Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Ivacaftor (Kalydeco) a inzulin u cystické fibrózy (CF)

12. prosince 2018 aktualizováno: Children's Hospital of Philadelphia

Účinky léčby Ivacaftorem (Kalydeco) na sekreci inzulínu a inkretinů u pacientů s cystickou fibrózou

Tato studie je zaměřena na lepší pochopení vlivu ivakaftoru na sekreci inzulínu a inkretinů a glukózovou toleranci u pacientů s cystickou fibrózou s mutací glycinu (G551D). Výzkumníci předpokládají, že léčba ivakaftorem zlepšuje sekreci inzulínu u jedinců s CF.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Detailní popis

Diabetes související s cystickou fibrózou (CFRD) je spojen s horším nutričním stavem, větším poklesem plicních funkcí a zvýšenou mortalitou, což zdůrazňuje jeho význam u cystické fibrózy (CF). CFRD vzniká primárně ze snížené sekrece inzulínu – tradičně považována za vedlejší produkt poškození exokrinní tkáně pankreatu a fibrózy. Nedávný vývoj v oblasti diabetu vede k přehodnocení tohoto základního vysvětlení. Vliv potenciátoru regulátoru transmembránové vodivosti (CFTR) cystické fibrózy, ivakaftoru, na sekreci inzulínu a regulaci glukózy nebyl zkoumán, ale neoficiálně byla oceněna zlepšená glukózová tolerance. Tato studie si klade za cíl porozumět dopadu léčby ivakaftorem na krevní glukózu a sekreci inzulinu a inkretinů.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
13

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s potvrzenou diagnózou cystická fibróza.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • 6 let nebo starší s cystickou fibrózou
  • alespoň jednu G551D CFTR mutaci nebo jinou ne-G551D hradlovou mutaci nebo mutaci CFTR se zbytkovou funkcí, jako je, ale bez omezení, mutace R117H, pro kterou má být zahájen ivakaftor.
  • Plánujte zahájení léčby ivakaftorem pro indikace schválené FDA týmem klinické péče nebo jako součást probíhající studie ivakaftoru pro další mutace CFTR, včetně mutací hradlových nebo reziduálních funkčních mutací.
  • není těhotná

Kritéria vyloučení:

  • stanovená diagnóza diabetu nesouvisejícího s CF (tj. diabetes typu I)
  • anamnéza klinicky symptomatické pankreatitidy v minulém roce
  • před transplantací plic nebo jater
  • těžké CF onemocnění jater
  • syndrom dumpingu souvisejícího s fundoplikací
  • lékařské komorbidity, které nesouvisejí s CF nebo jsou nestabilní podle názoru zkoušejícího
  • akutní CF plicní exacerbace během 4 týdnů před procedurami studie
  • léčba perorálními nebo intravenózními kortikosteroidy během 4 týdnů studie
  • hemoglobin <10 g/dl do 90 dnů od testu GPA nebo při screeningu
  • abnormální renální funkce do 90 dnů od testu GPA nebo při screeningu
  • dlouhotrvající CFRD s hyperglykémií nalačno, zvýšeným HbA1C (>8) nad rámec diagnózy CFRD, významnou bazální potřebou inzulínu
  • neschopnost provádět postupy specifické pro studii (MMTT, GPA).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
všechny předměty
všechny předměty zapsané ve stejné kohortě

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna kapacity sekrece inzulínu od výchozí hodnoty v 16. týdnu
Časové okno: výchozí stav a 16 týdnů
Porovnat sekreci inzulínu a maximální kapacitu sekrece inzulínu před zahájením léčby ivakaftorem a po 16 týdnech léčby ivakaftorem u subjektů s CF a alespoň jednou mutací CFTR G551D nebo jinou mutací CFTR a prozkoumat dopad ivakaftoru na sekreci inkretinů, inkretinová regulace sekrece inzulínu a odchylka glukózy během testu tolerance smíšeného jídla u CF.
výchozí stav a 16 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Složená změna od výchozí hodnoty ve vztazích sekrece inzulínu a hladin proteinu a interleukinu po 16. týdnu
Časové okno: výchozí stav a 16 týdnů
Prozkoumat složené vztahy sekrece inzulinu, maximální sekreční kapacity inzulinu a sekrece inkretinů s hladinami secernovaného zmrzlého proteinu-4 a hladinami interleukinu 1p.
výchozí stav a 16 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Children's Hospital of Philadelphia

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Andrea Kelly, MD, MSCE, Children's Hospital of Philadelphia

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
6. ledna 2014

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
11. října 2016

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
11. října 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
16. ledna 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. ledna 2014

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
20. ledna 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
14. prosince 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. prosince 2018

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 13-010465
  • KELLY13A0 (Jiné číslo grantu/financování: Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc.)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení