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Sécurité et tolérabilité des paramètres de perfusion plus élevés d'IgPro20 (Hizentra) chez les sujets atteints d'immunodéficience primaire (DIP)

16 mars 2020 mis à jour par: CSL Behring

Une étude multicentrique ouverte pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité de paramètres de perfusion plus élevés d'immunoglobuline sous-cutanée (humaine), liquide à 20 % (Hizentra®) chez des sujets atteints d'immunodéficience primaire

Cette étude multicentrique, ouverte, à groupes parallèles et non randomisée est conçue pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité de paramètres de perfusion plus élevés d'IgPro20 chez des sujets atteints d'immunodéficience primaire (DIP). Un total de 45 sujets (dont au moins 14 [30 %] sujets pédiatriques âgés de ≤ 17 ans et au moins 9 [20 %] sujets obèses avec un indice de masse corporelle [IMC] ≥ 30 kg/m2) présentant une MIP confirmée seront évaluée dans l'étude. L'étude comprendra trois cohortes de 15 sujets chacune comme suit : i) Cohorte de volume assisté par pompe (perfusions hebdomadaires), volume par site d'injection de 25 mL jusqu'à 50 mL, ii) Cohorte de débit assisté par pompe (perfusions hebdomadaires), débit débit par site d'injection de 25 mL/heure jusqu'à 100 mL/heure, iii) cohorte de débit par poussée manuelle (2 à 7 perfusions par semaine), débit par site d'injection de 25 à 30 mL/heure jusqu'à 120 mL/heure (équivalent d'environ 0,5 ml/minute jusqu'à 2 ml/minute). Chaque cohorte testera 3 niveaux de paramètres de perfusion (4 pour la cohorte débit assisté par pompe), répétés au moins 4 fois sur une durée de 12 semaines (16 semaines pour la cohorte débit). Après 4 semaines de perfusion à chaque niveau, les sujets éligibles (répondeurs) passeront au niveau de paramètre de perfusion suivant (par exemple, de 25 à 50 ml/h). Au cours de l'étude, la dose hebdomadaire restera inchangée (telle que prescrite par le médecin traitant, généralement dans la plage de 100 à 200 mg/kg par semaine) ; seul le paramètre de perfusion respectif en cours d'évaluation changera.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
49

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • The Ottawa Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H4A3J1
        • McGill University
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35209
        • Clinical Research Center of Alabama
    • Arizona
      • Litchfield Park, Arizona, États-Unis, 85340
        • Research Solutions of Arizona
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
        • University of Southern Florida
    • Georgia
      • Albany, Georgia, États-Unis, 31707
        • Georgia Pollens Clinical Research Centers
    • New York
      • Great Neck, New York, États-Unis, 11021
        • Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Icahn Medical Institute
      • Rochester, New York, États-Unis, 14607
        • Center for Clinical Research Rochester General Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28203
        • Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
        • Duke University School of Medicine
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

2 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Homme ou femme recevant une dose stable de traitement IgPro20 (Hizentra).
  • Les femmes en âge de procréer doivent utiliser et accepter de continuer à utiliser une contraception médicalement approuvée (qui doit être discutée avec le médecin de l'étude) et doivent avoir un test de grossesse négatif lors du dépistage.
  • Sujets avec PID, par exemple, avec un diagnostic d'immunodéficience variable commune ou d'agammaglobulinémie liée à l'X, tel que défini par le Groupe panaméricain pour l'immunodéficience et la Société européenne des immunodéficiences.
  • Avec les paramètres de perfusion spécifiés ci-dessous :

Sujets de la cohorte de débit assisté par pompe uniquement

  • Expérience avec des perfusions assistées par pompe d'IgPro20 au débit toléré de 25 mL/h par site d'injection pendant au moins 1 mois avant le jour 1.

