Effekt- og sikkerhetsstudie av Efgartigimod hos voksne med post-COVID-19 POTS (POTS)

Inklusjonskriterier:

1. Nådd samtykkealderen ved å signere skjemaet for informert samtykke
2. I stand til å gi signert informert samtykke og overholde protokollkrav

3. Diagnostisert med nyoppstått POTS post-COVID-19 etablert av følgende:

   1. Tidligere COVID-19 bekreftet av dokumentasjon av historisk PCR-test
   2. Tilt-tabell eller ortostatiske vitale tegnmålinger under screening i samsvar med konsensuskriterier: vedvarende HR-økning på ≥30 bpm innen 10 minutter etter stående eller hode opp-tilt (≥40 bpm for personer i alderen 18 til 19 år) og/eller HR som når >120 bpm innen 10 min; fravær av vedvarende 20 mmHg reduksjon i systolisk blodtrykk (SBP)
   3. Pågående symptomer på POTS bekreftet av etterforskeren med minst 3 symptomer i hvert av følgende områder som varer lenger enn 12 uker etter enten diagnosen covid-19 eller etter utskrivning fra sykehus for covid-19:

   Jeg. Vasomotoriske symptomer: tretthet, ortostatisk intoleranse, hjernetåke, anstrengelsesdyspné, konsentrasjonsvansker, venøs opphopning og treningsintoleranse ii. Sympatiske overkompensasjonssymptomer: hjertebank, varmeintoleranse, kvalme med eller uten oppkast, søvnløshet, angst, mangel på matlyst, brystsmerter og diaforese

4. KOMPASS 31 ≥35 ved visning

5. Godta å bruke prevensjonsmidler i samsvar med lokale forskrifter angående prevensjonsmetoder for de som deltar i kliniske studier og følgende:

   Mannlige deltakere Kvinnelige deltakere i fertil alder må ha en negativ serumgraviditetstest ved screening og en negativ uringraviditetstest ved baseline før de får IMP. Krav til prevensjon.

6. Kroppsmasseindeks (BMI)

Ekskluderingskriterier:

1. Diagnose av eller motta behandling for følgende tilstander før COVID-19: perifer nevropati, POTS, myalgisk encefalomyelitt encefalitt/kronisk utmattelsessyndrom, Ehlers Danlos syndrom bekreftet ved genetisk testing, autonom nevropati, multippel sklerose, hjerneslag, ryggmargsskade eller kjente lesjoner i sentralnervesystemet ved bildediagnostikk eller nevrologisk undersøkelse
2. Historie med eller behandles for øyeblikket for klinisk signifikant pågående hjertearytmi, hjertesvikt, myokarditt, lungeemboli som krever antikoagulasjon, lungefibrose eller kritisk sykdomsrelatert polynevropati eller myopati
3. Kjent autoimmun sykdom som, etter etterforskerens vurdering, ville forstyrre en nøyaktig vurdering av kliniske symptomer på post-COVID-19 POTS eller setter deltakeren i unødig risiko
4. Kjent HIV-sykdom eller vanlig variabel immunsvikt

5. Anamnese med malignitet med mindre det anses kurert ved adekvat behandling uten tegn på tilbakefall i ≥3 år før første administrering av IMP. Tilstrekkelig behandlede deltakere med følgende kreftformer kan inkluderes når som helst:

   1. Basalcelle- eller plateepitelkreft
   2. Karsinom in situ av livmorhalsen
   3. Karsinom in situ i brystet
   4. Tilfeldige histologiske funn av prostatakreft (TNM stadium T1a eller T1b)
6. Klinisk signifikant ukontrollert aktiv eller kronisk bakteriell, viral eller soppinfeksjon eller positiv SARS-CoV-2 PCR-test ved screening

7. Positiv serumtest ved screening for en aktiv infeksjon med ett av følgende:

   1. Hepatitt B-virus (HBV) som tyder på en akutt eller kronisk infeksjon, med mindre det er assosiert med et negativt HB-overflateantigen (HBsAg) eller negativ HBV-DNA-test
   2. Hepatitt C-virus (HCV) basert på HCV-antistoffanalyse med mindre en negativ RNA-test er tilgjengelig
   3. HIV
8. En medisinsk tilstand som kan forvirre resultatene av studien eller sette deltakeren i unødig risiko etter etterforskerens vurdering
9. Klinisk signifikant sykdom, nylig større operasjon (innen 3 måneder etter screening), eller har til hensikt å ha operasjon under studien; eller andre forhold som etter etterforskerens mening kan forvirre resultatene av studien eller sette deltakeren i urimelig risiko
10. Totalt IgG
11. Mottatt innen 12 uker eller 5 halveringstider (den som er lengst) før screening av et undersøkelsesprodukt
12. Mottatt innen 12 uker før screening enten intravenøst ​​immunglobulin (Ig) IV eller SC eller plasmaferese/plasmautveksling (PLEX)
13. Fikk en levende eller levende svekket vaksine mindre enn 4 uker før screening
14. Kjent overfølsomhet overfor IMP eller 1 av dets hjelpestoffer
15. Har tidligere deltatt i en efgartigimod klinisk studie og mottatt minst 1 dose IMP
16. Deltar for tiden i en annen intervensjonell klinisk studie
17. Anamnese (innen 12 måneder etter screening) av eller nåværende alkohol-, narkotika- eller medisinmisbruk
18. Gravid eller ammende eller har tenkt å bli gravid under studien
19. Uvillig til å forbli på et stabilt diett med medisiner under studien
20. Uvillig til å unngå oppstart av ny fysisk rehabilitering eller andre legeforeskrevne treningsprogrammer i løpet av den 24 uker lange behandlingsperioden