Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Ivacaftor (Kalydeco) og insulin ved cystisk fibrose (CF)

12. desember 2018 oppdatert av: Children's Hospital of Philadelphia

Effekter av Ivacaftor (Kalydeco)-behandling på insulin- og inkretinsekresjon hos pasienter med cystisk fibrose

Denne studien er rettet mot å bedre forstå virkningen av ivacaftor på insulin- og inkretinsekresjon og glukosetoleranse hos pasienter med cystisk fibrose med en glycin (G551D) mutasjon. Etterforskere antar at behandling med ivacaftor forbedrer insulinsekresjonen hos personer med CF.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Detaljert beskrivelse

Cystisk fibrose-relatert diabetes (CFRD) er assosiert med dårligere ernæringsstatus, større lungefunksjonsnedgang og økt dødelighet, noe som fremhever dens relevans for cystisk fibrose (CF). CFRD oppstår først og fremst fra kompromittert insulinsekresjon - tradisjonelt betraktet som et biprodukt av bukspyttkjertelens eksokrine vevsskade og fibrose. Nyere utvikling innen diabetesfeltet driver en ny undersøkelse av denne grunnleggende forklaringen. Virkningen av cystisk fibrose transmembrane conductance regulator (CFTR) potensiator, ivacaftor, på insulinsekresjon og glukoseregulering har ikke blitt undersøkt, men forbedret glukosetoleranse har blitt verdsatt anekdotisk. Denne studien tar sikte på å forstå virkningen av ivacaftor-behandling på blodsukker og insulin- og inkretinsekresjon.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
13

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

6 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med bekreftet diagnose cystisk fibrose.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • 6 år eller eldre med cystisk fibrose
  • minst én G551D CFTR-mutasjon eller annen ikke-G551D-gatemutasjon, eller CFTR-mutasjon med gjenværende funksjon slik som, men ikke begrenset til, R117H-mutasjon, for hvilken ivacaftor skal initieres.
  • Planlegg å initiere ivacaftor-behandling for FDA-godkjente indikasjoner av klinisk omsorgsteam eller som en del av en pågående studie av ivacaftor for andre CFTR-mutasjoner, inkludert gating-mutasjoner eller gjenværende funksjonsmutasjoner.
  • ikke gravid

Ekskluderingskriterier:

  • etablert diagnose av ikke-CF-relatert diabetes (dvs. type I diabetes)
  • historie med klinisk symptomatisk pankreatitt det siste året
  • tidligere lunge- eller levertransplantasjon
  • alvorlig CF-leversykdom
  • fundoplikasjonsrelatert dumpingsyndrom
  • medisinske komorbiditeter som ikke er CF-relaterte eller er ustabile i henhold til etterforskerens mening
  • akutt CF-pulmonal eksaserbasjon innen 4 uker før studieprosedyrene
  • behandling med orale eller intravenøse kortikosteroider innen 4 uker etter studien
  • hemoglobin <10g/dL innen 90 dager etter GPA-test eller ved screening
  • unormal nyrefunksjon innen 90 dager etter GPA-test eller ved screening
  • langvarig CFRD med fastende hyperglykemi, forhøyet HbA1C (>8) utover tiden rundt diagnose av CFRD, betydelig behov for basalt insulin
  • manglende evne til å utføre studiespesifikke prosedyrer (MMTT, GPA).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort

Gruppe / Kohort

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en observasjonsstudie som vurderes for biomedisinske eller helsemessige utfall.
alle fag
alle fag som er registrert i samme kohort

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i insulinsekresjonskapasitet ved 16 uker
Tidsramme: baseline og 16 uker
For å sammenligne insulinsekresjon og maksimal insulinsekresjonskapasitet før oppstart av ivacaftor og etter 16 uker med ivacaftor-behandling hos personer med CF og minst én G551D CFTR-mutasjon, eller annen CFTR-gatemutasjon, og for å utforske virkningen av ivacaftor på inkretinsekresjon, inkretinregulering av insulinsekresjon, og glukoseekskursjon under en toleransetest for blandet måltid ved CF.
baseline og 16 uker

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sammensatt endring fra baseline i forhold mellom insulinsekresjon og protein- og interleukinnivåer ved 16 uker
Tidsramme: baseline og 16 uker
For å utforske de sammensatte forholdene mellom insulinsekresjon, maksimal insulinsekresjonskapasitet og inkretinsekresjon med utskilte frizzled protein-4 nivåer og interleukin 1β nivåer.
baseline og 16 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Children's Hospital of Philadelphia

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Andrea Kelly, MD, MSCE, Children's Hospital of Philadelphia

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
6. januar 2014

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
11. oktober 2016

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
11. oktober 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
16. januar 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
17. januar 2014

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
20. januar 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
14. desember 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
12. desember 2018

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. desember 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 13-010465
  • KELLY13A0 (Annet stipend/finansieringsnummer: Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc.)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger