Efgartigimodin teho- ja turvallisuustutkimus aikuisilla, joilla on COVID-19 jälkeinen POTS (POTS)

Sisällyttämiskriteerit:

1. Saavutti suostumusiän allekirjoittaessaan tietoisen suostumuslomakkeen
2. Pystyy antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen ja noudattamaan protokollavaatimuksia

3. Diagnosoitu uusi COVID-19 jälkeinen POTS, jonka ovat todenneet seuraavat:

   1. Aiempi COVID-19 vahvistettu historiallisen PCR-testin dokumentaatiolla
   2. Kallistuspöytä tai ortostaattiset elintoimintojen mittaukset seulonnan aikana konsensuskriteerien mukaisesti: jatkuva sykkeen nousu ≥ 30 lyöntiä minuutissa 10 minuutin kuluessa seisomisesta tai pään kallistuksesta (≥ 40 lyöntiä minuutissa 18–19-vuotiailla) ja/tai syke saavuttaa > 120 bpm 10 minuutin sisällä; systolisen verenpaineen (SBP) jatkuvan 20 mmHg laskun puuttuminen
   3. Jatkuvat POTS-oireet, jotka tutkija on vahvistanut vähintään kolmella oireella kullakin seuraavista alueista, jotka kestävät yli 12 viikkoa joko COVID-19-diagnoosin tai COVID-19:n vuoksi sairaalasta kotiutumisen jälkeen:

   i. Vasomotoriset oireet: väsymys, ortostaattinen intoleranssi, aivosumu, rasituksen aiheuttama hengenahdistus, keskittymisvaikeudet, laskimoiden kerääntyminen ja liikunta-intoleranssi ii. Sympaattiset ylikompensaatiooireet: sydämentykytys, lämmön sietokyky, pahoinvointi oksentelun kanssa tai ilman, unettomuus, ahdistuneisuus, ruokahaluttomuus, rintakipu ja hikoilu

4. KOMPASSI 31 ≥35 seulonnassa

5. Sitoudu käyttämään kliinisiin tutkimuksiin osallistuvien ehkäisymenetelmiä koskevien paikallisten määräysten mukaisia ​​ehkäisymenetelmiä ja seuraavia asioita:

   Miesosallistujat Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti seulonnassa ja negatiivinen virtsaraskaustesti lähtötilanteessa ennen IMP:n saamista. Ehkäisyvaatimukset.

6. Painoindeksi (BMI)

Poissulkemiskriteerit:

1. Seuraavien sairauksien diagnoosi tai hoidon saaminen ennen COVID-19:ää: perifeerinen neuropatia, POTS, myalginen enkefalomyeliitti enkefaliitti/krooninen väsymysoireyhtymä, geneettisellä testillä vahvistettu Ehlers Danlosin oireyhtymä, autonominen neuropatia, multippeliskleroosi, aivohalvaus, selkäydinvaurio tai mikä tahansa tunnettu keskushermoston leesiot kuvantamisella tai neurologisella tutkimuksella
2. Aiemmin tai parhaillaan hoidettavana kliinisesti merkittävä meneillään oleva sydämen rytmihäiriö, sydämen vajaatoiminta, sydänlihastulehdus, antikoagulaatiota vaativa keuhkoembolia, keuhkofibroosi tai kriittiseen sairauteen liittyvä polyneuropatia tai myopatia
3. Tunnettu autoimmuunisairaus, joka tutkijan arvion mukaan häiritsisi COVID-19 POTS:n jälkeisten kliinisten oireiden tarkkaa arviointia tai asettaa osallistujan kohtuuttoman riskin
4. Tunnettu HIV-sairaus tai yleinen muuttuva immuunipuutos

5. Aiempi pahanlaatuinen kasvain, ellei sen katsota parantuneen riittävällä hoidolla ilman merkkejä uusiutumisesta ≥ 3 vuoden ajan ennen ensimmäistä IMP-antoa. Riittävästi hoidetut osallistujat, joilla on seuraavat syövät, voidaan ottaa mukaan milloin tahansa:

   1. Tyvisolu- tai levyepiteelisyöpä
   2. Kohdunkaulan karsinooma in situ
   3. Rintasyöpä in situ
   4. Eturauhassyövän satunnainen histologinen löydös (TNM-vaihe T1a tai T1b)
6. Kliinisesti merkittävä kontrolloimaton aktiivinen tai krooninen bakteeri-, virus- tai sieni-infektio tai positiivinen SARS-CoV-2 PCR-testi seulonnassa

7. Positiivinen seerumitesti aktiivisen infektion seulonnassa jollakin seuraavista:

   1. Hepatiitti B -virus (HBV), joka viittaa akuuttiin tai krooniseen infektioon, ellei siihen liity negatiivinen HB-pinta-antigeeni (HBsAg) tai negatiivinen HBV-DNA-testi
   2. C-hepatiittivirus (HCV) perustuu HCV-vasta-ainemääritykseen, ellei negatiivista RNA-testiä ole saatavilla
   3. HIV
8. Lääketieteellinen tila, joka voi hämmentää tutkimuksen tuloksia tai saattaa osallistujan tarpeettoman riskin tutkijan arvion mukaan
9. kliinisesti merkittävä sairaus, äskettäin tehty suuri leikkaus (3 kuukauden sisällä seulonnasta) tai aikoo tehdä leikkauksen tutkimuksen aikana; tai mikä tahansa muu ehto, joka voisi tutkijan mielestä sekoittaa tutkimuksen tuloksia tai saattaa osallistujan kohtuuttoman riskin
10. Yhteensä IgG
11. Saatu 12 viikon tai 5 puoliintumisajan sisällä (sen mukaan kumpi on pidempi) ennen tutkimustuotteen seulontaa
12. Saatu 12 viikon sisällä ennen joko suonensisäisen immunoglobuliinin (Ig) IV tai SC tai plasmafereesi/plasmavaihto (PLEX) seulontaa
13. Sai elävän tai heikennetyn rokotteen alle 4 viikkoa ennen seulontaa
14. Tunnettu yliherkkyys IMP:lle tai yhdelle sen apuaineelle
15. Osallistui aiemmin kliiniseen efgartigimoditutkimukseen ja sai vähintään yhden annoksen IMP:tä
16. Osallistuu parhaillaan toiseen interventiotutkimukseen
17. Alkoholin, huumeiden tai lääkkeiden väärinkäyttö historia (12 kuukauden sisällä seulonnasta) tai nykyinen
18. Raskaana tai imettävänä tai aikoo tulla raskaaksi tutkimuksen aikana
19. Ei halua jatkaa vakaata lääkehoitoa tutkimuksen aikana
20. Haluttomuus välttää uuden fyysisen kuntoutuksen tai muiden lääkärin määräämien liikuntaohjelmien aloittamista 24 viikon hoitojakson aikana