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Un programa de acceso ampliado de emicizumab en participantes con hemofilia A con inhibidores

26 de marzo de 2018 actualizado por: Genentech, Inc.

Un programa abierto, multicéntrico y de acceso ampliado para emicizumab en pacientes con hemofilia A con inhibidores

Este programa de acceso expandido (EAP) multicéntrico y de etiqueta abierta está diseñado para proporcionar emicizumab a participantes elegibles con hemofilia A con inhibidores del factor VIII (FVIII) antes de que esté disponible comercialmente en los Estados Unidos para la indicación de hemofilia A con inhibidores del FVIII. La descontinuación puede ocurrir antes si el participante o el médico deciden descontinuar el tratamiento o el patrocinador descontinúa el desarrollo clínico de emicizumab.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Aprobado para la comercialización

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Acceso ampliado

Tipo de acceso ampliado

Tipo de acceso ampliado

Describe la categoría de acceso ampliado según las regulaciones de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). Existen tres tipos de acceso ampliado:
  • Individual Individuales: Permite a un solo paciente, con una enfermedad o condición grave que no puede participar en un ensayo clínico, acceder a un medicamento o producto biológico que no ha sido aprobado por la FDA. Esta categoría también incluye el acceso en una situación de emergencia.
  • Población de tamaño intermedio: permite que más de un paciente (pero generalmente menos pacientes que a través de un IND/Protocolo de tratamiento) acceda a un medicamento o producto biológico que no ha sido aprobado por la FDA. Este tipo de acceso ampliado se utiliza cuando varios pacientes con la misma enfermedad o afección buscan acceso a un fármaco o producto biológico específico que no ha sido aprobado por la FDA.
  • Protocolo/IND de tratamiento: Permite el acceso de una población grande y generalizada a un medicamento o producto biológico que no ha sido aprobado por la FDA. Este tipo de acceso ampliado solo se puede proporcionar si el producto ya se está desarrollando para su comercialización para el mismo uso que el acceso ampliado.
  • Tratamiento IND/Protocolo

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado Denver, Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • Tulane Medical Center; Investigational/Research Pharmacy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Childrens Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hosp Clinics
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07112
        • Barnabas Health Newark Beth Israel Medical Center - Pulmonary Hypertension & Lung Transplant Program
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • University of Texas Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
        • Bloodworks Northwest (formerly Puget Sound Blood Center); Hemophilia

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

N/A

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de hemofilia A congénita de cualquier gravedad y antecedentes documentados de inhibidor de alto título (es decir, mayor o igual a [>/=] 5 Unidades Bethesda)
  • Antecedentes de tratamiento con agentes de derivación episódicos o profilácticos durante al menos las últimas 24 semanas
  • >/=6 (si se encuentra en un régimen de agente de derivación episódico) o >/=2 (si se encuentra en un régimen de agente de derivación profiláctico) sangra dentro de las 24 semanas anteriores a la selección
  • Actualmente usa factor VII recombinante activado (rFVIIa) o está dispuesto a cambiar a rFVIIa como agente de derivación primario para el tratamiento de hemorragias intermenstruales
  • Función hematológica adecuada, definida como recuento de plaquetas >/= 100 000 por microlitro (mcL) y hemoglobina >/= 8 gramos por decilitro (g/dL) en la selección
  • Función hepática y renal adecuada

Criterio de exclusión:

  • Trastorno hemorrágico heredado o adquirido distinto de la hemofilia A
  • Terapia de inducción de tolerancia inmunológica (ITI) en curso (o plan para recibir durante el estudio) o profilaxis con FVIII, con la excepción de los participantes que han recibido un régimen de tratamiento de profilaxis con FVIII con profilaxis con agente de derivación concurrente
  • Tratamiento para la enfermedad tromboembólica dentro de los 12 meses anteriores al Día 1 (con la excepción de trombosis previa asociada al catéter para la cual el tratamiento antitrombótico no está actualmente en curso) o signos actuales de enfermedad tromboembólica
  • Otras condiciones (por ejemplo [p. ej.], ciertas enfermedades autoinmunes) que pueden aumentar el riesgo de sangrado o trombosis
  • Alto riesgo de microangiopatía trombótica (MAT), a juicio del investigador
  • Antecedentes de hipersensibilidad clínicamente significativa asociada con terapias con anticuerpos monoclonales o componentes de la inyección de emicizumab
  • Uso de inmunomoduladores sistémicos (p. ej., interferón o rituximab) en el momento de la inscripción o uso planificado durante el estudio, con la excepción de la terapia antirretroviral
  • Tratamiento con cualquiera de los siguientes: Un fármaco en investigación para tratar o reducir el riesgo de hemorragias hemofílicas dentro de las 5 semividas posteriores a la última administración del fármaco antes del Día 1; Un fármaco en investigación no relacionado con la hemofilia dentro de los últimos 30 días o 5 vidas medias antes del Día 1, lo que sea más largo; Un fármaco en investigación al mismo tiempo
  • Cualquier condición médica grave, tratamiento o anomalía en las pruebas de laboratorio clínico que, a juicio del investigador, impide la participación segura del participante en el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Genentech, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
12 de mayo de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
12 de mayo de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
16 de mayo de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
29 de marzo de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
26 de marzo de 2018

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de marzo de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • ML39356

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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