Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ACZ885:n teho, turvallisuus ja siedettävyys lapsipotilailla, joilla on seuraavat kryopyriiniin liittyvät jaksolliset oireyhtymät: familiaalinen kylmän autoinflammatorinen oireyhtymä, Muckle-Wellsin oireyhtymä tai vastasyntyneen monisysteeminen tulehdussairaus

maanantai 13. elokuuta 2018 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Avoin laajennustutkimus kanakinumabin tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi sekä lasten rokotusten tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on kryopyriiniin liittyvä jaksollinen oireyhtymä (CAPS)

Tämä tutkimus tarjoaa ACZ885:n pitkäaikaisen turvallisuuden, tehon ja siedettävyyden CAPS-potilailla, jotka päättivät CACZ885D2307-tutkimuksen

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
17

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Belgia
      • Bruxelles, Belgia, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Laeken, Belgia, 1020
        • Novartis Investigative Site
  • Espanja
    • Andalucia
      • Granada, Andalucia, Espanja, 18012
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Espanja, 46026
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Novartis Investigative Site
  • Ranska
      • Le Kremlin Bicetre, Ranska, 94275
        • Novartis Investigative Site
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Saksa, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Augustin, Saksa, 53757
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Saksa, 72076
        • Novartis Investigative Site
  • Sveitsi
      • Lausanne, Sveitsi, 1011
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 1EH
        • Novartis Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 4 vuotta (LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilaat, jotka suorittivat ydintutkimuksen CACZ885D2307 (potilas määritellään päätutkimuksen suorittaneeksi, jos hän suoritti tutkimuksen EOS-käyntiin saakka ilman merkittäviä protokollapoikkeamia ydintutkimuksessa).
  2. Mies- ja naispotilaat, jotka ovat ≥ 1 vuoden ikäisiä kiertokäynnin aikaan.
  3. Vanhemman tai laillisen huoltajan kirjallinen tietoinen suostumus on hankittava ennen kuin laajennustutkimuksen CACZ885D2307E1 arvioinnit suoritetaan.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Hoitava lääkäri ei pidä sopivia potilaita, jotka jatkoivat hoitoa CACZ885D2307E1-laajennustutkimuksessa.
  2. Potilaat, jotka keskeyttivät CACZ885D2307-ydintutkimuksen

Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: EI_SATUNNAISTUJA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
KOKEELLISTA: kanakinumabi
Potilaat saavat vakioannoksen, joka on 2 mg/kg s.c. kanakinumabista (ACZ885) 8 viikon välein. Mahdollisia annos- ja/tai annostusohjelman muutoksia, joita voidaan antaa, ovat: 4 mg/kg s.c. (4-8 viikon välein) 6 mg/kg s.c. (4-8 viikon välein) 8 mg/kg s.c. (4-8 viikon välein)
Biologinen: ACZ885
Muut nimet:
  • Kanakinumabi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla ei ole sairauden uusiutumista, lääkärin autoinflammatoristen sairauksien aktiivisuuden maailmanlaajuisen arvioinnin, ihotautien ja serologisten tulehdusmerkkiaineiden arvioinnin perusteella.
Aikaikkuna: Viikko /80, 104, 128 ja 152 (vähintään 6 kuukautta ja enintään 24 kuukautta)
Täydellisen vasteen jälkeinen sairauden uusiutuminen määritellään tulehdusmarkkereiksi: C-reaktiivisen proteiinin (CRP) ja/tai seerumin amyloidi A:n (SAA) tulos > 30 mg/l JA lääkärin yleinen autoinflammatorisen taudin aktiivisuuden arvio > minimaalinen tai lääkärin kokonaisarvio >= minimaalinen JA Ihotautien arviointi > minimaalinen. Lääkärin globaalin autoinflammatorisen sairauden aktiivisuuden arvioinnin ja ihotautiarvioinnin (urtikariallinen ihottuma) suorittaa tutkija käyttämällä 5 pisteen luokitusasteikkoa: puuttuu, minimaalinen, lievä, kohtalainen ja vaikea.
Viikko /80, 104, 128 ja 152 (vähintään 6 kuukautta ja enintään 24 kuukautta)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kanakinumabin (ACZ885) immunogeenisyys. Kanakinumabivasta-aineita saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: vähintään 6 kuukautta ja enintään 24 kuukautta
Immunogeenisuusarviointi sisälsi kanakinumabi-vasta-aineiden (ACZ885) määrittämisen seeruminäytteistä käyttämällä BIAcore-järjestelmää, ja havaitseminen perustui pintaplasmoniresonanssitekniikkaan.
vähintään 6 kuukautta ja enintään 24 kuukautta
Muutos lähtötasosta (ydintutkimuksen lähtötaso) C--reaktiivisen proteiinin (CRP) ja seerumin amyloidi A:n (SAA) pitoisuuksissa
Aikaikkuna: Viikko 0, 80, 104, 128 ja 152, viimeinen arviointi
CRP:tä ja SAA:ta käytettiin serologisina tulehdusmarkkereina. Tavoitetasopitoisuudet CRP:lle ja SAA:lle olivat ≤15 mg/l ja ≤10 mg/l, vastaavasti. Negatiivinen muutos tulehdusmerkkiaineiden pitoisuudessa osoitti paranemista.
Viikko 0, 80, 104, 128 ja 152, viimeinen arviointi
Lääkärin autoinflammatoristen sairauksien ja ihosairauksien yleisarvioinnin tiheys
Aikaikkuna: vähintään 6 kuukautta ja enintään 24 kuukautta
Lääkäri arvioi osallistujat lääkärin yleisarvioinnin perusteella, joka mitattiin 5-pisteen asteikolla autotulehduksellisen taudin aktiivisuuden osalta seuraavasti: 0 = ei mitään/ei ole; 1 = minimaalinen; 2 = lievä; 3 = kohtalainen; 4 = vaikea
vähintään 6 kuukautta ja enintään 24 kuukautta
Niiden rokotustapausten määrä, joissa on suojaavia vasta-aineita inaktivoiduilla rokotteilla rokotuksen jälkeen
Aikaikkuna: rokotusta edeltävä annos, päivä 28 rokotuksen jälkeen
Osallistujilta, jotka saivat inaktivoituja rokotteita tutkimuksen aikana, arvioitiin heidän kykynsä saavuttaa suojaavat vasta-ainetasot rokotetta (antigeeniä) vastaan ​​immunisaation jälkeen. Osallistujien rokotusten vastetta ei arvioitu, jos vasta-ainetiitteri oli riittävä jo ennen annosta ja säilyi tutkimuksen aikana.
rokotusta edeltävä annos, päivä 28 rokotuksen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Novartis Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Maanantai 16. tammikuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Tiistai 13. lokakuuta 2015

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Tiistai 13. lokakuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Perjantai 17. helmikuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 10. huhtikuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Torstai 12. huhtikuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Tiistai 11. syyskuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 13. elokuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Keskiviikko 1. elokuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • CACZ885D2307E1
  • 2011-005154-57 (EUDRACT_NUMBER)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia