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Um estudo clínico para avaliar a segurança e a eficácia do ETX101 em bebês e crianças com síndrome de Dravet SCN1A-positivo (ENDEAVOR)

15 de abril de 2024 atualizado por: Encoded Therapeutics

ENDEAVOR: Um estudo clínico para avaliar a segurança e a eficácia do ETX101, uma terapia gênica administrada por AAV9 em bebês e crianças com síndrome de Dravet positiva para SCN1A

O ENDEAVOR é um estudo multicêntrico de Fase 1/2, em 2 partes, para avaliar a segurança e a eficácia do ETX101 em participantes com síndrome de Dravet SCN1A-positivo com idades entre 6 e 36 meses. A Parte 1 segue um projeto aberto de escalonamento de dose, e a Parte 2 é um estudo randomizado, duplo-cego, de controle de tratamento tardio simulado e seleção de dose.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

22

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Ainda não está recrutando
        • UCSF Benioff Children's Hospitals
        • Contato:
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Recrutamento
        • Cook Children's Medical Center
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

10 meses a 1 ano (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • O participante deve ter uma perda prevista de função patogênica ou provável variante patogênica SCN1A.
  • O participante deve ter experimentado sua primeira crise convulsiva entre as idades de 3 e 15 meses.
  • O participante deve ter um diagnóstico clínico de síndrome de Dravet ou o médico assistente deve ter uma alta suspeita clínica de diagnóstico de síndrome de Dravet.
  • O participante está recebendo pelo menos um medicamento anticonvulsivante profilático.

Critério de exclusão:

  • O participante tem outra mutação genética ou comorbidade clínica que poderia potencialmente confundir o fenótipo típico de Dravet.
  • O participante tem uma anormalidade estrutural e/ou vascular conhecida do sistema nervoso central (indicada por uma ressonância magnética ou tomografia computadorizada do cérebro).
  • O participante tem uma anormalidade que pode interferir na distribuição do LCR e/ou possui uma derivação ventrículo-peritoneal existente.
  • O participante está tomando ou tomou medicamentos anticonvulsivantes (ASMs) em uma dose terapêutica contraindicada na síndrome de Dravet, incluindo bloqueadores dos canais de sódio.
  • O participante experimentou liberdade de convulsões por um período de 4 semanas consecutivas dentro do período de 90 dias antes do consentimento informado.
  • O participante recebeu anteriormente terapia genética ou celular.
  • O participante está atualmente inscrito em um ensaio clínico ou recebendo uma terapia experimental, inclusive em um programa de acesso expandido e/ou uso compassivo.
  • O participante tem doença hepática subjacente clinicamente significativa.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Parte 1
A Parte 1 seguirá um projeto de escalonamento de dose aberto, baseado em regras e avaliará inicialmente 2 níveis de dose de ETX101 em aproximadamente 4 participantes.
Medicamento: ETX101
O ETX101 é um vetor viral adeno-associado recombinante não replicante sorotipo 9 (rAAV9) que compreende um elemento regulador GABAérgico (reGABA) e um fator de transcrição manipulado que aumenta a transcrição do gene SCN1A (eTFSCN1A). O ETX101 destina-se a uma administração intracerebroventricular (ICV) única.
Comparador Falso: Parte 2

A Parte 2 é um estudo de seleção de dose, que seguirá um projeto duplo-cego (até a semana 52), randomizado e simulado de controle de tratamento retardado em aproximadamente 18 participantes.

Haverá até 3 coortes na Parte 2. Os participantes serão randomizados 1:1:1 para o tratamento do estudo (ou seja, Nível de Dose 1 ou Nível de Dose 2) ou procedimento simulado com tratamento retardado. Na conclusão da Parte 1, se for feita a recomendação de prosseguir com um nível de dose única de ETX101 na Parte 2, os participantes serão randomizados 1:1 para estudar o tratamento ou procedimento simulado com tratamento retardado.
Medicamento: ETX101
O ETX101 é um vetor viral adeno-associado recombinante não replicante sorotipo 9 (rAAV9) que compreende um elemento regulador GABAérgico (reGABA) e um fator de transcrição manipulado que aumenta a transcrição do gene SCN1A (eTFSCN1A). O ETX101 destina-se a uma administração intracerebroventricular (ICV) única.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Proporções de participantes que experimentaram quaisquer eventos adversos (EAs) emergentes do tratamento, eventos adversos graves (EAGs), EAs relacionados, EAs com grau de gravidade ≥ 3, EAs resultando na descontinuação do estudo e EAs com resultado fatal.
Prazo: Dia 1 até a conclusão do estudo
Dia 1 até a conclusão do estudo
Alteração percentual no período mensal de frequência de convulsões contáveis ​​(MCSF), com convulsões contáveis ​​definidas como generalizadas tônico-clônicas/clônicas, motoras focais com sinais clínicos claramente observáveis, convulsões tônicas ou atônicas.
Prazo: Entre o período inicial de 8 semanas (antes do Dia 1) e o período pós-administração de 48 semanas (definido como Semana 5 até Semana 52)
Entre o período inicial de 8 semanas (antes do Dia 1) e o período pós-administração de 48 semanas (definido como Semana 5 até Semana 52)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Proporção de participantes com redução ≥ 90% na frequência contável mensal de crises (MCSF).
Prazo: Entre o período inicial de 8 semanas (antes do Dia 1) e o período pós-administração de 48 semanas (definido como Semana 5 até Semana 52).
Entre o período inicial de 8 semanas (antes do Dia 1) e o período pós-administração de 48 semanas (definido como Semana 5 até Semana 52).
Alteração da linha de base na pontuação bruta da Comunicação Expressiva Vineland-3 na Semana 52
Prazo: Linha de base até a semana 52
Linha de base até a semana 52

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Encoded Therapeutics

Investigadores

  • Diretor de estudo: Salvador Rico, M.D., Ph.D, Encoded Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

1 de abril de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de abril de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de abril de 2031

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

10 de junho de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

10 de junho de 2022

Primeira postagem (Real)

15 de junho de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

17 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de abril de 2024

Última verificação

1 de abril de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ETX-DS-002

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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