Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Ивакафтор (Калидеко) и инсулин при кистозном фиброзе (МВ)

12 декабря 2018 г. обновлено: Children's Hospital of Philadelphia

Влияние лечения ивакафтором (Калидеко) на секрецию инсулина и инкретина у пациентов с кистозным фиброзом

Это исследование направлено на лучшее понимание влияния ивакафтора на секрецию инсулина и инкретина и толерантность к глюкозе у пациентов с кистозным фиброзом с мутацией глицина (G551D). Исследователи предполагают, что лечение ивакафтором улучшает секрецию инсулина у пациентов с муковисцидозом.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Подробное описание

Диабет, связанный с кистозным фиброзом (CFRD), связан с ухудшением состояния питания, более выраженным снижением функции легких и повышенной смертностью, что подчеркивает его значимость для кистозного фиброза (CF). CFRD возникает в первую очередь из-за нарушения секреции инсулина, который традиционно считается побочным продуктом повреждения экзокринной ткани поджелудочной железы и фиброза. Недавние разработки в области диабета побуждают пересмотреть это основное объяснение. Воздействие ивакафтора, потенцирующего трансмембранный регулятор проводимости при муковисцидозе (CFTR), на секрецию инсулина и регуляцию глюкозы не изучалось, но по некоторым данным улучшалась толерантность к глюкозе. Это исследование направлено на то, чтобы понять влияние терапии ивакафтором на уровень глюкозы в крови, секрецию инсулина и инкретина.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
13

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

6 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты с подтвержденным диагнозом муковисцидоза.

Описание

Критерии включения:

  • 6 лет и старше с кистозным фиброзом
  • по меньшей мере одна мутация CFTR G551D или другая гейтирующая мутация, не относящаяся к G551D, или мутация CFTR с остаточной функцией, такая как, но не ограничиваясь ею, мутация R117H, для которой следует инициировать ивакафтор.
  • Запланируйте лечение ивакафтором по показаниям, одобренным FDA, командой клинической помощи или в рамках продолжающегося исследования ивакафтора для других мутаций CFTR, включая гейтирующие мутации или мутации остаточной функции.
  • не беременна

Критерий исключения:

  • установленный диагноз диабета, не связанного с муковисцидозом (т. е. диабета I типа)
  • история клинически симптоматического панкреатита в прошлом году
  • предшествующая трансплантация легких или печени
  • тяжелое заболевание печени при муковисцидозе
  • демпинг-синдром, связанный с фундопликацией
  • сопутствующие медицинские заболевания, не связанные с муковисцидозом или нестабильные по мнению исследователя
  • обострение острого МВ в легких в течение 4 недель до процедур исследования
  • лечение пероральными или внутривенными кортикостероидами в течение 4 недель исследования
  • гемоглобин <10 г/дл в течение 90 дней после теста GPA или при скрининге
  • нарушение функции почек в течение 90 дней после теста GPA или при скрининге
  • длительно существующая МВЗ с гипергликемией натощак, повышенный уровень HbA1C (>8) за пределами времени, предшествующего установлению диагноза МВЗ, значительная потребность в базальном инсулине
  • неспособность выполнять специальные процедуры исследования (MMTT, GPA).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта

Группа / когорта

Группа или подгруппа участников обсервационного исследования, которое оценивается на предмет биомедицинских результатов или исходов для здоровья.
все предметы
все субъекты, зачисленные в одну когорту

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем способности к секреции инсулина через 16 недель
Временное ограничение: исходный уровень и 16 недель
Чтобы сравнить секрецию инсулина и максимальную секреторную способность инсулина до начала лечения ивакафтором и после 16 недель лечения ивакафтором у субъектов с муковисцидозом и по крайней мере одной мутацией G551D CFTR или другой гейтирующей мутацией CFTR, а также изучить влияние ивакафтора на секрецию инкретина, инкретиновая регуляция секреции инсулина и отклонение уровня глюкозы во время теста на толерантность к смешанной пище при муковисцидозе.
исходный уровень и 16 недель

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Композитное изменение по сравнению с исходным уровнем взаимосвязи секреции инсулина и уровней белка и интерлейкина через 16 недель
Временное ограничение: исходный уровень и 16 недель
Изучить составные взаимосвязи секреции инсулина, максимальной секреторной способности инсулина и секреции инкретина с уровнями секретируемого белка-4 и уровнями интерлейкина 1β.
исходный уровень и 16 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Children's Hospital of Philadelphia

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Главный следователь: Andrea Kelly, MD, MSCE, Children's Hospital of Philadelphia

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
6 января 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
11 октября 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
11 октября 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
16 января 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
17 января 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
20 января 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
14 декабря 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
12 декабря 2018 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 декабря 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • 13-010465
  • KELLY13A0 (Другой номер гранта/финансирования: Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc.)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками