Ivacaftor (Kalydeco) e insulina en la fibrosis quística (FQ)

Criterios de inclusión:

• 6 años o más con fibrosis quística
• al menos una mutación de CFTR G551D u otra mutación de activación no G551D, o una mutación de CFTR de función residual como, entre otras, la mutación R117H, para la cual se debe iniciar ivacaftor.
• Planifique iniciar el tratamiento con ivacaftor para indicaciones aprobadas por la FDA por parte del equipo de atención clínica o como parte de un estudio en curso de ivacaftor para otras mutaciones de CFTR, incluidas mutaciones de activación o mutaciones de función residual.
• no embarazada

Criterio de exclusión:

• diagnóstico establecido de diabetes no relacionada con la FQ (es decir, diabetes tipo I)
• antecedentes de pancreatitis clínicamente sintomática en el último año
• trasplante previo de pulmón o hígado
• enfermedad hepática grave por FQ
• síndrome de dumping relacionado con fundoplicatura
• comorbilidades médicas que no están relacionadas con la FQ o son inestables según la opinión del investigador
• exacerbación pulmonar aguda de FQ dentro de las 4 semanas anteriores a los procedimientos del estudio
• tratamiento con corticosteroides orales o intravenosos dentro de las 4 semanas del estudio
• hemoglobina <10 g/dL dentro de los 90 días de la prueba de GPA o en la selección
• función renal anormal dentro de los 90 días de la prueba de GPA o en la selección
• DRFQ de larga data con hiperglucemia en ayunas, HbA1C elevada (>8) más allá del tiempo que rodea el diagnóstico de DRFQ, requerimiento significativo de insulina basal
• incapacidad para realizar procedimientos específicos del estudio (MMTT, GPA).