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Ivacaftor (Kalydeco) e Insulina na Fibrose Cística (FC)

12 de dezembro de 2018 atualizado por: Children's Hospital of Philadelphia

Efeitos do tratamento com Ivacaftor (Kalydeco) sobre a secreção de insulina e incretina em pacientes com fibrose cística

Este estudo tem como objetivo compreender melhor o impacto do ivacaftor na secreção de insulina e incretina e na tolerância à glicose em pacientes com Fibrose Cística com uma mutação de glicina (G551D). Os investigadores levantam a hipótese de que o tratamento com ivacaftor melhora a secreção de insulina em indivíduos com FC.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Descrição detalhada

O Diabetes Relacionado à Fibrose Cística (DRFC) está associado a pior estado nutricional, maior declínio da função pulmonar e aumento da mortalidade, destacando sua relevância na Fibrose Cística (FC). A CFRD surge principalmente da secreção de insulina comprometida - tradicionalmente considerada um subproduto do dano e fibrose do tecido exócrino pancreático. Desenvolvimentos recentes no campo do diabetes estão impulsionando um reexame dessa explicação básica. O impacto do potenciador do regulador de condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR), ivacaftor, sobre a secreção de insulina e a regulação da glicose não foi examinado, mas a melhora da tolerância à glicose foi apreciada informalmente. Este estudo tem como objetivo compreender o impacto da terapia com ivacaftor sobre a glicemia e a secreção de insulina e incretinas.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Observacional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
13

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

6 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pacientes com diagnóstico confirmado de fibrose cística.

Descrição

Critério de inclusão:

  • 6 anos ou mais com fibrose cística
  • pelo menos uma mutação G551D CFTR ou outra mutação de gating não G551D, ou mutação CFTR de função residual, tal como, mas não limitada a, mutação R117H, para a qual o ivacaftor deve ser iniciado.
  • Planeje iniciar o tratamento com ivacaftor para indicações aprovadas pela FDA pela equipe de atendimento clínico ou como parte de um estudo em andamento de ivacaftor para outras mutações CFTR, incluindo mutações de gating ou mutações de função residual.
  • não grávida

Critério de exclusão:

  • diagnóstico estabelecido de diabetes não relacionada à FC (ou seja, diabetes tipo I)
  • história de pancreatite clinicamente sintomática no último ano
  • transplante prévio de pulmão ou fígado
  • doença hepática grave na FC
  • síndrome de dumping relacionada à fundoplicatura
  • comorbidades médicas que não estão relacionadas à FC ou são instáveis ​​de acordo com a opinião do investigador
  • exacerbação pulmonar aguda da FC dentro de 4 semanas antes dos procedimentos do estudo
  • tratamento com corticosteroides orais ou intravenosos dentro de 4 semanas de estudo
  • hemoglobina <10g/dL dentro de 90 dias do teste GPA ou na triagem
  • função renal anormal dentro de 90 dias do teste GPA ou na triagem
  • CFRD de longa duração com hiperglicemia em jejum, HbA1C elevada (>8) após o diagnóstico de CFRD, necessidade significativa de insulina basal
  • incapacidade de realizar procedimentos específicos do estudo (MMTT, GPA).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte

Grupo / Coorte

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo observacional que é avaliado quanto a resultados biomédicos ou de saúde.
todos os assuntos
todos os indivíduos inscritos na mesma coorte

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base na capacidade de secreção de insulina em 16 semanas
Prazo: linha de base e 16 semanas
Para comparar a secreção de insulina e a capacidade máxima de secreção de insulina antes do início do ivacaftor e após 16 semanas de tratamento com ivacaftor em indivíduos com FC e pelo menos uma mutação G551D CFTR ou outra mutação de gating CFTR, e para explorar o impacto do ivacaftor sobre a secreção de incretina, regulação incretina da secreção de insulina e excursão de glicose durante um teste de tolerância a refeições mistas na FC.
linha de base e 16 semanas

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança composta da linha de base nas relações de secreção de insulina e níveis de proteína e interleucina em 16 semanas
Prazo: linha de base e 16 semanas
Explorar as relações compostas de secreção de insulina, capacidade máxima de secreção de insulina e secreção de incretina com os níveis de proteína frisada 4 secretada e os níveis de interleucina 1β.
linha de base e 16 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Children's Hospital of Philadelphia

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Andrea Kelly, MD, MSCE, Children's Hospital of Philadelphia

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
6 de janeiro de 2014

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
11 de outubro de 2016

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
11 de outubro de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
16 de janeiro de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
17 de janeiro de 2014

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
20 de janeiro de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
14 de dezembro de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
12 de dezembro de 2018

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de dezembro de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 13-010465
  • KELLY13A0 (Número de outro subsídio/financiamento: Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc.)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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