Sujets de la cohorte de volume assisté par pompe uniquement

  • Dose hebdomadaire totale d'IgPro20 ≥ 50 mL (≥ 10 g).
  • Expérience avec des perfusions assistées par pompe d'IgPro20 à des volumes tolérés de 25 mL/site d'injection pendant au moins 1 mois avant le jour 1.

Sujets de la cohorte de débit de poussée manuelle uniquement

  • Expérience avec des perfusions fréquentes (2 à 7 fois par semaine) d'IgPro20 au débit toléré d'environ 0,5 ml/min (équivalent de 25 à 30 ml/h) par site d'injection pendant au moins 1 mois avant le jour 1. La dose (volume) par site d'injection ne doit pas dépasser 25 ml.

Critère d'exclusion:

  • Infections bactériennes graves en cours au moment du dépistage.
  • Autres conditions médicales importantes qui pourraient augmenter le risque pour le sujet.
  • Les femmes enceintes, qui allaitent ou qui planifient une grossesse pendant l'étude du cours.
  • Participation à une étude avec un médicament expérimental (IMP) autre que IgPro20 dans les trois mois précédant l'inscription.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: IgPro20 (cohorte de volume assisté par pompe)
Volumes hebdomadaires par site d'injection de 25 ml jusqu'à 50 ml administrés par voie sous-cutanée.
Médicament: IgPro20
Une formulation liquide d'IgG humaine normale à une concentration de 20 % administrée en perfusion sous-cutanée à une dose prescrite par le médecin du sujet avant l'entrée dans l'étude.
Autres noms:
  • Hizentra
Expérimental: IgPro20 (cohorte de débit assisté par pompe)
Débits hebdomadaires par site d'injection de 25 ml/heure jusqu'à 100 ml/heure administrés par voie sous-cutanée.
Médicament: IgPro20
Une formulation liquide d'IgG humaine normale à une concentration de 20 % administrée en perfusion sous-cutanée à une dose prescrite par le médecin du sujet avant l'entrée dans l'étude.
Autres noms:
  • Hizentra
Expérimental: IgPro20 (cohorte de débit manuel)
Débits fréquents (c'est-à-dire 2 à 7 fois par semaine) par site d'injection de 25 à 30 ml/heure jusqu'à 120 ml/heure (équivalent d'environ 0,5 ml/minute jusqu'à 2 ml/minute) administrés par voie sous-cutanée.
Médicament: IgPro20
Une formulation liquide d'IgG humaine normale à une concentration de 20 % administrée en perfusion sous-cutanée à une dose prescrite par le médecin du sujet avant l'entrée dans l'étude.
Autres noms:
  • Hizentra

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de répondants
Délai: Au bout de 4 semaines pour chaque paramètre de perfusion prévu
Un répondeur est un sujet au sein des cohortes assistées par pompe qui effectue au moins 3 perfusions valides sur 4 à un certain niveau de paramètres de perfusion (volumes hebdomadaires par site d'injection de 25 à 50 mL ; débits hebdomadaires par site d'injection de 25 à 100 mL /heure). La détermination d'un répondeur dans la cohorte de poussée manuelle est plus complexe en raison de la fréquence variable attendue des perfusions par semaine (c.-à-d. 5 à 17) pour différents sujets. Un répondeur au sein de la cohorte de poussée manuelle est un sujet qui effectue un nombre minimum de perfusions valides pendant 4 semaines correspondant à un certain niveau de débit ([c'est-à-dire, 2 à 7 fois par semaine], débits par site d'injection de 30 à 120 ml /heure). Les perfusions valides n'ont pas besoin d'être consécutives, mais chaque sujet doit respecter le même calendrier (nombre de perfusions par semaine) tout au long de l'étude. Un paramètre de perfusion sera considéré comme réussi si au moins un tiers (≥ 33 %) des sujets de la cohorte correspondante sont répondeurs à ce niveau de paramètre de perfusion.
Au bout de 4 semaines pour chaque paramètre de perfusion prévu

