Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az emicizumab kibővített hozzáférési programja az A-hemofíliában szenvedő betegek számára inhibitorokkal

2018. március 26. frissítette: Genentech, Inc.

Nyílt, többközpontú, kiterjesztett hozzáférési program az emicizumabhoz A-hemofíliában szenvedő betegeknél, inhibitorokkal

Ez a nyílt elrendezésű, többközpontú kiterjesztett hozzáférési program (EAP) célja, hogy emicizumabot biztosítson a hemofília A jogosult résztvevőinek VIII-as faktor (FVIII) inhibitorokkal, mielőtt kereskedelmi forgalomba kerülne az Egyesült Államokban a hemofília A FVIII-gátlókkal történő indikációjára. A kezelés megszakítása korábban megtörténhet, ha a résztvevő vagy az orvos úgy dönt, hogy abbahagyja a kezelést, vagy a szponzor abbahagyja az emicizumab klinikai fejlesztését.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Állapot

Az aktuális toborzási állapotot vagy a kiterjesztett hozzáférési állapotot jelzi.
Marketingre jóváhagyva

Körülmények

Körülmények

A vizsgált betegség, rendellenesség, szindróma, betegség vagy sérülés. A ClinicalTrials.gov oldalon a feltételek más, egészséggel kapcsolatos kérdéseket is tartalmazhatnak, például az élettartamot, az életminőséget és az egészségügyi kockázatokat.

Beavatkozás / kezelés

Beavatkozás / kezelés

Olyan folyamat vagy művelet, amely egy klinikai vizsgálat középpontjában áll. A beavatkozások magukban foglalják a gyógyszereket, orvosi eszközöket, eljárásokat, oltóanyagokat és egyéb olyan termékeket, amelyek vizsgálat alatt állnak vagy már rendelkezésre állnak. A beavatkozások magukban foglalhatnak nem invazív megközelítéseket is, mint például az oktatás vagy az étrend és a testmozgás módosítása.

Tanulmány típusa

Tanulmány típusa

A klinikai vizsgálat természetét írja le. A vizsgálati típusok közé tartoznak az intervenciós vizsgálatok (más néven klinikai vizsgálatok), a megfigyeléses vizsgálatok (beleértve a betegnyilvántartásokat) és a kiterjesztett hozzáférés.
Kiterjesztett hozzáférés

Kiterjesztett hozzáférési típus

Kiterjesztett hozzáférési típus

Leírja a kiterjesztett hozzáférés kategóriáját az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságának (FDA) előírásai szerint. A kiterjesztett hozzáférésnek három típusa van:
  • Individual betegek: Egyetlen súlyos betegségben vagy állapotban szenvedő, klinikai vizsgálatban részt vevő beteg számára lehetővé teszi a gyógyszerhez vagy biológiai termékhez való hozzáférést. amelyet az FDA nem hagyott jóvá. Ez a kategória magában foglalja a vészhelyzetben történő hozzáférést is.
  • Közepes méretű populáció: Egynél több betegnek (de általában kevesebb betegnek, mint egy kezelési IND/Protokollon keresztül) hozzáférést tesz lehetővé gyógyszer vagy biológiai termék, amelyet az FDA nem hagyott jóvá. Ez a fajta kiterjesztett hozzáférés akkor használatos, ha több, ugyanabban a betegségben vagy állapotban szenvedő beteg szeretne hozzáférni egy adott gyógyszerhez vagy biológiai termékhez, amelyet az FDA nem hagyott jóvá.
  • Kezelési IND/Protokoll
    • erős>: Lehetővé teszi, hogy nagy, széles körben elterjedt lakosság hozzáférjen olyan gyógyszerhez vagy biológiai termékhez, amelyet az FDA nem hagyott jóvá. Ez a fajta kiterjesztett hozzáférés csak akkor biztosítható, ha a terméket már fejlesztik marketing céljára a kiterjesztett hozzáférési felhasználással megegyező felhasználásra.
  • Kezelés IND/Protokoll

