Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Iwakaftor (Kalydeco) i insulina w mukowiscydozie (CF)

12 grudnia 2018 zaktualizowane przez: Children's Hospital of Philadelphia

Wpływ leczenia iwakaftorem (Kalydeco) na wydzielanie insuliny i inkretyny u pacjentów z mukowiscydozą

Niniejsze badanie ma na celu lepsze zrozumienie wpływu iwakaftoru na wydzielanie insuliny i inkretyn oraz tolerancję glukozy u pacjentów z mukowiscydozą z mutacją glicyny (G551D). Badacze wysuwają hipotezę, że leczenie iwakaftorem poprawia wydzielanie insuliny u osób z mukowiscydozą.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Szczegółowy opis

Cukrzyca związana z mukowiscydozą (CFRD) wiąże się z gorszym stanem odżywienia, większym pogorszeniem czynności płuc i zwiększoną śmiertelnością, co podkreśla jej znaczenie w mukowiscydozie (CF). CFRD wynika przede wszystkim z upośledzonego wydzielania insuliny – tradycyjnie uważanego za produkt uboczny uszkodzenia i zwłóknienia tkanki zewnątrzwydzielniczej trzustki. Ostatnie osiągnięcia w dziedzinie cukrzycy skłaniają do ponownego zbadania tego podstawowego wyjaśnienia. Nie badano wpływu środka wzmacniającego przewodnictwo przezbłonowe mukowiscydozy (CFTR), iwakaftoru, na wydzielanie insuliny i regulację glukozy, ale anegdotycznie doceniono poprawę tolerancji glukozy. Badanie to ma na celu zrozumienie wpływu leczenia iwakaftorem na poziom glukozy we krwi oraz wydzielanie insuliny i inkretyny.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
13

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z potwierdzonym rozpoznaniem mukowiscydozy.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • 6 lat lub więcej z mukowiscydozą
  • co najmniej jedną mutację CFTR G551D lub inną mutację bramkującą inną niż G551D lub mutację CFTR o resztkowej funkcji, taką jak między innymi mutacja R117H, w przypadku której należy rozpocząć iwakaftor.
  • Zaplanuj rozpoczęcie leczenia iwakaftorem ze wskazań zatwierdzonych przez FDA przez zespół opieki klinicznej lub w ramach trwającego badania iwakaftoru pod kątem innych mutacji CFTR, w tym mutacji bramkowania lub mutacji funkcji resztkowych.
  • nie jest w ciąży

Kryteria wyłączenia:

  • ustalone rozpoznanie cukrzycy niezwiązanej z mukowiscydozą (tj. cukrzyca typu I)
  • historia klinicznie objawowego zapalenia trzustki w ciągu ostatniego roku
  • przebyty przeszczep płuca lub wątroby
  • ciężka choroba wątroby CF
  • zespół dumpingu związany z fundoplikacją
  • choroby współistniejące, które nie są związane z mukowiscydozą lub są niestabilne zgodnie z opinią badacza
  • ostre zaostrzenie płucne mukowiscydozy w ciągu 4 tygodni przed procedurami badania
  • leczenie doustnymi lub dożylnymi kortykosteroidami w ciągu 4 tygodni badania
  • hemoglobina <10 g/dl w ciągu 90 dni od testu GPA lub podczas badania przesiewowego
  • nieprawidłowa czynność nerek w ciągu 90 dni od testu GPA lub podczas badania przesiewowego
  • długotrwała CFRD z hiperglikemią na czczo, podwyższonym HbA1C (>8) poza czasem towarzyszącym rozpoznaniu CFRD, znacznym zapotrzebowaniem na insulinę bazową
  • niezdolność do wykonywania procedur specyficznych dla badania (MMTT, GPA).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
wszystkie tematy
wszyscy badani zapisani do tej samej kohorty

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana zdolności wydzielania insuliny w porównaniu z wartością wyjściową po 16 tygodniach
Ramy czasowe: linii podstawowej i 16 tygodni
Porównanie wydzielania insuliny i maksymalnej zdolności wydzielania insuliny przed rozpoczęciem leczenia iwakaftorem i po 16 tygodniach leczenia iwakaftorem u pacjentów z mukowiscydozą i co najmniej jedną mutacją G551D CFTR lub inną mutacją bramkującą CFTR oraz zbadanie wpływu iwakaftoru na wydzielanie inkretyn, inkretynowa regulacja wydzielania insuliny i skoki glukozy podczas testu tolerancji posiłku mieszanego w mukowiscydozie.
linii podstawowej i 16 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Złożona zmiana od wartości wyjściowych w zależnościach wydzielania insuliny oraz poziomów białka i interleukiny po 16 tygodniach
Ramy czasowe: linii podstawowej i 16 tygodni
Zbadanie złożonych zależności wydzielania insuliny, maksymalnej zdolności wydzielania insuliny i wydzielania inkretyny z wydzielanymi poziomami białka frizzled-4 i poziomami interleukiny 1β.
linii podstawowej i 16 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Children's Hospital of Philadelphia

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Andrea Kelly, MD, MSCE, Children's Hospital of Philadelphia

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
6 stycznia 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
11 października 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
11 października 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
16 stycznia 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
17 stycznia 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
20 stycznia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
14 grudnia 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
12 grudnia 2018

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 grudnia 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 13-010465
  • KELLY13A0 (Inny numer grantu/finansowania: Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc.)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami