Faasin II kliininen tutkimus FXS5626:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on NIU

Sisällyttämiskriteerit:

1. Osallistujien on kyettävä ymmärtämään tutkimuksen menettelytavat, suostuttava vapaaehtoisesti osallistumaan, kommunikoitava tehokkaasti tutkijoiden kanssa, noudatettava kaikkia tutkimuksen vaatimuksia koko tutkimuksen ajan ja annettava kirjallinen tietoinen suostumuslomake (ICF);
2. Seulontakäynnillä mies- tai naispuoliset osallistujat, jotka ovat iältään 18-70 vuotta (mukaan lukien);
3. Seulontakäynnillä painoindeksi (BMI) välillä 18-30 kg/m² (mukaan lukien), ruumiinpaino ≥50 kg miehillä ja ≥45 kg naisilla;
4. Seulonnassa vähintään yksi silmä on tutkijan diagnosoimana aktiivinen ei-infektioinen uveiitti, mukaan lukien ei-infektioinen välikalvon uveiitti, takaosan uveiitti tai panuveiitti;
5. Kohteella on oltava aktiivinen sairaus seulonta- ja lähtötilannekäynnillä, joka määritellään vähintään yhden seuraavista parametreista esiintymisenä vähintään yhdessä silmässä huolimatta vähintään 2 viikon ylläpitohoidosta oraalisella prednisonilla ≥10 mg/vrk - ≤60 mg/vrk (tai oraalisella kortikosteroidien ekvivalentilla):

1) Aktiivinen, tulehduksellinen, korioretinaalinen ja/tai tulehduksellinen verkkokalvon verisuonivaurio 2) ≥2+ etukammion soluja (Standardization of Uveitis Nomenclature [SUN] -kriteerit) 3) ≥2+ lasiaissumua (National Eye Institute [NEI]/SUN -kriteerit); [6] Osallistujilla ja heidän kumppaneillaan ei saa olla lisääntymissuunnitelmia, siittiöiden tai munasolujen luovutusta hoidon aloittamisesta vähintään yhteen kuukauteen viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen, ja heidän on vapaaehtoisesti käytettävä tutkijan määrittelemää tehokasta ehkäisymenetelmää.

Poissulkemiskriteerit:

1. Osallistujat, joilla on yksittäinen etukammion uveiitti;
2. Osallistujat, joilla makulaturvotus on välikalvon uveiitin, takaosan uveiitin tai panuveiitin ainoa kliininen ilmentymä;
3. Osallistujat, joilla on vahvistettu tai epäilty tarttuva uveiitti, mukaan lukien mutta ei rajoittuen tuberkuloosin (TB), sytomegaloviruksen (CMV), Lymen taudin, toksoplasmoosin, ihmisen T-lymfotrooppisen viruksen tyyppi 1 (HTLV-1), Whipplen taudin ja herpes simplex -viruksen (HSV) aiheuttamaan tarttuvaan uveiittiin;
4. Osallistujat, joilla on histoplasmoosioireyhtymä (HS);
5. Osallistujat, joilla on silmän masquerade-oireyhtymä, mukaan lukien mutta ei rajoittuen seuraaviin syihin: trauma, lymfooma, silmän pahanlaatuinen kasvain tai leikkaus;
6. Osallistujat, joilla on serpiginoottinen koroidopatia;
7. Osallistujat, joilla on sarveiskalvon tai linssin samentuma, joka estää verkkokalvon näkökyvyn jommastakummasta silmästä tai joka todennäköisesti vaatii kaihileikkausta tutkimuksen aikana;
8. Osallistujat, joilla on vaikea lasiaissameus tai muita tekijöitä, jotka estävät verkkokalvon näkökyvyn jommastakummasta silmästä;
9. Osallistujalla on hoitamaton glaukooma, silmänpaine ≥25 mmHg ja hän käyttää ≥2 glaukoomalääkettä tai on todisteita glaukomista johtuvasta näköhermovauriosta; Toimeksiantaja antaa lopulliset ja täydelliset kelpoisuuskriteerit tutkimuksen protokollassa.