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • University of Colorado Denver, Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • Rush Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70112
        • Tulane Medical Center; Investigational/Research Pharmacy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Childrens Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
        • Children's Mercy Hosp Clinics
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Egyesült Államok, 07112
        • Barnabas Health Newark Beth Israel Medical Center - Pulmonary Hypertension & Lung Transplant Program
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • University of Texas Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98104
        • Bloodworks Northwest (formerly Puget Sound Blood Center); Hemophilia

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Jogosultsági kritériumok

Azok a kulcsfontosságú követelmények, amelyeknek a klinikai vizsgálatban részt venni kívánó személyeknek meg kell felelniük, vagy a jellemzőkkel kell rendelkezniük. A jogosultsági kritériumok egyaránt tartalmaznak felvételi kritériumokat (amelyek szükségesek ahhoz, hogy egy személy részt vegyen a vizsgálatban) és kizárási kritériumokból (amelyek megakadályozzák a személy részvételét). A jogosultsági kritériumok típusai közé tartozik, hogy a vizsgálatba egészséges önkénteseket fogadnak-e be, vannak-e életkori vagy korcsoportos követelmények, vagy nem korlátozza-e.

Tanulmányozható életkorok

12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

N/A

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Bármilyen súlyosságú veleszületett hemofília A diagnózisa és dokumentált kórtörténetében magas titerű inhibitor (azaz [>/=] 5 Bethesda egységnél nagyobb vagy egyenlő)
  • Epizodikus vagy profilaktikus bypassing szerekkel végzett kezelés anamnézisében legalább az elmúlt 24 hétben
  • >/=6 (ha epizodikus bypassing ágens kezelésben részesül) vagy >/=2 (ha profilaktikus bypassing szeres kezelésben részesül) vérzik a szűrést megelőző 24 héten belül
  • Jelenleg rekombináns aktivált VII-es faktort (rFVIIa) használnak, vagy hajlandóak áttérni az rFVIIa-ra, mint elsődleges bypassing szerre az áttöréses vérzések kezelésére
  • Megfelelő hematológiai funkció, úgy definiálva, hogy a vérlemezkeszám >/= 100 000/mikroliter (mcL) és hemoglobin >/= 8 gramm/dl (g/dl) a szűréskor
  • Megfelelő máj- és vesefunkció

Kizárási kritériumok:

  • Öröklött vagy szerzett vérzési rendellenesség, a hemofília A kivételével
  • Folyamatban lévő (vagy a vizsgálat alatti) immuntolerancia indukciós (ITI) terápia vagy profilaxis a FVIII-mal, kivéve azokat a résztvevőket, akik FVIII profilaktikus kezelési rendet kaptak egyidejű bypassing szer profilaxissal
  • Thromboemboliás betegség kezelése az 1. napot megelőző 12 hónapon belül (kivéve a korábbi katéterrel összefüggő trombózist, amelyre jelenleg nincs antitrombotikus kezelés) vagy a thromboemboliás betegség jelenlegi jelei
  • Egyéb állapotok (például [például] bizonyos autoimmun betegségek), amelyek növelhetik a vérzés vagy trombózis kockázatát
  • A thromboticus microangiopathia (TMA) magas kockázata a vizsgáló megítélése szerint
  • Klinikailag jelentős túlérzékenység, amely monoklonális antitest-terápiával vagy az emicizumab injekció komponenseivel kapcsolatos
  • Szisztémás immunmodulátorok (például interferon vagy rituximab) alkalmazása a beiratkozáskor vagy a vizsgálat során tervezett használat során, az antiretrovirális terápia kivételével
  • Kezelés a következők bármelyikével: Vizsgálati gyógyszer hemofil vérzések kezelésére vagy kockázatának csökkentésére az 1. nap előtti utolsó gyógyszeradagolást követő 5 felezési időn belül; Nem hemofíliával kapcsolatos vizsgálati gyógyszer az elmúlt 30 napban vagy az 1. nap előtti 5 felezési időn belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb; Egyidejűleg vizsgált gyógyszer
  • Bármilyen súlyos egészségügyi állapot, kezelés vagy a klinikai laboratóriumi vizsgálatokban tapasztalt eltérés, amely a vizsgáló megítélése szerint kizárja a résztvevő biztonságos részvételét a vizsgálatban

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Szponzor

A vizsgálatot kezdeményező szervezet vagy személy, aki felhatalmazással és ellenőrzéssel rendelkezik a vizsgálat felett.
Genentech, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

Először benyújtva

Az a dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló először benyújtotta a vizsgálati rekordot a ClinicalTrials.gov webhelynek. Általában néhány napos késés telik el az első benyújtás dátuma és a rekord elérhetősége között a ClinicalTrials.gov oldalon (az első közzététel dátuma).
2017. május 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Az a dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló először benyújtja a National Library of Medicine (NLM) minőségellenőrzési (QC) felülvizsgálati kritériumainak megfelelő vizsgálati rekordot. Előfordulhat, hogy a megbízónak vagy a vizsgálónak egy vagy több alkalommal felül kell vizsgálnia és be kell nyújtania a vizsgálati jegyzőkönyvet, mielőtt az NLM minőségellenőrzési felülvizsgálati kritériumai teljesülnek. A szponzor vagy a vizsgáló felelőssége annak biztosítása, hogy a vizsgálati rekord összhangban legyen az NLM minőségellenőrzési felülvizsgálati kritériumaival.
2017. május 12.

Első közzététel (Tényleges)

Első közzététel

Az a dátum, amikor a vizsgálati rekord először elérhető volt a ClinicalTrials.gov oldalon, miután a National Library of Medicine (NLM) minőségellenőrzési (QC) felülvizsgálata befejeződött. Általában néhány napos késés telik el a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló által a vizsgálati jegyzőkönyv benyújtása és az első közzététel dátuma között.
2017. május 16.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

Utolsó frissítés közzétéve

A legutóbbi dátum, amikor a vizsgálati rekord módosításait elérhetővé tették a ClinicalTrials.gov oldalon. Előfordulhat, hogy a módosításokat a vizsgálat szponzora vagy vizsgálója benyújtotta a ClinicalTrials.gov oldalra (az utolsó frissítés benyújtásának dátuma) és az utolsó frissítés közzétételének dátuma között.
2018. március 29.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Az a legutóbbi dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló olyan változtatásokat nyújtott be a vizsgálati rekordon, amelyek összhangban vannak a National Library of Medicine (NLM) minőség-ellenőrzési (QC) felülvizsgálati kritériumaival. A szponzor vagy a vizsgáló felelőssége annak biztosítása, hogy a vizsgálati rekord összhangban legyen az NLM minőségellenőrzési felülvizsgálati kritériumaival.
2018. március 26.

Utolsó ellenőrzés

Utolsó ellenőrzés

A legutóbbi dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló megerősítette, hogy a ClinicalTrials.gov oldalon egy klinikai vizsgálattal kapcsolatos információ pontos és aktuális. Ha egy tanulmány toborzási státuszú toborzás; még nem toboroz; vagy aktív, az elmúlt 2 évben nem erősítették meg a toborzást, a vizsgálat felvételi státusza ismeretlenként jelenik meg.
2018. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

Egyéb vizsgálati azonosító számok

Az NCT-számtól eltérő azonosítók vagy azonosítószámok, amelyeket a vizsgálat szponzora, finanszírozói vagy mások rendeltek hozzá a klinikai vizsgálathoz. Ezek a számok tartalmazhatnak más vizsgálati nyilvántartásokból származó egyedi azonosítókat és a National Institute of Health támogatási számait.
  • ML39356

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Cookie-beállítások

Sütiket használunk annak biztosítására, hogy a legjobb élményt nyújtsuk Önnek weboldalunkon. További részletekért olvassa el adatvédelmi és sütikre vonatkozó irányelveinket. ...>>>Bármikor megváltoztathatja preferenciáit vagy visszavonhatja beleegyezését, törölve a cookie-kat webhelyéről vagy számítógépéről az irányelvek szerint. Kérjük, fogadja el, és válassza ki a kívánt beállításokat az alábbi "Beállítások kezelése" szakasz megfelelő négyzeteinek bejelölésével. Kérjük, figyelmesen olvassa el Általános Szerződési Feltételeinket, mielőtt folytatja a webhely bármely részének használatát.
«Beállítások kezelése