이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

SCN1A 양성 드라베 증후군을 가진 영유아에서 ETX101의 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 임상 연구 (ENDEAVOR)

2024년 4월 15일 업데이트: Encoded Therapeutics

ENDEAVOR: SCN1A 양성 드라베 증후군이 있는 영유아를 대상으로 AAV9 전달 유전자 요법인 ETX101의 안전성과 효능을 평가하기 위한 임상 연구

ENDEAVOR는 6~36개월 연령의 SCN1A 양성 Dravet 증후군 참가자를 대상으로 ETX101의 안전성과 효능을 평가하기 위한 1/2상, 2부, 다기관 연구입니다. 파트 1은 오픈 라벨, 용량 증량 설계를 따르고 파트 2는 무작위, 이중 맹검, 가짜 지연 치료 제어, 용량 선택 연구입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

22

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • California
      • San Francisco, California, 미국, 94158
        • 아직 모집하지 않음
        • UCSF Benioff Children's Hospitals
        • 연락하다:
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, 미국, 76104

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

10개월 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 참가자는 병원성 또는 가능성이 있는 병원성 SCN1A 변형 기능의 손실이 예측되어야 합니다.
  • 참가자는 생후 3개월에서 15개월 사이에 첫 경련 발작을 경험해야 합니다.
  • 참가자는 Dravet 증후군의 임상 진단을 받았거나 치료하는 임상의가 Dravet 증후군 진단에 대한 임상적 의심이 높아야 합니다.
  • 참가자는 적어도 하나의 예방적 항경련제를 받고 있습니다.

제외 기준:

  • 참가자는 잠재적으로 전형적인 Dravet 표현형을 혼동시킬 수 있는 또 다른 유전적 돌연변이 또는 임상적 동반이환을 가지고 있습니다.
  • 참가자는 알려진 중추 신경계 구조 및/또는 혈관 이상이 있습니다(뇌의 MRI 또는 ​​CT 스캔으로 표시됨).
  • 참가자에게 CSF 분포를 방해할 수 있는 이상이 있고/있거나 기존의 심실복강 션트가 있습니다.
  • 참가자는 나트륨 채널 차단제를 포함하여 Dravet 증후군에서 금기인 치료 용량의 항경련제(ASM)를 현재 복용 중이거나 복용한 적이 있습니다.
  • 참여자는 정보에 입각한 동의 전 90일 기간 내에 연속 4주 동안 발작이 없는 경험이 있습니다.
  • 참가자는 이전에 유전자 또는 세포 치료를 받은 적이 있습니다.
  • 참가자는 현재 임상 시험에 등록되어 있거나 확장된 액세스 및/또는 온정적 사용 프로그램을 포함하여 연구 요법을 받고 있습니다.
  • 참가자는 임상적으로 중요한 간 질환이 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 1 부
파트 1은 공개 라벨, 규칙 기반, 용량 증량 설계를 따르며 처음에는 약 4명의 참가자를 대상으로 ETX101의 2가지 용량 수준을 평가합니다.
의약품: ETX101
ETX101은 GABAergic 조절 요소(reGABA)와 SCN1A 유전자(eTFSCN1A)의 전사를 증가시키는 조작된 전사 인자로 구성된 비복제 재조합 아데노 관련 바이러스 벡터 혈청형 9(rAAV9)입니다. ETX101은 일회성 뇌실내(ICV) 투여용이다.
가짜 비교기: 2 부

파트 2는 약 18명의 참가자를 대상으로 이중 맹검(최대 52주까지), 무작위, 가짜 지연 치료 대조 설계를 따르는 용량 선택 연구입니다.

파트 2에는 최대 3개의 코호트가 있습니다. 참가자는 연구 치료(즉, 용량 수준 1 또는 용량 수준 2) 또는 지연 치료가 포함된 가짜 절차에 대해 1:1:1로 무작위 배정됩니다. 파트 1의 결론에서 파트 2에서 ETX101의 단일 용량 수준을 진행하도록 권장되는 경우 참가자는 1:1로 무작위 배정되어 연구 치료 또는 지연 치료가 포함된 가짜 시술을 받게 됩니다.
의약품: ETX101
ETX101은 GABAergic 조절 요소(reGABA)와 SCN1A 유전자(eTFSCN1A)의 전사를 증가시키는 조작된 전사 인자로 구성된 비복제 재조합 아데노 관련 바이러스 벡터 혈청형 9(rAAV9)입니다. ETX101은 일회성 뇌실내(ICV) 투여용이다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
치료 관련 이상반응(AE), 심각한 이상반응(SAE), 관련 AE, 중증도 등급 ≥ 3의 AE, 연구 중단을 초래하는 AE 및 치명적인 결과를 초래하는 AE를 경험한 참가자의 비율.
기간: 1일차부터 연구 완료까지
1일차부터 연구 완료까지
월별 계산 가능한 발작 빈도(MCSF) 기간의 변화율(월별 계산 가능한 발작), 명확하게 관찰 가능한 임상 징후가 있는 전신 강직성 간대/간대성 발작, 국소 운동, 강직 또는 무긴장 발작으로 정의된 계산 가능한 발작.
기간: 8주 기준 기간(1일 전)과 투여 후 48주 기간(5주차부터 52주차로 정의됨) 사이
8주 기준 기간(1일 전)과 투여 후 48주 기간(5주차부터 52주차로 정의됨) 사이

2차 결과 측정

결과 측정
기간
월별 발작 빈도(MCSF)가 90% 이상 감소한 참가자의 비율.
기간: 8주 기준 기간(1일 전)과 투여 후 48주 기간(5주차부터 52주차로 정의됨) 사이입니다.
8주 기준 기간(1일 전)과 투여 후 48주 기간(5주차부터 52주차로 정의됨) 사이입니다.
52주차 Vineland-3 표현 의사소통 원점수 기준선 대비 변화
기간: 52주차까지의 기준선
52주차까지의 기준선

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Encoded Therapeutics

수사관

  • 연구 책임자: Salvador Rico, M.D., Ph.D, Encoded Therapeutics

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2024년 4월 1일

기본 완료 (추정된)

2027년 4월 1일

연구 완료 (추정된)

2031년 4월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 6월 10일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 6월 10일

처음 게시됨 (실제)

2022년 6월 15일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 4월 17일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 4월 15일

마지막으로 확인됨

2024년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ETX-DS-002

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

드라벳 증후군에 대한 임상 시험

ETX101에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Estonia

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

3
구독하다