Программа расширенного доступа к эмицизумабу у участников с гемофилией А с ингибиторами
26 марта 2018 г. обновлено: Genentech, Inc.
Открытая многоцентровая программа расширенного доступа для эмицизумаба у пациентов с гемофилией А с ингибиторами
Эта открытая многоцентровая программа расширенного доступа (EAP) предназначена для предоставления эмицизумаба подходящим участникам с гемофилией А с ингибиторами фактора VIII (FVIII) до того, как он будет коммерчески доступен в США для показаний гемофилии А с ингибиторами FVIII.
Прекращение может произойти раньше, если участник или врач решит прекратить лечение или спонсор прекращает клиническую разработку эмицизумаба.
Обзор исследования
Статус
Статус
Одобрено для маркетинга
Условия
Условия
Вмешательство/лечение
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Тип исследования
Расширенный доступ
Расширенный тип доступа
Расширенный тип доступа
- Individual пациенты: предоставляет одному пациенту с серьезным заболеванием или состоянием, который не может участвовать в клиническом испытании, доступ к лекарству или биологическому продукту. который не был одобрен FDA. Эта категория также включает доступ в экстренной ситуации.
- Население среднего размера: позволяет более чем одному пациенту (но, как правило, меньшему количеству препарат или биологический продукт, который не был одобрен FDA. Этот тип расширенного доступа используется, когда несколько пациентов с одним и тем же заболеванием или состоянием ищут доступ к определенному лекарству или биологическому продукту, который не был одобрен FDA.
- Лечение IND/Протокол
- Лечение IND/Протокол
- : позволяет большому и широкому населению получить доступ к лекарству или биологическому продукту, который не был одобрен FDA. Этот тип расширенного доступа может быть предоставлен только в том случае, если продукт уже разрабатывается для маркетинга для того же использования, что и расширенный доступ.
- Лечение IND/протокол
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- University of Colorado Denver, Children's Hospital
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
- Rush Medical Center
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70112
- Tulane Medical Center; Investigational/Research Pharmacy
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Boston Childrens Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
- Children's Mercy Hosp Clinics
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Соединенные Штаты, 07112
- Barnabas Health Newark Beth Israel Medical Center - Pulmonary Hypertension & Lung Transplant Program
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
- University of Texas Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- University of Texas Medical School
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98104
- Bloodworks Northwest (formerly Puget Sound Blood Center); Hemophilia
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Н/Д
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Диагноз врожденной гемофилии А любой степени тяжести и задокументированный анамнез высокого титра ингибитора (то есть [т.е.] больше или равен [>/=] 5 единиц Бетесда)
- История лечения эпизодическими или профилактическими шунтирующими агентами в течение как минимум последних 24 недель.
- >/=6 (при эпизодическом шунтировании) или >/=2 (при профилактическом шунтировании) кровотечений в течение 24 недель до скрининга
- В настоящее время используют рекомбинантный активированный фактор VII (rFVIIa) или готовы перейти на rFVIIa в качестве основного шунтирующего агента для лечения прорывных кровотечений
- Адекватная гематологическая функция, определяемая как количество тромбоцитов >/= 100 000 на микролитр (мкл) и гемоглобин >/= 8 граммов на децилитр (г/дл) при скрининге
- Адекватная функция печени и почек
Критерий исключения:
- Наследственное или приобретенное нарушение свертываемости крови, отличное от гемофилии А
- Текущая (или планируемая во время исследования) терапия индукции иммунологической толерантности (ITI) или профилактика с помощью FVIII, за исключением участников, которые получили схему лечения с профилактикой FVIII с одновременной шунтирующей профилактикой агентами.
- Лечение тромбоэмболического заболевания в течение 12 месяцев до 1-го дня (за исключением предшествующего катетер-ассоциированного тромбоза, антитромботическое лечение которого в настоящее время не проводится) или текущих признаков тромбоэмболического заболевания
- Другие состояния (например, некоторые аутоиммунные заболевания), которые могут увеличить риск кровотечения или тромбоза
- Высокий риск тромботической микроангиопатии (ТМА), по мнению исследователя
- История клинически значимой гиперчувствительности, связанной с терапией моноклональными антителами или компонентами инъекции эмицизумаба.
- Использование системных иммуномодуляторов (например, интерферона или ритуксимаба) при включении в исследование или запланированное применение во время исследования, за исключением антиретровирусной терапии.
- Лечение любым из следующих препаратов: исследуемый препарат для лечения или снижения риска гемофильных кровотечений в течение 5 периодов полувыведения с момента последнего приема препарата до 1-го дня; Исследуемый препарат, не связанный с гемофилией, в течение последних 30 дней или 5 периодов полувыведения до 1-го дня, в зависимости от того, что дольше; Исследуемый препарат одновременно
- Любое серьезное заболевание, лечение или отклонения в клинических лабораторных тестах, которые, по мнению исследователя, препятствуют безопасному участию участника в исследовании.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Первый отправленный
12 мая 2017 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
12 мая 2017 г.
Первый опубликованный (Действительный)
Первый опубликованный
16 мая 2017 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее опубликованное обновление
29 марта 2018 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
26 марта 2018 г.
Последняя проверка
Последняя проверка
1 марта 2018 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
Другие идентификационные номера исследования
- ML39356
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Гемофилия А
-
NCT00098098ЗавершенныйРЕКОМБИНАНТНАЯ БОТУЛИНИЧЕСКАЯ ВАКЦИНА A/B
-
NCT06840119РекрутингРак | HLA-A*02: 01-позитивно
-
NCT07156136РекрутингРак | ПРАМЭ Положительный | HLA-A*02: 01-позитивно
-
NCT02212977ЗавершенныйРазмещение Port-A-Cath | Октилцианоакрилат
-
NCT04463290РекрутингSNP металлопротеиназ -1575 G/A MMP-2, 836 A/G MMP-9 и -77 A/G MMP-13 и риск развития остеоартрита коленного сустава у населения Греции
-
NCT07535723Еще не набираютХроническая мигрень | Блокада большого затылочного нерва | Комбинированная терапия | Онаботулинумтоксин A
-
NCT05585398ЗавершенныйN/A, так как никакое конкретное заболевание не будет лечиться
-
NCT01289418Завершенный
-
NCT07447336Еще не набираютФиксация латеральной лодыжки при переломах лодыжки типа A&B пластиной против интрамедуллярного винта
-
NCT03131310НеизвестныйОцените качество ведения детей с остановкой сердца и дыхания в детской больнице Ассуитского университета в соответствии с рекомендациями (A H A)