), con convulsiones contables definidas como tónico-clónicas/clónicas generalizadas, motoras focales con signos clínicos claramente observables, convulsiones tónicas o atónicas.
Periodo de tiempo: Entre el período inicial de 8 semanas (antes del Día 1) y el período posterior a la dosificación de 48 semanas (definido como la Semana 5 a la Semana 52)
Entre el período inicial de 8 semanas (antes del Día 1) y el período posterior a la dosificación de 48 semanas (definido como la Semana 5 a la Semana 52)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Proporción de participantes con una reducción ≥ 90 % en la frecuencia de convulsiones mensuales contables (MCSF).
Periodo de tiempo: Entre el período inicial de 8 semanas (antes del día 1) y el período posterior a la dosificación de 48 semanas (definido como la semana 5 a la semana 52).
Entre el período inicial de 8 semanas (antes del día 1) y el período posterior a la dosificación de 48 semanas (definido como la semana 5 a la semana 52).
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación bruta de comunicación expresiva de Vineland-3 en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
Línea de base hasta la semana 52

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Encoded Therapeutics

Investigadores

  • Director de estudio: Salvador Rico, M.D., Ph.D, Encoded Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

1 de abril de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de abril de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de abril de 2031

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de junio de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de junio de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

15 de junio de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

17 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ETX-DS-002

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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