Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Ivacaftor (Kalydeco) e insulina nella fibrosi cistica (FC)

12 dicembre 2018 aggiornato da: Children's Hospital of Philadelphia

Effetti del trattamento con Ivacaftor (Kalydeco) sulla secrezione di insulina e incretina nei pazienti con fibrosi cistica

Questo studio ha lo scopo di comprendere meglio l'impatto di ivacaftor sulla secrezione di insulina e incretina e sulla tolleranza al glucosio nei pazienti con fibrosi cistica con mutazione della glicina (G551D). I ricercatori ipotizzano che il trattamento con ivacaftor migliori la secrezione di insulina nei soggetti con FC.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Descrizione dettagliata

Il diabete correlato alla fibrosi cistica (CFRD) è associato a uno stato nutrizionale peggiore, un maggiore declino della funzione polmonare e un aumento della mortalità, evidenziando la sua rilevanza nella fibrosi cistica (FC). La CFRD deriva principalmente dalla compromissione della secrezione di insulina, tradizionalmente considerata un sottoprodotto del danno del tessuto esocrino pancreatico e della fibrosi. I recenti sviluppi nel campo del diabete stanno spingendo a riesaminare questa spiegazione di base. L'impatto del potenziatore del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR), ivacaftor, sulla secrezione di insulina e sulla regolazione del glucosio non è stato esaminato, ma una migliore tolleranza al glucosio è stata apprezzata aneddoticamente. Questo studio mira a comprendere l'impatto della terapia con ivacaftor sulla glicemia e sulla secrezione di insulina e incretina.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
13

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con diagnosi confermata di fibrosi cistica.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • 6 anni o più con fibrosi cistica
  • almeno una mutazione CFTR G551D o un'altra mutazione gating non G551D, o una mutazione CFTR con funzione residua come, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, la mutazione R117H, per la quale deve essere iniziato il trattamento con ivacaftor.
  • Pianificare l'inizio del trattamento con ivacaftor per le indicazioni approvate dalla FDA da parte del team di assistenza clinica o come parte di uno studio in corso su ivacaftor per altre mutazioni CFTR, comprese le mutazioni di gating o le mutazioni della funzione residua.
  • non incinta

Criteri di esclusione:

  • diagnosi accertata di diabete non correlato alla FC (es. diabete di tipo I)
  • storia di pancreatite clinicamente sintomatica nell'ultimo anno
  • precedente trapianto di polmone o fegato
  • grave malattia epatica CF
  • sindrome da dumping correlata alla fundoplicatio
  • co-morbidità mediche che non sono correlate alla FC o sono instabili secondo l'opinione dello sperimentatore
  • esacerbazione polmonare acuta della fibrosi cistica entro 4 settimane prima delle procedure dello studio
  • trattamento con corticosteroidi orali o endovenosi entro 4 settimane dallo studio
  • emoglobina <10g/dL entro 90 giorni dal test GPA o allo Screening
  • funzionalità renale anormale entro 90 giorni dal test GPA o allo screening
  • CFRD di lunga durata con iperglicemia a digiuno, HbA1C elevata (>8) oltre il tempo che circonda la diagnosi di CFRD, significativo fabbisogno di insulina basale
  • incapacità di eseguire procedure specifiche dello studio (MMTT, GPA).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
tutti gli argomenti
tutti i soggetti arruolati nella stessa coorte

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della capacità di secrezione di insulina a 16 settimane
Lasso di tempo: basale e 16 settimane
Per confrontare la secrezione di insulina e la massima capacità secretoria di insulina prima dell'inizio del trattamento con ivacaftor e dopo 16 settimane di trattamento con ivacaftor in soggetti con FC e almeno una mutazione CFTR G551D, o altra mutazione gating CFTR, e per esplorare l'impatto di ivacaftor sulla secrezione di incretina, regolazione dell'incretina della secrezione di insulina ed escursione del glucosio durante un test di tolleranza al pasto misto nella FC.
basale e 16 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione composita rispetto al basale nei rapporti tra secrezione di insulina e livelli di proteine ​​e interleuchina a 16 settimane
Lasso di tempo: basale e 16 settimane
Per esplorare le relazioni composite di secrezione di insulina, massima capacità secretoria di insulina e secrezione di incretina con livelli di proteina-4 crespi secreti e livelli di interleuchina 1β.
basale e 16 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Children's Hospital of Philadelphia

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Andrea Kelly, MD, MSCE, Children's Hospital of Philadelphia

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
6 gennaio 2014

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
11 ottobre 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
11 ottobre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
16 gennaio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 gennaio 2014

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
20 gennaio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
14 dicembre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
12 dicembre 2018

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 13-010465
  • KELLY13A0 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc.)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Fibrosi cistica

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni