Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Ett utökat åtkomstprogram för Emicizumab hos deltagare med hemofili A med inhibitorer

26 mars 2018 uppdaterad av: Genentech, Inc.

Ett Open-Label, multicenter, utökat åtkomstprogram för Emicizumab hos patienter med hemofili A med inhibitorer

Detta öppna, multicenter program för utökad åtkomst (EAP) är utformat för att ge emicizumab till kvalificerade deltagare med hemofili A med faktor VIII (FVIII)-hämmare innan det är kommersiellt tillgängligt i USA för indikation av hemofili A med FVIII-hämmare. Avbrytande kan ske tidigare om deltagaren eller läkaren beslutar att avbryta behandlingen eller om sponsorn avbryter den kliniska utvecklingen av emicizumab.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Godkänd för marknadsföring

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Utökad åtkomst

Utökad åtkomsttyp

Utökad åtkomsttyp

Beskriver kategorin utökad åtkomst enligt U.S. Food and Drug Administration (FDA) föreskrifter. Det finns tre typer av utökad tillgång:
  • Individual patienter: Ger en enskild patient, med en allvarlig sjukdom eller tillstånd som inte kan delta i en klinisk prövning, tillgång till ett läkemedel eller en biologisk produkt som inte har godkänts av FDA. Denna kategori inkluderar även åtkomst i en nödsituation.
  • Mellanstorleksbefolkning: Ger mer än en patient (men i allmänhet färre patienter än genom ett behandlings-IND/Protocol) tillgång till en läkemedel eller biologisk produkt som inte har godkänts av FDA. Denna typ av utökad tillgång används när flera patienter med samma sjukdom eller tillstånd söker tillgång till ett specifikt läkemedel eller biologisk produkt som inte har godkänts av FDA.
  • Behandling IND/Protocol
    • strong>: Ger en stor, utbredd befolkning tillgång till ett läkemedel eller en biologisk produkt som inte har godkänts av FDA. Denna typ av utökad åtkomst kan endast tillhandahållas om produkten redan utvecklas för marknadsföring för samma användning som den utökade åtkomstanvändningen.
  • Behandling IND/Protokoll

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of Colorado Denver, Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Rush Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70112
        • Tulane Medical Center; Investigational/Research Pharmacy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Childrens Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • Children's Mercy Hosp Clinics
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Förenta staterna, 07112
        • Barnabas Health Newark Beth Israel Medical Center - Pulmonary Hypertension & Lung Transplant Program
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • University of Texas Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98104
        • Bloodworks Northwest (formerly Puget Sound Blood Center); Hemophilia

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

N/A

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av medfödd hemofili A oavsett svårighetsgrad och dokumenterad historia av högtiterhämmare (det vill säga [dvs.] större än eller lika med [>/=] 5 Bethesda-enheter)
  • Historik av behandling med episodiska eller profylaktiska bypassmedel under minst de senaste 24 veckorna
  • >/=6 (om på en episodisk bypass-kur) eller >/=2 (om på en profylaktisk bypass-kur) blöder inom 24 veckor före screening
  • Använder för närvarande rekombinant aktiverad faktor VII (rFVIIa) eller är villiga att byta till rFVIIa som primärt bypassmedel för behandling av genombrottsblödningar
  • Adekvat hematologisk funktion, definierad som trombocytantal >/= 100 000 per mikroliter (mcL) och hemoglobin >/= 8 gram per deciliter (g/dL) vid screening
  • Tillräcklig lever- och njurfunktion

Exklusions kriterier:

  • Ärftlig eller förvärvad blödningsstörning annan än hemofili A
  • Pågående (eller planerar att få under studien) behandling med immuntoleransinduktion (ITI) eller profylax med FVIII med undantag för deltagare som har fått en behandlingsregim av FVIII-profylax med samtidig profylax med bypassmedel
  • Behandling för tromboembolisk sjukdom inom 12 månader före dag 1 (med undantag för tidigare kateterassocierad trombos för vilken antitrombotisk behandling för närvarande inte pågår) eller aktuella tecken på tromboembolisk sjukdom
  • Andra tillstånd (exempelvis [t.ex.] vissa autoimmuna sjukdomar) som kan öka risken för blödning eller trombos
  • Hög risk för trombotisk mikroangiopati (TMA), enligt utredarens bedömning
  • Historik med kliniskt signifikant överkänslighet associerad med monoklonala antikroppsterapier eller komponenter i emicizumab-injektionen
  • Användning av systemiska immunmodulatorer (t.ex. interferon eller rituximab) vid inskrivning eller planerad användning under studien, med undantag för antiretroviral terapi
  • Behandling med något av följande: Ett prövningsläkemedel för att behandla eller minska risken för hemofila blödningar inom 5 halveringstider efter senaste läkemedelsadministrering före dag 1; Ett icke-blödarsrelaterat prövningsläkemedel inom de senaste 30 dagarna eller 5 halveringstider före dag 1, beroende på vilket som är längst; Ett prövningsläkemedel samtidigt
  • Alla allvarliga medicinska tillstånd, behandlingar eller abnormiteter i kliniska laboratorietester som, enligt utredarens bedömning, utesluter deltagarens säker deltagande i studien

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Genentech, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
12 maj 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
12 maj 2017

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
16 maj 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
29 mars 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
26 mars 2018

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 mars 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • ML39356

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar