Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Et utvidet tilgangsprogram for Emicizumab hos deltakere med hemofili A med inhibitorer

26. mars 2018 oppdatert av: Genentech, Inc.

Et åpent, multisenter, utvidet tilgangsprogram for Emicizumab hos pasienter med hemofili A med inhibitorer

Dette åpne, multisenter utvidede tilgangsprogrammet (EAP) er utviklet for å gi emicizumab til kvalifiserte deltakere med hemofili A med faktor VIII (FVIII)-hemmere før det er kommersielt tilgjengelig i USA for indikasjon på hemofili A med FVIII-hemmere. Seponering kan skje tidligere hvis deltaker eller lege bestemmer seg for å avbryte behandlingen eller sponsoren avbryter den kliniske utviklingen av emicizumab.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Godkjent for markedsføring

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Utvidet tilgang

Utvidet tilgangstype

Utvidet tilgangstype

Beskriver kategorien utvidet tilgang under U.S. Food and Drug Administration (FDA) forskrifter. Det er tre typer utvidet tilgang:
  • Individual pasienter: Gir en enkelt pasient, med en alvorlig sykdom eller tilstand som ikke kan delta i en klinisk utprøving, tilgang til et legemiddel eller biologisk produkt som ikke er godkjent av FDA. Denne kategorien inkluderer også tilgang i en nødsituasjon.
  • Befolkning av middels størrelse: Gir mer enn én pasient (men generelt færre pasienter enn gjennom en behandlings-IND/-protokoll) tilgang til en legemiddel eller biologisk produkt som ikke er godkjent av FDA. Denne typen utvidet tilgang brukes når flere pasienter med samme sykdom eller tilstand søker tilgang til et spesifikt legemiddel eller biologisk produkt som ikke er godkjent av FDA.
  • Behandling IND/Protokoll
    • strong>: Gir en stor, utbredt befolkning tilgang til et medikament eller biologisk produkt som ikke er godkjent av FDA. Denne typen utvidet tilgang kan bare gis hvis produktet allerede er under utvikling for markedsføring for samme bruk som utvidet tilgangsbruk.
  • Behandling IND/Protokoll

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado Denver, Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rush Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
        • Tulane Medical Center; Investigational/Research Pharmacy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Childrens Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Children's Mercy Hosp Clinics
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Forente stater, 07112
        • Barnabas Health Newark Beth Israel Medical Center - Pulmonary Hypertension & Lung Transplant Program
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • University of Texas Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98104
        • Bloodworks Northwest (formerly Puget Sound Blood Center); Hemophilia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

N/A

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av medfødt hemofili A uansett alvorlighetsgrad og dokumentert historie med høytiterhemmer (det vil si [dvs.], større enn eller lik [>/=] 5 Bethesda-enheter)
  • Anamnese med behandling med episodiske eller profylaktiske bypassmidler i minst de siste 24 ukene
  • >/=6 (hvis på et episodisk bypass-regime) eller >/=2 (hvis på et profylaktisk bypass-middel-regime) blødninger innen 24 uker før screening
  • Bruker for tiden rekombinant aktivert faktor VII (rFVIIa) eller er villige til å bytte til rFVIIa som primært bypassmiddel for behandling av gjennombruddsblødninger
  • Tilstrekkelig hematologisk funksjon, definert som antall blodplater >/= 100 000 per mikroliter (mcL) og hemoglobin >/= 8 gram per desiliter (g/dL) ved screening
  • Tilstrekkelig lever- og nyrefunksjon

Ekskluderingskriterier:

  • Arvelig eller ervervet blødningsforstyrrelse annet enn hemofili A
  • Pågående (eller planlegger å motta i løpet av studien) immuntoleranse-induksjonsterapi (ITI) eller profylakse med FVIII med unntak av deltakere som har mottatt et behandlingsregime med FVIII-profylakse med samtidig bypassmiddelprofylakse
  • Behandling for tromboembolisk sykdom innen 12 måneder før dag 1 (med unntak av tidligere kateterassosiert trombose der antitrombotisk behandling for øyeblikket ikke pågår) eller aktuelle tegn på tromboembolisk sykdom
  • Andre tilstander (eksempel [f.eks.], visse autoimmune sykdommer) som kan øke risikoen for blødning eller trombose
  • Høy risiko for trombotisk mikroangiopati (TMA), etter etterforskerens vurdering
  • Anamnese med klinisk signifikant overfølsomhet assosiert med monoklonale antistoffbehandlinger eller komponenter av emicizumab-injeksjonen
  • Bruk av systemiske immunmodulatorer (f.eks. interferon eller rituximab) ved påmelding eller planlagt bruk under studien, med unntak av antiretroviral terapi
  • Behandling med ett av følgende: Et undersøkelseslegemiddel for å behandle eller redusere risikoen for hemofile blødninger innen 5 halveringstider etter siste legemiddeladministrering før dag 1; Et ikke-hemofilirelatert undersøkelsesmiddel innen de siste 30 dagene eller 5 halveringstider før dag 1, avhengig av hva som er lengst; Et undersøkelsesmiddel samtidig
  • Enhver alvorlig medisinsk tilstand, behandling eller unormalitet i kliniske laboratorietester som, etter etterforskerens vurdering, utelukker deltakerens trygge deltakelse i studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Genentech, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
12. mai 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
12. mai 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
16. mai 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
29. mars 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
26. mars 2018

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mars 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • ML39356

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hemofili A

Kliniske studier på Emicizumab

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger