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Ivacaftor (Kalydeco) et insuline dans la fibrose kystique (FK)

12 décembre 2018 mis à jour par: Children's Hospital of Philadelphia

Effets du traitement à l'ivacaftor (Kalydeco) sur la sécrétion d'insuline et d'incrétines chez les patients atteints de fibrose kystique

Cette étude vise à mieux comprendre l'impact de l'ivacaftor sur la sécrétion d'insuline et d'incrétines et la tolérance au glucose chez les patients atteints de mucoviscidose avec une mutation de la glycine (G551D). Les chercheurs émettent l'hypothèse que le traitement par l'ivacaftor améliore la sécrétion d'insuline chez les personnes atteintes de mucoviscidose.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Description détaillée

Le diabète lié à la fibrose kystique (CFRD) est associé à un état nutritionnel plus mauvais, à un déclin plus important de la fonction pulmonaire et à une mortalité accrue, soulignant sa pertinence dans la fibrose kystique (FK). Le CFRD résulte principalement d'une sécrétion d'insuline compromise - traditionnellement considérée comme un sous-produit des lésions et de la fibrose des tissus pancréatiques exocrines. Les développements récents dans le domaine du diabète poussent à un réexamen de cette explication fondamentale. L'impact du potentialisateur du régulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR), l'ivacaftor, sur la sécrétion d'insuline et la régulation du glucose n'a pas été examiné, mais l'amélioration de la tolérance au glucose a été appréciée de manière anecdotique. Cette étude vise à comprendre l'impact du traitement par l'ivacaftor sur la glycémie et la sécrétion d'insuline et d'incrétines.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Observationnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
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Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

6 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients avec un diagnostic confirmé de fibrose kystique.

La description

Critère d'intégration:

  • 6 ans ou plus avec fibrose kystique
  • au moins une mutation CFTR G551D ou une autre mutation gating non-G551D, ou une mutation fonctionnelle résiduelle CFTR telle que, mais sans s'y limiter, la mutation R117H, pour laquelle l'ivacaftor doit être initié.
  • Prévoyez d'initier un traitement par l'ivacaftor pour les indications approuvées par la FDA par l'équipe de soins cliniques ou dans le cadre d'une étude en cours sur l'ivacaftor pour d'autres mutations CFTR, y compris les mutations gating ou les mutations de la fonction résiduelle.
  • pas enceinte

Critère d'exclusion:

  • diagnostic établi de diabète non lié à la FK (c.-à-d. diabète de type I)
  • antécédent de pancréatite cliniquement symptomatique au cours de la dernière année
  • transplantation pulmonaire ou hépatique antérieure
  • maladie hépatique grave de la mucoviscidose
  • syndrome de dumping lié à la fundoplication
  • comorbidités médicales qui ne sont pas liées à la mucoviscidose ou qui sont instables selon l'opinion de l'investigateur
  • exacerbation pulmonaire aiguë de mucoviscidose dans les 4 semaines précédant les procédures d'étude
  • traitement avec des corticostéroïdes oraux ou intraveineux dans les 4 semaines suivant l'étude
  • hémoglobine <10g/dL dans les 90 jours suivant le test GPA ou lors du dépistage
  • fonction rénale anormale dans les 90 jours suivant le test GPA ou lors du dépistage
  • CFRD de longue date avec hyperglycémie à jeun, HbA1C élevée (> 8) au-delà du temps entourant le diagnostic de CFRD, besoin basal important en insuline
  • incapacité à effectuer des procédures spécifiques à l'étude (MMTT, GPA).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte

Groupe / Cohorte

Groupe ou sous-groupe de participants à une étude observationnelle dont les résultats biomédicaux ou sanitaires sont évalués.
tous les sujets
tous les sujets inscrits dans la même cohorte

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport au départ de la capacité de sécrétion d'insuline à 16 semaines
Délai: ligne de base et 16 semaines
Comparer la sécrétion d'insuline et la capacité maximale de sécrétion d'insuline avant le début de l'ivacaftor et après 16 semaines de traitement par l'ivacaftor chez des sujets atteints de mucoviscidose et au moins une mutation CFTR G551D, ou une autre mutation gating CFTR, et explorer l'impact de l'ivacaftor sur la sécrétion d'incrétines, la régulation par les incrétines de la sécrétion d'insuline et l'excursion du glucose au cours d'un test de tolérance aux repas mixtes dans la mucoviscidose.
ligne de base et 16 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement composite par rapport au départ dans les relations entre la sécrétion d'insuline et les niveaux de protéines et d'interleukines à 16 semaines
Délai: ligne de base et 16 semaines
Explorer les relations composites de la sécrétion d'insuline, de la capacité maximale de sécrétion d'insuline et de la sécrétion d'incrétines avec les niveaux sécrétés de protéine frizzled-4 et les niveaux d'interleukine 1β.
ligne de base et 16 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Children's Hospital of Philadelphia

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chercheur principal: Andrea Kelly, MD, MSCE, Children's Hospital of Philadelphia

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
6 janvier 2014

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
11 octobre 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
11 octobre 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
16 janvier 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
17 janvier 2014

Première publication (Estimation)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
20 janvier 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
14 décembre 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
12 décembre 2018

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 décembre 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • 13-010465
  • KELLY13A0 (Autre subvention/numéro de financement: Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc.)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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