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Sécurité, tolérance et pharmacodynamie du SYNB1020

11 mai 2021 mis à jour par: Synlogic

Une étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacodynamique du SYNB1020 chez les patients souffrant d'insuffisance hépatique et de cirrhose

Cette étude de phase 1b/2a, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo a été conçue pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacodynamie de SYNB1020 chez des patients insuffisants hépatiques et cirrhotiques avec hyperammoniémie, avec le dosage du médicament expérimental (IMP) administré en une unité d'hospitalisation et un suivi ambulatoire ultérieur pour la clairance du SYNB1020 dans deux parties de l'étude.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Résilié

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Dans la partie 1, une cohorte sentinelle ouverte de sujets atteints de cirrhose et d'un score MELD (Model for End-Stage Liver Disease) < 12 a été admise dans un établissement hospitalier pour un régime de rodage, des évaluations de base, l'administration d'IMP, une surveillance de la sécurité, et le prélèvement d'échantillons de sang, d'urine et de selles pour l'évaluation de l'innocuité, de la tolérabilité et des évaluations pharmacocinétiques (PK) et pharmacodynamiques (PD). Les sujets de la partie 1 ont été inscrits séquentiellement pour recevoir SYNB1020. Une fois l'innocuité et la tolérabilité établies dans la partie 1, l'inscription a été ouverte aux sujets de la partie 2.

La partie 2 comprenait une étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo chez des sujets atteints de cirrhose et d'hyperammoniémie. Les sujets ont été autorisés à être présélectionnés pour déterminer leur éligibilité en fonction de leurs antécédents médicaux et d'une seule mesure d'ammoniaque veineuse à jeun. Les sujets éligibles présentant une ammoniaque veineuse élevée à jeun ont ensuite subi un dépistage complet dans les 7 jours suivant le présélection. Les sujets éligibles ont été admis dans un établissement hospitalier pour un régime de rodage et un profil d'ammoniac sur 24 heures, et ceux présentant une aire sous la courbe (AUC) élevée d'ammoniac sur 24 heures (> 1,2 × la limite supérieure de la normale [LSN]) a procédé à une randomisation générée par ordinateur dans un rapport de 1:1 pour recevoir soit SYNB1020, soit un placebo correspondant. La randomisation a été suivie par l'administration d'IMP, la surveillance de la sécurité et la collecte d'échantillons de sang, d'urine et de selles pour les évaluations PK et PD.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
23

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Coronado, California, États-Unis, 92118
        • Southern California Research Center
      • Rialto, California, États-Unis, 92377
        • Inland Empire Liver Foundation
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78006
        • Texas Liver Institute
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23249
        • McGuire VA Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 74 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Âge ≥ 18 à < 75 ans
  • Les femmes doivent avoir été en âge de procréer
  • Capable et désireux de compléter le processus de consentement éclairé
  • Disponible pour et accepté toutes les procédures d'étude
  • Évaluations de laboratoire de dépistage dans les limites acceptables définies ou jugées non cliniquement significatives par l'investigateur
  • Diagnostic d'insuffisance hépatique chronique, stable, avec des caractéristiques de cirrhose quelle qu'en soit l'étiologie
  • Preuve d'une hypertension portale élevée par la mesure de la rigidité du foie, la présence de varices abdominales ou œsophagiennes, la splénomégalie ou l'ascite (partie 2 uniquement)
  • Ammoniaque veineuse élevée (Partie 2 uniquement)

Critères d'exclusion clés :

  • Indice de masse corporelle < 18,5 ou ≥ 40 kg/m^2
  • Administration ou ingestion d'un médicament expérimental dans les 8 semaines ou 5 demi-vies, selon la période la plus longue, avant le dépistage ou l'inscription en cours dans une étude expérimentale
  • Allergie à la ranitidine ou intolérance à l'un des excipients (glycérol, CS Health Easy Fiber)
  • Toute condition, médicament sur ordonnance ou produit en vente libre pouvant avoir affecté l'absorption de médicaments ou de nutriments
  • Dépendance aux drogues
  • En dehors d'une maladie hépatique chronique, toute affection médicale, chirurgicale, psychiatrique ou sociale aiguë ou chronique, y compris des antécédents de maladie cérébrovasculaire (accident vasculaire cérébral, accident ischémique transitoire) ou de démence, ou une anomalie de laboratoire pouvant avoir augmenté le risque du sujet associé à la participation à l'étude, compromis le respect des procédures et des exigences de l'étude, une interprétation erronée des résultats de sécurité, de cinétique ou de PD et, de l'avis de l'investigateur, a rendu le sujet inapproprié pour l'inscription
  • Encéphalopathie hépatique actuelle ou passée de grade 2 ou plus nécessitant une hospitalisation
  • Score de Child-Turcotte-Pugh > 9
  • Antécédents de greffe de foie

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Partie 1 : SYNB1020
La partie 1 comprenait une cohorte sentinelle en ouvert de sujets recrutés séquentiellement pour recevoir SYNB1020, qui a été administré par voie orale à une dose de 5 × 10 ^ 11 unités formant colonies (UFC) 3 fois par jour (TID) administrée immédiatement après les repas du jour 1 à 6.
Médicament: SYNB1020
Le SYNB1020 a été fourni à une concentration d'environ 1 × 10^11 UFC/mL dans une solution tamponnée dans des cryotubes de 5 mL avec un volume de remplissage nominal de 5 mL, administré avec 100 mL de solution tampon de masquage.
Expérimental: Partie 2 : SYNB1020
Les sujets randomisés pour recevoir SYNB1020 dans la partie 2 ont reçu SYNB1020 administré par voie orale à une dose de 5 × 10 ^ 11 UFC TID administré immédiatement après les repas des jours 1 à 6.
Médicament: SYNB1020
Le SYNB1020 a été fourni à une concentration d'environ 1 × 10^11 UFC/mL dans une solution tamponnée dans des cryotubes de 5 mL avec un volume de remplissage nominal de 5 mL, administré avec 100 mL de solution tampon de masquage.
Comparateur placebo: Partie 2 : Placebo
Les sujets randomisés pour recevoir le contrôle dans la partie 2 ont reçu un placebo correspondant (100 ml de solution de masquage) administré par voie orale TID immédiatement après les repas des jours 1 à 6.
Autre: Placebo
Les sujets ont reçu un placebo par voie orale dans une solution tampon réfrigérée (100 ml).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec des événements indésirables liés au traitement
Délai: Jusqu'à 70 jours
La toxicité a été classée conformément aux Critères communs de terminologie pour les événements indésirables (CTCAE) du National Cancer Institute (NCI), version 4.03, comme suit : Grade 1 (léger/asymptomatique ; aucune intervention) ; Grade 2 (modéré ; intervention minimale) ; Grade 3 (sévère/médicalement significatif ; hospitalisation indiquée ; invalidante ); Grade 4 (mettant la vie en danger ; intervention urgente requise). Les événements indésirables (EI) ont été signalés sur la base de tests de laboratoire clinique, de mesures des signes vitaux et du poids, d'examens physiques et de toute autre évaluation médicalement indiquée, y compris les entretiens avec les sujets, à partir du moment où le consentement éclairé a été signé jusqu'à la fin de la période de suivi de la sécurité . Les EI ont été considérés comme des événements indésirables liés au traitement (TEAE) s'ils se produisaient ou s'aggravaient après la première dose du traitement à l'étude. Les EIAT ont été considérés comme liés au traitement si la relation avec le médicament à l'étude était possiblement liée, probablement liée, définitivement liée ou une relation manquante.
Jusqu'à 70 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec autorisation de SYNB1020 des matières fécales
Délai: Jusqu'à 65 jours
Le transit de SYNB1020 à travers le tractus gastro-intestinal a été mesuré avec des tests fécaux qualitatifs et quantitatifs de réaction en chaîne par polymérase (PCR) à partir d'échantillons fécaux prélevés au départ, quotidiennement pendant la période de dosage (jours 1 à 6), au moment de la sortie de l'unité d'hospitalisation (jour 7), et lors des visites de suivi commençant 7 ± 1 jours après la dernière dose et se poursuivant toutes les deux semaines jusqu'à ce qu'un sujet ait un test fécal SYNB1020 négatif. La clairance de SYNB1020 reflète une valeur de test inférieure à la limite de quantification (BLQ) survenant après le nombre de jours indiqué après la dernière dose du traitement à l'étude.
Jusqu'à 65 jours
Ammoniac veineux à jeun quotidien
Délai: Jusqu'à 9 jours
L'ammoniac veineux à jeun a été recueilli au départ (jour -2) et au moment de la sortie de l'unité d'hospitalisation (jour 7).
Jusqu'à 9 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Synlogic

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
19 mars 2018

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
19 juillet 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
19 juillet 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
16 février 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
26 février 2018

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
27 février 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
13 mai 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
11 mai 2021

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 mai 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • SYNB1020-CP-002

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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