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Efficacia, sicurezza e tollerabilità di ACZ885 nei pazienti pediatrici con le seguenti sindromi periodiche associate alla criopirina: sindrome autoinfiammatoria familiare da freddo, sindrome di Muckle-Wells o malattia infiammatoria multisistemica ad esordio neonatale

13 agosto 2018 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio di estensione in aperto per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di Canakinumab e l'efficacia e la sicurezza delle vaccinazioni infantili in pazienti con sindromi periodiche associate alla criopirina (CAPS)

Questo studio fornirà sicurezza, efficacia e tollerabilità a lungo termine di ACZ885 nei pazienti con CAPS che hanno completato lo studio CACZ885D2307

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
17

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Bruxelles, Belgio, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Laeken, Belgio, 1020
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Novartis Investigative Site
  • Francia
      • Le Kremlin Bicetre, Francia, 94275
        • Novartis Investigative Site
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Germania, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Augustin, Germania, 53757
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Germania, 72076
        • Novartis Investigative Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 1EH
        • Novartis Investigative Site
  • Spagna
    • Andalucia
      • Granada, Andalucia, Spagna, 18012
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Spagna, 46026
        • Novartis Investigative Site
  • Svizzera
      • Lausanne, Svizzera, 1011
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 4 anni (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti che hanno completato lo studio principale CACZ885D2307 (si definisce paziente che ha completato lo studio principale se ha completato lo studio fino alla visita EOS inclusa senza deviazioni importanti dal protocollo nel nucleo).
  2. Pazienti di sesso maschile e femminile di età ≥ 1 anno al momento della visita di passaggio.
  3. Il consenso informato scritto del genitore o del tutore legale deve essere ottenuto prima che venga eseguita qualsiasi valutazione nello studio di estensione CACZ885D2307E1.

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti per i quali il trattamento nello studio di estensione CACZ885D2307E1 non è considerato appropriato dal medico curante.
  2. Pazienti che hanno interrotto lo studio principale CACZ885D2307

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
SPERIMENTALE: canakinumab
I pazienti riceveranno una dose standard equivalente a 2 mg/kg s.c. di canakinumab (ACZ885) ogni 8 settimane. I possibili aggiustamenti della dose e/o del regime posologico che possono essere somministrati includono: 4 mg/kg s.c. (ogni 4-8 settimane) 6 mg/kg s.c. (ogni 4-8 settimane) 8 mg/kg s.c. (ogni 4-8 settimane)
Biologico: ACZ885
Altri nomi:
  • Canakinumab

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La percentuale di partecipanti senza recidiva della malattia determinata dalla valutazione globale del medico dell'attività della malattia autoinfiammatoria, dalla valutazione della malattia della pelle e dai marcatori di infiammazione sierologica.
Lasso di tempo: Settimana /80, 104, 128 e 152 (minimo 6 mesi e massimo 24 mesi)
La ricaduta della malattia dopo la risposta completa è definita come marker di infiammazione: risultato della proteina C-reattiva (CRP) e/o dell'amiloide A sierica (SAA) > 30 mg/L E valutazione globale del medico dell'attività della malattia autoinfiammatoria > minima o valutazione globale del medico >= minima E Valutazione delle malattie della pelle > minima. La valutazione globale del medico dell'attività della malattia autoinfiammatoria e la valutazione della malattia della pelle (rash cutaneo orticarioide) sono completate dallo sperimentatore utilizzando una scala di valutazione a 5 punti: assente, minimo, lieve, moderato e grave.
Settimana /80, 104, 128 e 152 (minimo 6 mesi e massimo 24 mesi)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Immunogenicità di Canakinumab (ACZ885). Numero di partecipanti con anticorpi anti-canakinumab
Lasso di tempo: minimo 6 mesi e massimo 24 mesi
La valutazione dell'immunogenicità ha incluso la determinazione degli anticorpi anti-canakinumab (ACZ885) nei campioni di siero utilizzando il sistema BIAcore, con rilevamento basato sulla tecnica della risonanza plasmonica di superficie.
minimo 6 mesi e massimo 24 mesi
Variazione rispetto al basale (basale dello studio principale) nelle concentrazioni di proteina C-reattiva (PCR) e amiloide A sierica (SAA)
Lasso di tempo: Settimana 0, 80, 104, 128 e 152, ultima valutazione
CRP e SAA sono stati usati come marcatori infiammatori sierologici. Le concentrazioni del livello target per CRP e SAA erano rispettivamente ≤15 mg/L e ≤10 mg/L. Il cambiamento negativo nella concentrazione dei marcatori infiammatori indicava un miglioramento.
Settimana 0, 80, 104, 128 e 152, ultima valutazione
Conteggi di frequenza della valutazione globale del medico delle malattie autoinfiammatorie e delle malattie della pelle
Lasso di tempo: minimo 6 mesi e massimo 24 mesi
I partecipanti sono stati valutati in base al medico sulla valutazione globale del medico misurata su una scala a 5 punti per l'attività della malattia autoinfiammatoria come: 0 = nessuna/assente; 1 = minima; 2 = lieve; 3 = moderata; 4 = grave
minimo 6 mesi e massimo 24 mesi
Numero di casi di vaccinazione con livelli di anticorpi protettivi dopo l'immunizzazione con vaccini inattivati
Lasso di tempo: dose pre-vaccino, giorno 28 post-vaccino
I partecipanti che hanno ricevuto vaccini inattivati ​​durante lo studio sono stati valutati per la loro capacità di raggiungere livelli di anticorpi protettivi contro il vaccino (antigene) dopo l'immunizzazione. Le vaccinazioni dei partecipanti non sono state valutate per una risposta se il titolo anticorpale era già sufficiente alla pre-dose e mantenuto durante lo studio.
dose pre-vaccino, giorno 28 post-vaccino

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Novartis Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
16 gennaio 2012

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
13 ottobre 2015

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
13 ottobre 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
17 febbraio 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 aprile 2012

Primo Inserito (STIMA)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
12 aprile 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
11 settembre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 agosto 2018

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CACZ885D2307E1
  • 2011-005154-57 (EUDRACT_NUMBER)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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