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux d'événements indésirables liés au traitement (TEAE) par perfusion
Délai: Au bout de 4 semaines pour chaque paramètre de perfusion prévu
Taux d'événements indésirables par perfusion = nombre d'événements indésirables/nombre total de perfusions avant la date de début de non-réponse du sujet. Seuls les événements qui commencent avant la date de début de non-réponse du sujet sont inclus.
Au bout de 4 semaines pour chaque paramètre de perfusion prévu
Taux d'EIT locaux par perfusion
Délai: Au bout de 4 semaines pour chaque paramètre de perfusion prévu
Taux d'événements indésirables locaux par perfusion = nombre d'événements indésirables locaux/nombre total de perfusions avant la date de début de non-réponse du sujet. Événements indésirables locaux : comprend tous les événements rapportés dans les termes de haut niveau MedDRA "réactions au site d'administration NCA (non classés ailleurs)", "réactions au site de perfusion" et "réactions au site d'injection". Seuls les événements qui commencent avant la date de début de non-réponse du sujet sont inclus.
Au bout de 4 semaines pour chaque paramètre de perfusion prévu
Délai d'apparition des TEAE locaux
Délai: Au bout de 4 semaines pour chaque paramètre de perfusion prévu
Événements indésirables locaux : comprend tous les événements rapportés dans les termes de haut niveau MedDRA "réactions au site d'administration NCA", "réactions au site de perfusion" et "réactions au site d'injection". Seuls les événements qui commencent avant la date de début de non-réponse du sujet sont inclus.
Au bout de 4 semaines pour chaque paramètre de perfusion prévu
Intensité des TEAE locaux
Délai: Au bout de 4 semaines pour chaque paramètre de perfusion prévu
Léger = Un type d'EI qui est habituellement transitoire et peut nécessiter seulement un traitement ou une intervention thérapeutique minime. L'événement n'interfère généralement pas avec les activités habituelles de la vie quotidienne. Modéré = Un type d'EI qui est généralement atténué par une intervention thérapeutique spécifique supplémentaire. L'événement interfère avec les activités habituelles de la vie quotidienne, provoquant une gêne mais ne présente aucun risque significatif ou permanent de préjudice pour le sujet. Sévère = Un type d'EI qui interrompt les activités habituelles de la vie quotidienne, ou affecte de manière significative l'état clinique, ou peut nécessiter une intervention thérapeutique intensive. Seuls les événements qui commencent avant la date de début de non-réponse du sujet sont inclus.
Au bout de 4 semaines pour chaque paramètre de perfusion prévu
Durée des TEAE locales
Délai: Au bout de 4 semaines pour chaque paramètre de perfusion prévu
Événements indésirables locaux : comprend tous les événements rapportés dans les termes de haut niveau MedDRA "réactions au site d'administration NCA", "réactions au site de perfusion" et "réactions au site d'injection".
Au bout de 4 semaines pour chaque paramètre de perfusion prévu
Tolérance des perfusions
Délai: Au bout de 4 semaines pour chaque paramètre de perfusion prévu
Tolérabilité = nombre de perfusions sans événements indésirables locaux graves / nombre total de perfusions. Sévère = Un type d'EI qui interrompt les activités habituelles de la vie quotidienne, ou affecte de manière significative l'état clinique, ou peut nécessiter une intervention thérapeutique intensive. Seuls les événements qui commencent avant la date de début de non-réponse du sujet sont inclus.
Au bout de 4 semaines pour chaque paramètre de perfusion prévu

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
CSL Behring

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Directeur d'études: Study Physician, CSL Behring

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
1 février 2017

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
14 décembre 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
14 décembre 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
23 janvier 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
24 janvier 2017

Première publication (Estimation)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
27 janvier 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
25 mars 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
16 mars 2020

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 mars 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • IgPro20_4004
  • 2016-003799-33 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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