Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een uitgebreid toegangsprogramma van emicizumab bij deelnemers met hemofilie A met remmers

26 maart 2018 bijgewerkt door: Genentech, Inc.

Een open-label, multicenter, uitgebreid toegangsprogramma voor emicizumab bij patiënten met hemofilie A met remmers

Dit open-label multicenter-programma voor uitgebreide toegang (EAP) is ontworpen om emicizumab te verstrekken aan daarvoor in aanmerking komende deelnemers met hemofilie A met factor VIII-remmers (FVIII-remmers) voordat het in de Verenigde Staten commercieel verkrijgbaar is voor de indicatie hemofilie A met FVIII-remmers. Stopzetting kan eerder plaatsvinden als de deelnemer of arts besluit de behandeling stop te zetten of als de sponsor de klinische ontwikkeling van emicizumab stopzet.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Goedgekeurd voor marketing

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Uitgebreide toegang

Uitgebreid toegangstype

Uitgebreid toegangstype

Beschrijft de categorie uitgebreide toegang volgens de voorschriften van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). Er zijn drie soorten uitgebreide toegang:
  • Individual patiënten: Geeft een enkele patiënt, met een ernstige ziekte of aandoening die niet kan deelnemen aan een klinische proef, toegang tot een geneesmiddel of biologisch product dat niet is goedgekeurd door de FDA. Deze categorie omvat ook toegang in een noodsituatie.
  • Bevolking van gemiddelde grootte: Geeft meer dan één patiënt (maar over het algemeen minder patiënten dan via een Behandeling IND/Protocol) toegang tot een geneesmiddel of biologisch product dat niet is goedgekeurd door de FDA. Dit type uitgebreide toegang wordt gebruikt wanneer meerdere patiënten met dezelfde ziekte of aandoening toegang zoeken tot een specifiek medicijn of biologisch product dat niet is goedgekeurd door de FDA.
  • Behandeling IND/Protocol
    • strong>: Geeft een grote, wijdverbreide bevolking toegang tot een medicijn of biologisch product dat niet is goedgekeurd door de FDA. Dit type uitgebreide toegang kan alleen worden verleend als het product al wordt ontwikkeld voor marketing voor hetzelfde gebruik als het gebruik van uitgebreide toegang.
  • Behandeling IND/Protocol

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado Denver, Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Rush Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112
        • Tulane Medical Center; Investigational/Research Pharmacy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Childrens Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Children's Mercy Hosp Clinics
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Verenigde Staten, 07112
        • Barnabas Health Newark Beth Israel Medical Center - Pulmonary Hypertension & Lung Transplant Program
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • University of Texas Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98104
        • Bloodworks Northwest (formerly Puget Sound Blood Center); Hemophilia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van congenitale hemofilie A van elke ernst en gedocumenteerde geschiedenis van remmer met hoge titer (d.w.z. [d.w.z.] groter dan of gelijk aan [>/=] 5 Bethesda-eenheden)
  • Voorgeschiedenis van behandeling met episodische of profylactische bypassing agents gedurende ten minste de laatste 24 weken
  • >/=6 (bij een episodisch bypassing-agent-regime) of >/=2 (bij een profylactisch bypass-agens-regime) bloedingen binnen 24 weken voorafgaand aan de screening
  • Gebruikt momenteel recombinant geactiveerde factor VII (rFVIIa) of bent bereid over te stappen op rFVIIa als primaire bypass-agent voor de behandeling van doorbraakbloedingen
  • Adequate hematologische functie, gedefinieerd als aantal bloedplaatjes >/= 100.000 per microliter (mcL) en hemoglobine >/=8 gram per deciliter (g/dL) bij screening
  • Adequate lever- en nierfunctie

Uitsluitingscriteria:

  • Erfelijke of verworven bloedingsstoornis anders dan hemofilie A
  • Lopende (of zijn van plan om tijdens het onderzoek te ontvangen) immunotolerantie-inductie (ITI) therapie of profylaxe met FVIII, met uitzondering van deelnemers die een behandelingsregime van FVIII-profylaxe met gelijktijdige bypassing agent-profylaxe hebben gekregen
  • Behandeling van trombo-embolische aandoeningen binnen 12 maanden vóór dag 1 (met uitzondering van eerdere kathetergerelateerde trombose waarvoor momenteel geen antitrombotische behandeling wordt gestart) of huidige tekenen van trombo-embolische aandoeningen
  • Andere aandoeningen (bijvoorbeeld [bijv.] bepaalde auto-immuunziekten) die het risico op bloedingen of trombose kunnen verhogen
  • Hoog risico op trombotische microangiopathie (TMA), naar het oordeel van de onderzoeker
  • Geschiedenis van klinisch significante overgevoeligheid geassocieerd met monoklonale antilichaamtherapieën of componenten van de emicizumab-injectie
  • Gebruik van systemische immunomodulatoren (bijv. interferon of rituximab) bij inschrijving of gepland gebruik tijdens het onderzoek, met uitzondering van antiretrovirale therapie
  • Behandeling met een van de volgende middelen: een onderzoeksgeneesmiddel om het risico op hemofiliebloedingen te behandelen of te verminderen binnen 5 halfwaardetijden na de laatste toediening van het geneesmiddel vóór dag 1; Een niet-hemofilie-gerelateerd onderzoeksgeneesmiddel in de afgelopen 30 dagen of 5 halfwaardetijden vóór dag 1, afhankelijk van welke langer is; Tegelijkertijd een onderzoeksgeneesmiddel
  • Elke ernstige medische aandoening, behandeling of afwijking in klinische laboratoriumtests die, naar het oordeel van de onderzoeker, veilige deelname van de deelnemer aan het onderzoek in de weg staat

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Genentech, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
12 mei 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
12 mei 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
16 mei 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
29 maart 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
26 maart 2018

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 maart 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • ML39356

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hemofilie A

Klinische onderzoeken op Emicizumab

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen