Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet, tolerabilitet og farmakodynamikk til SYNB1020

11. mai 2021 oppdatert av: Synlogic

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å vurdere sikkerheten, tolerabiliteten og farmakodynamikken til SYNB1020 hos pasienter med leverinsuffisiens og skrumplever

Denne fase 1b/2a, randomiserte, dobbeltblinde, placebokontrollerte studien ble designet for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og farmakodynamikken til SYNB1020 hos pasienter med leversvikt og cirrhose med hyperammonemi, med dosering av undersøkelsesmidlet (IMP) administrert i en døgnenhet og påfølgende poliklinisk oppfølging for SYNB1020-klarering i to studiedeler.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

I del 1 ble en åpen vaktgruppe av forsøkspersoner med cirrhosis og Model for End-Stage Liver Disease (MELD)-score <12 innlagt på en klinikk for en innkjøringsdiett, baselinevurderinger, IMP-administrasjon, sikkerhetsovervåking, og innsamling av blod-, urin- og avføringsprøver for evaluering av sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetiske (PK) og farmakodynamiske (PD) evalueringer. Emner i del 1 ble påmeldt sekvensielt for å motta SYNB1020. Når sikkerheten og tolerabiliteten var etablert i del 1, ble påmeldingen åpnet for emner i del 2.

Del 2 omfattet en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie på personer med cirrhose og hyperammonemi. Forsøkspersoner ble tillatt å forhåndsscreenes for kvalifisering basert på medisinsk historie og en enkelt fastepunkt-venøs ammoniakkmåling. Kvalifiserte forsøkspersoner med forhøyet fastepunkt venøs ammoniakk gjennomgikk deretter full screening innen 7 dager etter forhåndsscreening. Kvalifiserte forsøkspersoner ble innlagt på en døgninstitusjon for en innkjøringsdiett og 24-timers ammoniakkprofil, og de med et forhøyet 24-timers ammoniakkareal under kurven (AUC) (>1,2 × øvre grense for normal [ULN]) fortsatte med datamaskingenerert randomisering i forholdet 1:1 for å motta enten SYNB1020 eller matchende placebo. Randomisering ble fulgt av IMP-administrasjon, sikkerhetsovervåking og innsamling av blod-, urin- og avføringsprøver for PK- og PD-evalueringer.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
23

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Coronado, California, Forente stater, 92118
        • Southern California Research Center
      • Rialto, California, Forente stater, 92377
        • Inland Empire Liver Foundation
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78006
        • Texas Liver Institute
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23249
        • McGuire VA Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 74 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Alder ≥ 18 til < 75 år
  • Kvinner må ha vært i ikke-fertil alder
  • Evne og villig til å fullføre prosess for informert samtykke
  • Tilgjengelig for og godtatt alle studieprosedyrer
  • Screening av laboratorieevalueringer innenfor definerte akseptable grenser eller vurdert til ikke å være klinisk signifikant av etterforskeren
  • Diagnose av kronisk, stabil leversvikt med trekk ved cirrhose på grunn av enhver etiologi
  • Bevis på forhøyet portalhypertensjon enten ved måling av leverstivhet, tilstedeværelse av abdominale eller esophageal varicer, splenomegali eller ascites (kun del 2)
  • Forhøyet venøs ammoniakk (kun del 2)

