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Efficacité, innocuité et tolérabilité de l'ACZ885 chez les patients pédiatriques atteints des syndromes périodiques associés à la cryopyrine suivants : syndrome auto-inflammatoire familial au froid, syndrome de Muckle-Wells ou maladie inflammatoire multisystémique d'apparition néonatale

13 août 2018 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals

Une étude d'extension en ouvert pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité du canakinumab et l'efficacité et l'innocuité des vaccinations infantiles chez les patients atteints de syndromes périodiques associés à la cryopyrine (CAPS)

Cet essai fournira l'innocuité, l'efficacité et la tolérabilité à long terme de l'ACZ885 chez les patients atteints de CAPS qui ont terminé l'étude CACZ885D2307

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
17

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Allemagne, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Augustin, Allemagne, 53757
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Allemagne, 72076
        • Novartis Investigative Site
  • Belgique
      • Bruxelles, Belgique, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Laeken, Belgique, 1020
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Novartis Investigative Site
  • Espagne
    • Andalucia
      • Granada, Andalucia, Espagne, 18012
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Espagne, 46026
        • Novartis Investigative Site
  • France
      • Le Kremlin Bicetre, France, 94275
        • Novartis Investigative Site
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, WC1N 1EH
        • Novartis Investigative Site
  • Suisse
      • Lausanne, Suisse, 1011
        • Novartis Investigative Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

1 an à 4 ans (ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients ayant terminé l'étude principale CACZ885D2307 (un patient est défini comme ayant terminé l'étude principale s'il a terminé l'étude jusqu'à la visite EOS incluse sans écart majeur au protocole dans l'étude principale).
  2. Patients masculins et féminins âgés de ≥ 1 an au moment de la visite de roulement.
  3. Le consentement éclairé écrit du parent ou du tuteur légal doit être obtenu avant toute évaluation dans le cadre de l'étude d'extension CACZ885D2307E1.

Critère d'exclusion:

  1. Patients pour lesquels la poursuite du traitement dans l'étude d'extension CACZ885D2307E1 n'est pas considérée comme appropriée par le médecin traitant.
  2. Patients ayant abandonné l'étude principale CACZ885D2307

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: NON_RANDOMIZED
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
EXPÉRIMENTAL: canakinumab
Les patients recevront une dose standard équivalente à 2 mg/kg s.c. de canakinumab (ACZ885) toutes les 8 semaines. Les ajustements possibles de la dose et/ou du schéma posologique qui peuvent être administrés comprennent : 4 mg/kg s.c. (toutes les 4 à 8 semaines) 6 mg/kg s.c. (toutes les 4 à 8 semaines) 8 mg/kg s.c. (toutes les 4 à 8 semaines)
Biologique: ACZ885
Autres noms:
  • Canakinumab

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le pourcentage de participants sans rechute de la maladie tel que déterminé par l'évaluation globale par le médecin de l'activité de la maladie auto-inflammatoire, l'évaluation des maladies de la peau et les marqueurs sérologiques d'inflammation.
Délai: Semaine /80, 104, 128 et 152 (Un minimum de 6 mois et un maximum de 24 mois)
La rechute de la maladie après une réponse complète est définie par des marqueurs d'inflammation : résultat de la protéine C-réactive (CRP) et/ou de l'amyloïde A sérique (SAA) > 30 mg/L ET évaluation globale par le médecin de l'activité de la maladie auto-inflammatoire > minimale ou évaluation globale par le médecin >= minimale ET Évaluation des maladies de la peau > minime. L'évaluation globale par le médecin de l'activité de la maladie auto-inflammatoire et l'évaluation de la maladie de la peau (éruption cutanée urticarienne) sont complétées par l'investigateur à l'aide d'une échelle d'évaluation en 5 points : absent, minime, léger, modéré et sévère.
Semaine /80, 104, 128 et 152 (Un minimum de 6 mois et un maximum de 24 mois)

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Immunogénicité du canakinumab (ACZ885). Nombre de participants avec des anticorps anti-canakinumab
Délai: minimum de 6 mois et maximum de 24 mois
L'évaluation de l'immunogénicité comprenait la détermination des anticorps anti-canakinumab (ACZ885) dans les échantillons de sérum à l'aide du système BIAcore, avec une détection basée sur la technique de résonance plasmonique de surface.
minimum de 6 mois et maximum de 24 mois
Changement par rapport à la ligne de base (base de l'étude principale) des concentrations de protéine C-réactive (CRP) et d'amyloïde A sérique (SAA)
Délai: Semaine 0, 80, 104, 128 et 152, dernière évaluation
CRP et SAA ont été utilisés comme marqueurs inflammatoires sérologiques. Les concentrations cibles de CRP et de SAA étaient respectivement ≤ 15 mg/L et ≤ 10 mg/L. Un changement négatif dans la concentration des marqueurs inflammatoires a indiqué une amélioration.
Semaine 0, 80, 104, 128 et 152, dernière évaluation
Nombre de fréquences de l'évaluation globale par le médecin des maladies auto-inflammatoires et des maladies de la peau
Délai: minimum de 6 mois et maximum de 24 mois
Les participants ont été évalués par le médecin sur la base de l'évaluation globale du médecin mesurée sur une échelle de 5 points pour l'activité de la maladie auto-inflammatoire comme suit : 0 = aucun/absent ; 1 = minime ; 2 = léger ; 3 = modéré ; 4 = grave
minimum de 6 mois et maximum de 24 mois
Nombre de cas de vaccination avec des niveaux d'anticorps protecteurs après l'immunisation avec des vaccins inactivés
Délai: dose pré-vaccinale, Jour 28 post-vaccinal
Les participants qui ont reçu des vaccins inactivés au cours de l'étude ont été évalués pour leur capacité à atteindre des niveaux d'anticorps protecteurs contre le vaccin (antigène) après l'immunisation. Les vaccinations des participants n'ont pas été évaluées pour une réponse si le titre d'anticorps était déjà suffisant à la pré-dose et maintenu pendant l'étude.
dose pré-vaccinale, Jour 28 post-vaccinal

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Novartis Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
16 janvier 2012

Achèvement primaire (RÉEL)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
13 octobre 2015

Achèvement de l'étude (RÉEL)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
13 octobre 2015

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
17 février 2012

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
10 avril 2012

Première publication (ESTIMATION)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
12 avril 2012

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
11 septembre 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
13 août 2018

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 août 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • CACZ885D2307E1
  • 2011-005154-57 (EUDRACT_NUMBER)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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