Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Un programme d'accès élargi à l'emicizumab chez les participants atteints d'hémophilie A avec inhibiteurs

26 mars 2018 mis à jour par: Genentech, Inc.

Un programme ouvert, multicentrique et à accès élargi pour l'emicizumab chez les patients atteints d'hémophilie A avec inhibiteurs

Ce programme d'accès élargi multicentrique ouvert est conçu pour fournir l'émicizumab aux participants éligibles atteints d'hémophilie A avec inhibiteurs du facteur VIII (FVIII) avant qu'il ne soit commercialisé aux États-Unis pour l'indication de l'hémophilie A avec inhibiteurs du FVIII. L'arrêt peut survenir plus tôt si le participant ou le médecin décide d'arrêter le traitement ou si le promoteur arrête le développement clinique de l'émicizumab.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Approuvé pour la commercialisation

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Accès étendu

Type d'accès étendu

Type d'accès étendu

Décrit la catégorie d'accès étendu en vertu des réglementations de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. Il existe trois types d'accès élargi :
  • Individual individuels : permet à un seul patient, atteint d'une maladie ou d'un état grave qui ne peut pas participer à un essai clinique, d'accéder à un médicament ou à un produit biologique qui n'a pas été approuvé par la FDA. Cette catégorie comprend également l'accès en cas d'urgence.
  • Population de taille intermédiaire : Permet à plus d'un patient (mais généralement moins de patients que par le biais d'un IND/Protocole de traitement) d'accéder à un médicament ou produit biologique qui n'a pas été approuvé par la FDA. Ce type d'accès élargi est utilisé lorsque plusieurs patients atteints de la même maladie ou affection cherchent à accéder à un médicament ou à un produit biologique spécifique qui n'a pas été approuvé par la FDA.
  • IND/Protocole de traitement
    • strong> : permet à une large population d'accéder à un médicament ou à un produit biologique qui n'a pas été approuvé par la FDA. Ce type d'accès étendu ne peut être fourni que si le produit est déjà en cours de développement pour la commercialisation pour la même utilisation que l'utilisation de l'accès étendu.
  • Traitement IND/Protocole

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • University of Colorado Denver, Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Rush Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70112
        • Tulane Medical Center; Investigational/Research Pharmacy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Childrens Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • Children's Mercy Hosp Clinics
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, États-Unis, 07112
        • Barnabas Health Newark Beth Israel Medical Center - Pulmonary Hypertension & Lung Transplant Program
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • University of Texas Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98104
        • Bloodworks Northwest (formerly Puget Sound Blood Center); Hemophilia

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

N/A

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic d'hémophilie congénitale A de toute gravité et antécédents documentés d'inhibiteur à titre élevé (c'est-à-dire [c'est-à-dire] supérieur ou égal à [>/=] 5 unités Bethesda)
  • Antécédents de traitement avec des agents de dérivation épisodiques ou prophylactiques pendant au moins les 24 dernières semaines
  • >/=6 (en cas de régime épisodique d'agent de pontage) ou >/=2 (en cas de régime prophylactique d'agent de pontage) saigne dans les 24 semaines précédant le dépistage
  • Utilisent actuellement le facteur VII activé recombinant (rFVIIa) ou sont disposés à passer au rFVIIa comme agent de contournement principal pour le traitement des saignements intermenstruels
  • Fonction hématologique adéquate, définie par une numération plaquettaire >/= 100 000 par microlitre (mcL) et une hémoglobine >/= 8 grammes par décilitre (g/dL) au moment du dépistage
  • Fonction hépatique et rénale adéquate

Critère d'exclusion:

  • Trouble hémorragique héréditaire ou acquis autre que l'hémophilie A
  • En cours (ou prévoyez de recevoir pendant l'étude) une thérapie ou une prophylaxie d'induction de la tolérance immunitaire (ITI) avec le FVIII, à l'exception des participants qui ont reçu un schéma thérapeutique de prophylaxie du FVIII avec une prophylaxie concomitante par un agent de contournement
  • Traitement de la maladie thromboembolique dans les 12 mois précédant le jour 1 (à l'exception d'une thrombose associée à un cathéter pour laquelle aucun traitement antithrombotique n'est actuellement en cours) ou signes actuels de maladie thromboembolique
  • Autres affections (par exemple, certaines maladies auto-immunes) susceptibles d'augmenter le risque de saignement ou de thrombose
  • Risque élevé de microangiopathie thrombotique (MAT), selon le jugement de l'investigateur
  • Antécédents d'hypersensibilité cliniquement significative associée aux thérapies par anticorps monoclonaux ou aux composants de l'injection d'emicizumab
  • Utilisation d'immunomodulateurs systémiques (par exemple, interféron ou rituximab) lors de l'inscription ou utilisation prévue pendant l'étude, à l'exception de la thérapie antirétrovirale
  • Traitement avec l'un des éléments suivants : Un médicament expérimental pour traiter ou réduire le risque de saignement hémophilique dans les 5 demi-vies suivant la dernière administration de médicament avant le jour 1 ; Un médicament expérimental non lié à l'hémophilie au cours des 30 derniers jours ou 5 demi-vies avant le jour 1, selon la plus longue des deux ; Un médicament expérimental simultanément
  • Toute condition médicale grave, traitement ou anomalie dans les tests de laboratoire clinique qui, selon le jugement de l'investigateur, empêche la participation en toute sécurité du participant à l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Genentech, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
12 mai 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
12 mai 2017

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
16 mai 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
29 mars 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
26 mars 2018

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 mars 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • ML39356

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Paramètres des cookies

Nous utilisons des cookies pour nous assurer de vous offrir la meilleure expérience sur notre site Web. Pour plus de détails, lisez attentivement notre Politique de confidentialité et de cookies. ...>>>Vous pouvez modifier vos préférences ou retirer votre consentement à tout moment en supprimant les cookies de votre site Web ou de votre ordinateur comme décrit dans la politique. Veuillez l'accepter et choisir vos préférences en cochant les cases correspondantes dans la section "Gérer les paramètres" ci-dessous. Veuillez lire attentivement nos Conditions d'utilisation avant de continuer à utiliser une partie de ce site Web.
«Gérer les paramètres