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Un programme d'accès élargi à l'emicizumab chez les participants atteints d'hémophilie A avec inhibiteurs

26 mars 2018 mis à jour par: Genentech, Inc.

Un programme ouvert, multicentrique et à accès élargi pour l'emicizumab chez les patients atteints d'hémophilie A avec inhibiteurs

Ce programme d'accès élargi multicentrique ouvert est conçu pour fournir l'émicizumab aux participants éligibles atteints d'hémophilie A avec inhibiteurs du facteur VIII (FVIII) avant qu'il ne soit commercialisé aux États-Unis pour l'indication de l'hémophilie A avec inhibiteurs du FVIII. L'arrêt peut survenir plus tôt si le participant ou le médecin décide d'arrêter le traitement ou si le promoteur arrête le développement clinique de l'émicizumab.

Aperçu de l'étude

Statut

Approuvé pour la commercialisation

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Accès étendu

Type d'accès étendu

  • Traitement IND/Protocole

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • University of Colorado Denver, Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Rush Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70112
        • Tulane Medical Center; Investigational/Research Pharmacy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Childrens Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • Children's Mercy Hosp Clinics
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, États-Unis, 07112
        • Barnabas Health Newark Beth Israel Medical Center - Pulmonary Hypertension & Lung Transplant Program
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • University of Texas Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98104
        • Bloodworks Northwest (formerly Puget Sound Blood Center); Hemophilia

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

N/A

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic d'hémophilie congénitale A de toute gravité et antécédents documentés d'inhibiteur à titre élevé (c'est-à-dire [c'est-à-dire] supérieur ou égal à [>/=] 5 unités Bethesda)
  • Antécédents de traitement avec des agents de dérivation épisodiques ou prophylactiques pendant au moins les 24 dernières semaines
  • >/=6 (en cas de régime épisodique d'agent de pontage) ou >/=2 (en cas de régime prophylactique d'agent de pontage) saigne dans les 24 semaines précédant le dépistage
  • Utilisent actuellement le facteur VII activé recombinant (rFVIIa) ou sont disposés à passer au rFVIIa comme agent de contournement principal pour le traitement des saignements intermenstruels
  • Fonction hématologique adéquate, définie par une numération plaquettaire >/= 100 000 par microlitre (mcL) et une hémoglobine >/= 8 grammes par décilitre (g/dL) au moment du dépistage
  • Fonction hépatique et rénale adéquate

Critère d'exclusion:

  • Trouble hémorragique héréditaire ou acquis autre que l'hémophilie A
  • En cours (ou prévoyez de recevoir pendant l'étude) une thérapie ou une prophylaxie d'induction de la tolérance immunitaire (ITI) avec le FVIII, à l'exception des participants qui ont reçu un schéma thérapeutique de prophylaxie du FVIII avec une prophylaxie concomitante par un agent de contournement
  • Traitement de la maladie thromboembolique dans les 12 mois précédant le jour 1 (à l'exception d'une thrombose associée à un cathéter pour laquelle aucun traitement antithrombotique n'est actuellement en cours) ou signes actuels de maladie thromboembolique
  • Autres affections (par exemple, certaines maladies auto-immunes) susceptibles d'augmenter le risque de saignement ou de thrombose
  • Risque élevé de microangiopathie thrombotique (MAT), selon le jugement de l'investigateur
  • Antécédents d'hypersensibilité cliniquement significative associée aux thérapies par anticorps monoclonaux ou aux composants de l'injection d'emicizumab
  • Utilisation d'immunomodulateurs systémiques (par exemple, interféron ou rituximab) lors de l'inscription ou utilisation prévue pendant l'étude, à l'exception de la thérapie antirétrovirale
  • Traitement avec l'un des éléments suivants : Un médicament expérimental pour traiter ou réduire le risque de saignement hémophilique dans les 5 demi-vies suivant la dernière administration de médicament avant le jour 1 ; Un médicament expérimental non lié à l'hémophilie au cours des 30 derniers jours ou 5 demi-vies avant le jour 1, selon la plus longue des deux ; Un médicament expérimental simultanément
  • Toute condition médicale grave, traitement ou anomalie dans les tests de laboratoire clinique qui, selon le jugement de l'investigateur, empêche la participation en toute sécurité du participant à l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Genentech, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 mai 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 mai 2017

Première publication (Réel)

16 mai 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 mars 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 mars 2018

Dernière vérification

1 mars 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ML39356

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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