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Kroppsmasseindeks < 18,5 eller ≥ 40 kg/m^2
  • Administrering eller inntak av et undersøkelseslegemiddel innen 8 uker eller 5 halveringstider, avhengig av hva som var lengst, før screening eller nåværende registrering i en undersøkelsesstudie
  • Allergi mot ranitidin eller intoleranse mot noen av hjelpestoffene (glyserol, CS Health Easy Fiber)
  • Enhver tilstand, reseptbelagte medisiner eller reseptfrie produkter som muligens kan ha påvirket absorpsjon av medisiner eller næringsstoffer
  • Avhengighet av rusmidler
  • Bortsett fra kronisk leversykdom, kompromittert enhver akutt eller kronisk medisinsk, kirurgisk, psykiatrisk eller sosial tilstand, inkludert historie med cerebrovaskulær sykdom (slag, forbigående iskemisk angrep) eller demens, eller laboratorieavvik som kan ha økt pasientrisikoen forbundet med studiedeltakelse. overholdelse av studieprosedyrer og krav, forvirret tolkning av sikkerhet, kinetikk eller PD-resultater, og, etter etterforskerens vurdering, gjorde emnet upassende for påmelding
  • Nåværende eller tidligere hepatisk encefalopati av grad 2 eller høyere som krever sykehusinnleggelse
  • Child-Turcotte-Pugh-poengsum > 9
  • Historie om levertransplantasjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Del 1: SYNB1020
Del 1 besto av en åpen vaktgruppe av forsøkspersoner som ble registrert sekvensielt for å motta SYNB1020, som ble administrert oralt i en dose på 5 × 10^11 kolonidannende enheter (CFU) 3 ganger daglig (TID) gitt umiddelbart etter måltider fra dag 1 til og med 6.
Legemiddel: SYNB1020
SYNB1020 ble levert i en konsentrasjon på omtrent 1 × 10^11 CFU/mL i en bufret løsning i 5 mL kryovials med et nominelt 5 mL fyllvolum, administrert med 100 mL maskeringsbufferløsning.
Eksperimentell: Del 2: SYNB1020
Personer randomisert til å motta SYNB1020 i del 2 fikk SYNB1020 administrert oralt i en dose på 5 × 10^11 CFU TID gitt umiddelbart etter måltider fra dag 1 til og med 6.
Legemiddel: SYNB1020
SYNB1020 ble levert i en konsentrasjon på omtrent 1 × 10^11 CFU/mL i en bufret løsning i 5 mL kryovials med et nominelt 5 mL fyllvolum, administrert med 100 mL maskeringsbufferløsning.
Placebo komparator: Del 2: Placebo
Forsøkspersoner som ble randomisert til å motta kontroll i del 2 fikk matchende placebo (100 ml maskeringsløsning) administrert oralt TID gitt umiddelbart etter måltider fra dag 1 til og med 6.
Annen: Placebo
Forsøkspersonene fikk placebo oralt i en avkjølt bufret løsning (100 ml).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger
Tidsramme: Opptil 70 dager
Toksisitet ble gradert i henhold til National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), versjon 4.03, som følger: Grad 1 (mild/asymptomatisk; ingen intervensjon); Grad 2 (moderat; minimal intervensjon); Grad 3 (alvorlig/medisinsk signifikant; sykehusinnleggelse indisert; invalidiserende); Grad 4 (livstruende; akutt intervensjon nødvendig). Uønskede hendelser (AE) ble rapportert basert på kliniske laboratorietester, vitale tegn og vektmålinger, fysiske undersøkelser og andre medisinsk indiserte vurderinger, inkludert forsøkspersonintervjuer, fra tidspunktet informert samtykke ble signert til slutten av sikkerhetsoppfølgingsperioden . Bivirkninger ble ansett for å være behandlingsutviklede bivirkninger (TEAE) hvis de oppsto eller forverret seg i alvorlighetsgrad etter den første dosen av studiebehandlingen. TEAE ble ansett som behandlingsrelatert hvis forholdet til studiemedikamentet muligens var relatert, sannsynligvis relatert, definitivt relatert eller et manglende forhold.
Opptil 70 dager

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med klarering av SYNB1020 fra avføring
Tidsramme: Opptil 65 dager
SYNB1020 transitt gjennom mage-tarmkanalen ble målt med kvalitative og kvantitative polymerasekjedereaksjoner (PCR) fekale analyser fra fekale prøver samlet ved baseline, daglig i doseringsperioden (dag 1 til 6), på tidspunktet for utskrivning fra døgnavdelingen (dag). 7), og ved oppfølgingsbesøk som begynner 7±1 dager etter siste dose og fortsetter annenhver uke til en person hadde en negativ SYNB1020 fekal test. SYNB1020-klarering gjenspeiler en testverdi på under kvantifiseringsgrensen (BLQ) som oppstår etter det angitte antall dager etter siste dose av studiebehandlingen.
Opptil 65 dager
Daglig fastepunkt venøs ammoniakk
Tidsramme: Opptil 9 dager
Fastepunkt venøs ammoniakk ble samlet ved baseline (dag -2) og ved utskrivningstidspunktet fra døgnavdelingen (dag 7).
Opptil 9 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Synlogic

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
19. mars 2018

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
19. juli 2019

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
19. juli 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
16. februar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
26. februar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
27. februar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
13. mai 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
11. mai 2021

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mai 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • SYNB1020-CP-002

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Skrumplever

Kliniske studier på SYNB1020

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger